Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie av perhexilin hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati och måttlig till svår hjärtsvikt

2 augusti 2017 uppdaterad av: Heart Metabolics Limited

En fas 2, multicenter, öppen etikett, stigande dosstudie om effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av perhexilin hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati och måttlig till svår hjärtsvikt med bevarad vänsterkammarfunktion

Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av perhexilin på träningsprestanda (effektivitet) och säkerhet hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati och måttlig till svår hjärtsvikt efter dosering i 16 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med hypertrofisk kardiomyopati och symtom utan allvarliga utflödeshinder kommer att vara berättigade att delta. Registreringen kommer att begränsas till försökspersoner som inte kan uppnå 75 % av sin maximala förväntade MVO2 vid hjärt- och lungansträngningstest. Försökspersoner med genetiska bevis för dålig CYP2D6-metaboliseringsstatus kommer att exkluderas.

Försökspersonerna kommer att genomgå funktionstestning vid baslinjen med CPEX-testning och 6 minuters gångavståndstestning. De kommer att börja perhexilin oralt, och dosen kommer att justeras enligt plasmanivåtestning. För den första 8-veckorsperioden kommer det terapeutiska målet att vara 100-300 ng/ml, och för den andra 8-veckorsperioden kommer intervallet att vara 300-500 ng/ml. Funktionstestning kommer att upprepas i slutet av båda perioderna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

35

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Förenta staterna
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Hypertrofisk kardiomyopati med symtom på måttlig till svår hjärtsvikt
  • Vänsterkammarhypertrofi med maximal LV-väggtjocklek ≥ 15 mm
  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥ 50 %
  • Kan utföra träningstestning men kan inte överskrida 75 % av den förväntade åldersjusterade maxnivån

Viktiga uteslutningskriterier:

  • CYP2D6 Dålig metaboliserare (PM) status
  • Historik av en känd kronisk leversjukdom
  • ALAT, ASAT, alkaliskt fosfatas eller LDH > 1,5 x övre normalgränsen
  • Totalt bilirubin > 2,0 x övre normalgräns
  • Allvarlig LV-utflödeshinder
  • Asymtomatiska patienter eller kardiomyopati-relaterade kriterier enligt protokoll
  • QT-intervallrelaterade kriterier enligt protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Perhexilin
Perhexilin kommer att administreras oralt. Doseringen kommer att bestämmas baserat på övervakning av plasmanivåer. För den första 8-veckorsperioden kommer målintervallet att vara 100-300 ng/ml, för den andra 8-veckorsperioden kommer målintervallet att vara 300-500 ng/ml.
Läkemedel: Perhexilin
Period 1 (vecka 1-8) och period 2 (vecka 9-16): dostitreras till två olika plasmanivåer av perhexilin
Enhet: Användning av bioanalytisk analys för att övervaka plasmanivåer av perhexilin
Den bioanalytiska analysen är enheten som undersöks. Det kommer att användas för att övervaka plasmanivåer av perhexilin. Data som erhålls från denna analys kommer att användas för att styra dosjusteringar av perhexilin.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen för VO2MAX vid 16 veckor
Tidsram: slutet av period 2 (vecka 16)
Vid slutet av 16 veckors perhexilinbehandling mättes MVO2 med CPEX och jämfördes med MVO2 mätt vid baslinjen.
slutet av period 2 (vecka 16)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen för VO2MAX vid slutet av period 1
Tidsram: slutet av period 1 (vecka 8)
Efter 8 veckors perhexilinbehandling mättes MVO2 med CPEX och jämfördes med MVO2 mätt vid baslinjen.
slutet av period 1 (vecka 8)
Ändra från baslinjen i sex-minuters gångtestet i slutet av period 2
Tidsram: slutet av period 2 (vecka 16)
Vid slutet av 16 veckors perhexilinbehandling mättes 6MWD och jämfördes med 6MWD mätt vid baslinjen.
slutet av period 2 (vecka 16)
Ändra från baslinjen i sex-minuters gångtestet i slutet av period 1
Tidsram: slutet av period 1 (vecka 8)
Vid slutet av 8 veckors perhexilinbehandling mättes 6MWD och jämfördes med 6MWD mätt vid baslinjen.
slutet av period 1 (vecka 8)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Heart Metabolics Limited

Utredare

  • Studiestol: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 augusti 2016

Primärt slutförande (FAKTISK)

28 april 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

22 maj 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 augusti 2016

Första postat (UPPSKATTA)

11 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

31 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HML-PHX-005

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera