喘息患者におけるオマリズマブ以外の治療と比較したオマリズマブの効果

1. 一次および二次結果と分析方法

（１）主要評価項目 アウトカム期間（６ヶ月）におけるオマリズマブ治療群と非オマリズマブ治療群の喘息増悪率の比較。 （喘息の増悪：喘息の増悪を緩和するために、6か月間に少なくとも1回の全身ステロイド治療および/またはプレドニゾン相当量≧45mg/3日による全身経口ステロイドのバースト使用。） フィッシャーの直接確率検定は、オマリズマブ治療群と非オマリズマブ治療群の間の喘息の悪化について検査されます。

(2) 副次評価項目

• 臨床パラメータの比較 喘息増悪率、ICS 温存効果、OCS 要件、肺機能 (FEV1%)、医療リソースの使用 (喘息関連の ER 来院/入院)

  1. ベースラインとアウトカム期間の間のオマリズマブ治療群内
  2. アウトカム期間におけるオマリズマブ治療群と非治療群間のグループ内比較のために、対応のある T 検定とマクネマー検定をそれぞれ連続パラメーターとカテゴリパラメーターに適用します。 そして、T 検定とフィッシャーの直接確率検定により、オマリズマブ治療群と非治療群の間の連続パラメータとカテゴリパラメータが検査されます。 なお、ノンパラメトリック検定については、必要に応じて検討する。
• 6か月時点でのオマリズマブに対する良好な応答者の予測因子の発見。 （良好な反応者：ICS/LABAの有無にかかわらず、6ヶ月間の喘息増悪またはステロイド必要量の50％減少） 候補因子：オマリズマブ治療期間/月用量、年齢、性別、喘息治療期間、総IgE、喀痰細胞プロファイル、末梢好酸球増加症の血清ペリオスチン値、抗喘息薬の必要量など。

バイナリ ロジスティック回帰は、良好な応答者の予測因子を見つけるために使用されます。 良好な応答者の頻度が低いために依存パラメーターの重大な不均衡が発生する場合、T 検定とフィッシャーの直接確率検定を使用した記述分析が適用されます。