Effetti di Omalizumab rispetto al trattamento non Omalizumab nei pazienti con asma

1. Esiti primari e secondari e metodi di analisi

(1) Endpoint primario Confronto dei tassi di esacerbazione dell'asma del gruppo trattato con omalizumab rispetto al gruppo non trattato con omalizumab al periodo di esito (6 mesi). (riacutizzazione dell'asma: almeno 1 trattamento sistemico con steroidi e/o uso intensivo di steroidi orali sistemici con una dose equivalente di prednisone ≥45 mg/3 giorni, in un periodo di 6 mesi per alleviare le riacutizzazioni dell'asma.) Il test esatto di Fisher viene esaminato per l'esacerbazione dell'asma tra il gruppo trattato con omalizumab rispetto a quello non trattato con omalizumab.

(2) Endpoint secondario

• Confronto dei parametri clinici Tasso di riacutizzazione dell'asma, effetto di risparmio di ICS, fabbisogno di OCS, funzionalità polmonare (FEV1%), utilizzo delle risorse sanitarie (visita al pronto soccorso/ricovero per asma)

  1. All'interno del gruppo trattato con Omalizumab tra il basale e il periodo di esito
  2. Tra i gruppi trattati con Omalizumab e quelli non trattati al periodo dell'esito Per il confronto all'interno del gruppo, il test T accoppiato e il test McNemar vengono applicati rispettivamente per i parametri continui e categorici. Inoltre, il test T e il test esatto di Fisher vengono esaminati per parametri continui e categorici tra i gruppi trattati con Omalizumab e quelli non trattati. Per inciso, i test non parametrici saranno esaminati secondo necessità.
• Trovare predittore di responder favorevoli a Omalizumab a 6 mesi. (Rispondente favorevole: riduzione del 50% dell'esacerbazione dell'asma o della necessità di steroidi durante 6 mesi con/senza ICS/LABA) Fattori candidati: periodo di trattamento con omalizumab/dose mensile, età, sesso, durata del trattamento dell'asma, IgE totali, profilo delle cellule dell'espettorato, livello di periostina sierica di eosinofilia, fabbisogno di farmaci antiasmatici ecc.

La regressione logistica binaria viene utilizzata per trovare il predittore di responder favorevoli. Se si verifica un grave squilibrio del parametro dipendente da una bassa frequenza di risposta favorevole, l'analisi descrittiva verrà applicata con il test T e il test esatto di Fisher.