Účinky omalizumabu ve srovnání s léčbou neomalizumabem u pacientů s astmatem

1. Primární a sekundární výsledky a metody analýzy

(1) Primární cílový ukazatel Srovnání četnosti exacerbací astmatu u skupiny léčené omalizumabem vs. skupiny bez omalizumabu ve výsledném období (6 měsíců). (Exacerbace astmatu: alespoň 1 systémová léčba steroidy a/nebo výbuchy systémových perorálních steroidů v dávce ekvivalentní prednisonu ≥ 45 mg/3 dny, za 6 měsíců pro zmírnění exacerbací astmatu.) Fisherův exaktní test je zkoumán na exacerbaci astmatu mezi skupinou léčenou omalizumabem a skupinou, která omalizumabem neléčená.

(2) Sekundární koncový bod

• Porovnání klinických parametrů Míra exacerbace astmatu, šetřící efekt IKS, potřeba OCS, funkce plic (FEV1 %), Využití zdrojů zdravotní péče (návštěva na pohotovosti související s astmatem/hospitalizace)

  1. Ve skupině léčené omalizumabem mezi výchozím a výsledným obdobím
  2. Mezi skupinami léčenými omalizumabem a neléčenými skupinami ve výsledném období Pro srovnání v rámci skupiny se používá párový T-test a McNemar test pro kontinuální a kategorické parametry. A T-test a Fisherův exaktní test jsou zkoumány na kontinuální a kategorické parametry mezi skupinami léčenými a neléčenými omalizumabem. Mimochodem, neparametrické testy budou zkoumány podle potřeby.
• Nalezení prediktoru příznivé odpovědi na omalizumab po 6 měsících. (Příznivá odpověď: 50% snížení exacerbace astmatu nebo potřeby steroidů během 6 měsíců s/bez IKS/LABA) Kandidátské faktory: Období léčby omalizumabem/měsíční dávka, věk, pohlaví, délka léčby astmatu, celkový IgE, buněčný profil ve sputu, periferní hladina periostinu v séru eozinofilie, požadavky na antiastmatika atd.

Binární logistická regrese se používá k nalezení prediktoru příznivých respondérů. Pokud dojde k závažné nerovnováze závislého parametru z nízké frekvence příznivé odezvy, bude deskriptivní analýza aplikována s T-testem a Fisherovým exaktním testem.