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Étude ouverte sur la perhexiline chez des patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique et d'insuffisance cardiaque modérée à sévère

2 août 2017 mis à jour par: Heart Metabolics Limited

Une étude de phase 2, multicentrique, ouverte, à dose croissante sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la perhexiline chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique et d'insuffisance cardiaque modérée à sévère avec fonction ventriculaire gauche préservée

Le but de cette étude est d'évaluer l'effet de la perhexiline sur la performance physique (efficacité) et la sécurité chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique et d'insuffisance cardiaque modérée à sévère après administration pendant 16 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique et de symptômes sans obstruction grave de l'écoulement seront éligibles pour participer. L'inscription sera limitée aux sujets qui ne sont pas en mesure d'atteindre 75 % de leur MVO2 maximale prévue lors des tests d'effort cardiopulmonaire. Les sujets présentant des preuves génétiques du statut de métaboliseur lent du CYP2D6 seront exclus.

Les sujets subiront des tests fonctionnels au départ avec des tests CPEX et des tests de distance de marche de 6 minutes. Ils commenceront la perhexiline par voie orale et la dose sera ajustée en fonction des tests de niveau plasmatique. Pour la première période de 8 semaines, la plage thérapeutique cible sera de 100 à 300 ng/mL, et pour la deuxième période de 8 semaines, la plage sera de 300 à 500 ng/mL. Les tests fonctionnels seront répétés à la fin des deux périodes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Cardiomyopathie hypertrophique avec symptômes d'insuffisance cardiaque modérée à sévère
  • Hypertrophie ventriculaire gauche avec une épaisseur maximale de paroi VG ≥ 15 mm
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥ 50 %
  • Capable d'effectuer des tests d'effort mais incapable de dépasser 75 % du niveau maximal prédit ajusté en fonction de l'âge

Critères d'exclusion clés :

  • Statut de métaboliseur lent (PM) du CYP2D6
  • Antécédents d'une maladie hépatique chronique connue
  • ALT, AST, phosphatase alcaline ou LDH > 1,5 x limite supérieure de la normale
  • Bilirubine totale > 2,0 x limite supérieure de la normale
  • Obstruction sévère de la sortie du VG
  • Patients asymptomatiques ou critères liés à la cardiomyopathie selon le protocole
  • Critères liés à l'intervalle QT selon le protocole

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Perhexiline
La perhexiline sera administrée par voie orale. La posologie sera déterminée en fonction de la surveillance du niveau plasmatique. Pour la première période de 8 semaines, la plage cible sera de 100 à 300 ng/mL, pour la deuxième période de 8 semaines, la plage cible sera de 300 à 500 ng/mL.
Médicament: Perhexiline
Période 1 (semaines 1 à 8) et période 2 (semaines 9 à 16) : dose titrée à deux taux plasmatiques différents de perhexiline
Dispositif: Utilisation d'un dosage bioanalytique pour surveiller les taux plasmatiques de perhexiline
Le test bioanalytique est le dispositif à l'étude. Il sera utilisé pour surveiller les taux plasmatiques de perhexiline. Les données obtenues à partir de cette analyse seront utilisées pour guider les ajustements de dose de perhexiline.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de VO2MAX à 16 semaines
Délai: fin de la période 2 (semaine 16)
À la fin de 16 semaines de traitement à la perhexiline, la MVO2 a été mesurée à l'aide du CPEX et comparée à la MVO2 mesurée au départ.
fin de la période 2 (semaine 16)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de VO2MAX à la fin de la période 1
Délai: fin de la période 1 (semaine 8)
À la fin de 8 semaines de traitement à la perhexiline, la MVO2 a été mesurée à l'aide du CPEX et comparée à la MVO2 mesurée au départ.
fin de la période 1 (semaine 8)
Changement par rapport à la ligne de base dans le test de marche de six minutes à la fin de la période 2
Délai: fin de la période 2 (semaine 16)
À la fin de 16 semaines de traitement à la perhexiline, la 6MWD a été mesurée et comparée à la 6MWD mesurée au départ.
fin de la période 2 (semaine 16)
Changement par rapport à la ligne de base dans le test de marche de six minutes à la fin de la période 1
Délai: fin de la période 1 (semaine 8)
À la fin de 8 semaines de traitement à la perhexiline, la 6MWD a été mesurée et comparée à la 6MWD mesurée au départ.
fin de la période 1 (semaine 8)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Heart Metabolics Limited

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 août 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

28 avril 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

22 mai 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 août 2016

Première publication (ESTIMATION)

11 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

31 août 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2017

Dernière vérification

1 août 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HML-PHX-005

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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