Sledování doby relaxace myokardu T1 u pacientů s Andersonovou Fabryho chorobou (MyFABT1)
Sledování doby relaxace myokardu T1 u pacientů s Anderson Fabryho nemocí (AFD): dopad léčby agalsidázou alfa (Replagal®)
Anderson Fabryho choroba (AFD) je X-vázaná lysozomální střádavá porucha způsobená nedostatkem enzymu alfa-galaktosidázy. AFD může zahrnovat různé orgány a vést k řadě klinických abnormalit. Hypertrofie levé komory u mužů středního věku je jednou z jeho život ohrožujících komplikací. Bylo prokázáno, že až do nepřítomnosti náhradní fibrózy myokardu může substituční terapie zlepšit morfologii a funkci myokardu, stejně jako zátěžovou kapacitu. Dnes není k dispozici žádný marker účinnosti léčby na morfologii a funkci srdce.
Čas T1 (neboli doba podélné relaxace) je jednou z hlavních složek tvorby obrazu při zobrazování magnetickou rezonancí (spolu s časem T2 a hustotou protonů). Pro hodnocení T1-času myokardu bylo popsáno několik technik.
Jeden z nich s názvem MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery) zpřístupnila ve výzkumných centrech společnost Siemens. Ve studii publikované v roce 2013 Sado et al. prokázali u řady různých stavů (hypertenze, AFD, hypertrofická kardiomyopatie, AL amyloidóza, aortální stenóza a zdraví dobrovolníci), že septální T1 pod prahem 940 ms může rozlišit pacienty s AFD. V této studii nebylo prokázáno žádné překrývání s jinými podmínkami. Naše zkušenosti s mapováním T1 toto zjištění podporují (i když náš práh se může mírně lišit) a nedávno jsme mohli pomocí MRI detekovat řadu pacientů s AFD, z nichž někteří s hypertrofií, jiní bez hypertrofie. Účinek přípravku Replagal® na relaxační čas T1 zůstává neznámý.
Účelem této studie bylo sledování morfologie srdce, funkce a relaxační doby myokardu T1 v populaci léčených/neléčených pacientů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Rouen, Francie
- Rouen University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient s prokázanou Andersonovou Fabryho nemocí
- Pacient bez léčby agalsidázou alfa (Replagal®) nebo
- Pacient s léčbou agalsidázou alfa (Replagal®) probíhá
Kritéria vyloučení:
- Kardiostimulátor / Implantabilní srdeční defibrilátor
- Klaustrofobie
- Oční cizí těleso
- Alergie na cheláty gadolinia
- Těhotenství probíhá
- Věk < 18 let l
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Pacient léčený enzymovou substituční terapií
Magnetická rezonance se bude provádět každých 6 měsíců u pacientů léčených enzymatickou substituční terapií (Agalsidase alfa (Replagal®))
|
Pacient léčený enzymatickou substituční terapií jako obvykle (Agalsidase alfa (Replagal®)).
Léčba je předepsána rutinně a ne speciálně pro protokol
Magnetická rezonance bude vyhodnocována každých 6 měsíců po dobu 2 let
|
|
Falešný srovnávač: Pacient není léčen enzymovou substituční terapií
Magnetická rezonance se bude provádět každých 6 měsíců u pacientů léčených enzymatickou substituční terapií (Agalsidase alfa (Replagal®))
|
Magnetická rezonance bude vyhodnocována každých 6 měsíců po dobu 2 let
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl od výchozí hodnoty v relaxačním čase septa myokardu T1
Časové okno: 24 měsíců
|
Čas relaxace T1 septa myokardu bude hodnocen pomocí MRI u léčeného a neléčeného pacienta
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl od výchozí hodnoty v relaxačním čase septa myokardu T1
Časové okno: 6 měsíců
|
Čas relaxace T1 septa myokardu bude hodnocen pomocí MRI u léčeného a neléčeného pacienta
|
6 měsíců
|
|
Rozdíl od výchozí hodnoty v relaxačním čase septa myokardu T1
Časové okno: 12 měsíců
|
Čas relaxace T1 septa myokardu bude hodnocen pomocí MRI u léčeného a neléčeného pacienta
|
12 měsíců
|
|
Rozdíl od výchozí hodnoty v relaxačním čase septa myokardu T1
Časové okno: 18 měsíců
|
Čas relaxace T1 septa myokardu bude hodnocen pomocí MRI u léčeného a neléčeného pacienta
|
18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jean-Nicolas DACHER, Pr, University Hospital, Rouen
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Poruchy metabolismu lipidů
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Fabryho nemoc
- Vyšetřovací techniky
- Terapeutika
- Léčba
- Glykosidové hydrolázy
- Hydrolázy
- Enzymy
- Enzymy a koenzymy
- Techniky chemie, analytické
- Analýza spektra
- Galaktosidázy
- Enzymová terapie
- Magnetická rezonanční spektroskopie
- agalsidáza alfa
- Enzymová substituční terapie
- alfa-Galaktosidáza
Další identifikační čísla studie
- 2016/092/HP
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .