Omalitsumabin vaikutukset verrattuna ei-omalitsumabihoitoon astmapotilailla

1. Ensisijaiset ja toissijaiset tulokset ja analyysimenetelmät

(1) Ensisijainen päätetapahtuma Omalitsumabilla hoidetun ja ei-omalitsumabilla hoidetun ryhmän astman pahenemisasteiden vertailu tulosjaksolla (6 kuukautta). (astman paheneminen: vähintään yksi systeeminen steroidihoito ja/tai systeeminen oraalinen steroidihoito prednisonia vastaavalla annoksella ≥ 45 mg/3 päivää 6 kuukauden aikana astman pahenemisvaiheiden lievittämiseksi.) Fisherin tarkka testi tutkitaan astman pahenemisen varalta omalitsumabilla hoidetun ja ei-omalitsumabilla hoidetun ryhmän välillä.

(2) Toissijainen päätepiste

• Kliinisten parametrien vertailu Astman pahenemisaste, ICS-säästövaikutus, OCS-tarve, keuhkojen toiminta (FEV1%), terveydenhuollon resurssien käyttö (astmaan liittyvä ensiapukäynti/sairaalahoito)

  1. Omalitsumabilla hoidetun ryhmän sisällä lähtötilanteen ja tulosjakson välillä
  2. Omalitsumabilla käsiteltyjen ja hoitamattomien ryhmien välillä tulosjaksolla Ryhmän sisäisen vertailun vuoksi jatkuville ja kategorisille parametreille käytetään parillista T-testiä ja McNemar-testiä. Ja T-testi ja Fisherin tarkka testi tutkitaan jatkuvien ja kategoristen parametrien suhteen Omalitsumabilla käsiteltyjen ja hoitamattomien ryhmien välillä. Muuten, ei-parametriset testit tutkitaan tarpeen mukaan.
• Omalitsumabille suotuisten vasteiden ennustaja 6 kuukauden kohdalla. (Suotuisa vaste: 50 % astman pahenemisen tai steroiditarpeen väheneminen 6 kuukauden aikana ICS:n/LABA:n kanssa/ilman) Ehdokastekijät: Omalitsumabihoitojakso/kuukausiannos, ikä, sukupuoli, astmahoidon kesto, kokonais-IgE, yskössoluprofiili, perifeerinen eosinofilia seerumin periostiinitaso, astmalääketarpeet jne.

Binaarista logistista regressiota käytetään suotuisten vastausten ennustajan löytämiseen. Jos riippuvaisten parametrien vakava epätasapaino ilmenee suotuisan vasteen alhaisesta taajuudesta, kuvailevaa analyysiä sovelletaan T-testillä ja Fisherin tarkalla testillä.