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Follow-up del tempo di rilassamento miocardico T1 in pazienti con malattia di Anderson Fabry (MyFABT1)

25 maggio 2018 aggiornato da: University Hospital, Rouen

Follow-up del tempo di rilassamento miocardico T1 nei pazienti con malattia di Anderson Fabry (AFD): impatto del trattamento con Agalsidase Alpha (Replagal®)

La malattia di Anderson Fabry (AFD) è una malattia da accumulo lisosomiale legata all'X causata da un deficit dell'enzima alfa-galattosidasi. L'AFD può coinvolgere vari organi e portare a una serie di anomalie cliniche. L'ipertrofia ventricolare sinistra negli uomini di mezza età è una delle sue complicanze pericolose per la vita. È stato dimostrato che in attesa dell'assenza di fibrosi miocardica sostitutiva, la terapia sostitutiva potrebbe migliorare la morfologia e la funzione del miocardio, nonché la capacità di esercizio. Ad oggi non è disponibile alcun marker dell'efficacia del trattamento sulla morfologia e funzione cardiaca.

Il tempo T1 (o tempo di rilassamento longitudinale) è uno dei componenti principali della formazione dell'immagine nella risonanza magnetica (insieme al tempo T2 e alla densità protonica). Sono state descritte diverse tecniche per valutare il tempo T1 del miocardio.

Uno di questi chiamato MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), è stato messo a disposizione nei centri di ricerca dalla società Siemens. In uno studio pubblicato nel 2013, Sado et al. hanno mostrato in una serie di varie condizioni (ipertensione, AFD, cardiomiopatia ipertrofica, amiloidosi AL, stenosi aortica e volontari sani) che un T1 settale al di sotto di una soglia di 940 ms potrebbe discriminare i pazienti AFD. Nessuna sovrapposizione è stata mostrata con altre condizioni in questo studio. La nostra esperienza con la mappatura T1 supporta tale scoperta (anche se la nostra soglia potrebbe essere leggermente diversa), e recentemente abbiamo potuto rilevare mediante risonanza magnetica un certo numero di pazienti AFD, alcuni dei quali con ipertrofia, altri senza ipertrofia. L'effetto di Replagal® sul tempo di rilassamento T1 rimane sconosciuto.

Lo scopo di tale studio era di seguire la morfologia cardiaca, la funzione e il tempo di rilassamento T1 del miocardio in una popolazione di pazienti trattati/non trattati.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

25

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Rouen, Francia
        • Reclutamento
        • Rouen University Hospital
        • Contatto:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr
        • Investigatore principale:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente con comprovata malattia di Anderson Fabry
  • Paziente senza trattamento con Agalsidasi alfa (Replagal®) o
  • Paziente con trattamento in corso con Agalsidasi alfa (Replagal®).

Criteri di esclusione:

  • Pacemaker / Defibrillatore cardiaco impiantabile
  • Claustrofobia
  • Corpo estraneo oculare
  • Allergia ai chelati di gadolinio
  • Gravidanza in corso
  • Età < 18 anni l

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Paziente trattato con terapia enzimatica sostitutiva
La risonanza magnetica verrà eseguita ogni 6 mesi per i pazienti trattati con terapia sostitutiva enzimatica (Agalsidasi alfa (Replagal®))
Droga: Terapia enzimatica sostitutiva (Agalsidasi alfa (Replagal®))
Paziente trattato con terapia sostitutiva enzimatica come di consueto (Agalsidasi alfa (Replagal®)). Il trattamento è prescritto di routine e non appositamente per il protocollo
Procedura: Risonanza magnetica
La risonanza magnetica per immagini verrà valutata ogni 6 mesi per 2 anni
Comparatore fittizio: Paziente non trattato con terapia enzimatica sostitutiva
La risonanza magnetica verrà eseguita ogni 6 mesi per i pazienti trattati con terapia sostitutiva enzimatica (Agalsidasi alfa (Replagal®))
Procedura: Risonanza magnetica
La risonanza magnetica per immagini verrà valutata ogni 6 mesi per 2 anni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza rispetto al basale nel tempo di rilassamento T1 del miocardio settale
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo di rilassamento T1 del miocardio settale sarà valutato utilizzando la risonanza magnetica per pazienti trattati e non trattati
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza rispetto al basale nel tempo di rilassamento T1 del miocardio settale
Lasso di tempo: 6 mesi
Il tempo di rilassamento T1 del miocardio settale sarà valutato utilizzando la risonanza magnetica per pazienti trattati e non trattati
6 mesi
Differenza rispetto al basale nel tempo di rilassamento T1 del miocardio settale
Lasso di tempo: 12 mesi
Il tempo di rilassamento T1 del miocardio settale sarà valutato utilizzando la risonanza magnetica per pazienti trattati e non trattati
12 mesi
Differenza rispetto al basale nel tempo di rilassamento T1 del miocardio settale
Lasso di tempo: 18 mesi
Il tempo di rilassamento T1 del miocardio settale sarà valutato utilizzando la risonanza magnetica per pazienti trattati e non trattati
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Rouen

Investigatori

  • Investigatore principale: Jean-Nicolas DACHER, Pr, Rouen University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 marzo 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

6 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016/092/HP

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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