Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oppfølging av myokard T1 avslapningstid hos pasienter med Anderson Fabrys sykdom (MyFABT1)

25. mai 2018 oppdatert av: University Hospital, Rouen

Oppfølging av myokard T1 avslapningstid hos pasienter med Anderson Fabrys sykdom (AFD): Effekten av behandling med Agalsidase Alpha (Replagal®)

Anderson Fabrys sykdom (AFD) er en X-koblet lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaket av mangel på enzymet alfa-galaktosidase. AFD kan involvere ulike organer og føre til en rekke kliniske abnormiteter. Venstre ventrikkelhypertrofi hos middelaldrende menn er en av dens livstruende komplikasjoner. Det ble vist at i påvente av fravær av myokarderstatningsfibrose, kunne substitusjonsterapi forbedre myokardial morfologi og funksjon samt treningskapasitet. I dag er det ingen tilgjengelig markør for effekten av behandlingen på hjertemorfologi og funksjon.

T1-tiden (eller langsgående avslapningstid) er en av hovedkomponentene i bildedannelsen i magnetisk resonansavbildning (sammen med T2-tid og protontetthet). Flere teknikker er beskrevet for å vurdere myokard T1-tid.

En av dem kalt MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), ble gjort tilgjengelig i forskningssentre av Siemens-selskapet. I en studie publisert i 2013, sa Sado et al. viste i en rekke forskjellige tilstander (hypertensjon, AFD, hypertrofisk kardiomyopati, AL-amyloidose, aortastenose og friske frivillige) at en septal T1 under en terskel på 940ms kunne diskriminere AFD-pasienter. Det ble ikke vist noen overlapping med andre forhold i denne studien. Vår erfaring med T1-kartlegging støtter dette funnet (selv om terskelen vår kan være litt annerledes), og vi kunne nylig oppdaget ved MR en rekke AFD-pasienter, noen av dem med hypertrofi, andre uten hypertrofi. Effekten av Replagal® på T1-avspenningstiden er fortsatt ukjent.

Hensikten med denne studien var å følge opp hjertemorfologi, funksjon og myokard T1-avspenningstid i en populasjon av behandlede/ubehandlede pasienter.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

25

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Rouen, Frankrike
        • Rekruttering
        • Rouen University Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr
        • Hovedetterforsker:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasient med påvist Anderson Fabrys sykdom
  • Pasient uten Agalsidase alfa (Replagal®) behandling eller
  • Pasient med Agalsidase alfa (Replagal®) behandling pågår

Ekskluderingskriterier:

  • Pacemaker / implanterbar hjertedefibrillator
  • Klaustrofobi
  • Okulært fremmedlegeme
  • Allergi mot gadoliniumchelater
  • Graviditet pågår
  • Alder < 18 år l

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Pasient behandlet med enzymerstatningsterapi
Magnetisk resonansavbildning vil bli utført hver 6. måned for pasienter som behandles med enzymerstatningsterapi (Agalsidase alfa (Replagal®))
Legemiddel: Enzymerstatningsterapi (Agalsidase alfa (Replagal®))
Pasient behandlet med enzymerstatningsterapi som vanlig (Agalsidase alfa (Replagal®)). Behandlingen er foreskrevet rutinemessig og ikke spesielt for protokollen
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Magnetisk resonansavbildning vil bli vurdert hver 6. måned i løpet av 2 år
Sham-komparator: Pasient ingen behandlet med enzymerstatningsterapi
Magnetisk resonansavbildning vil bli utført hver 6. måned for pasienter som behandles med enzymerstatningsterapi (Agalsidase alfa (Replagal®))
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Magnetisk resonansavbildning vil bli vurdert hver 6. måned i løpet av 2 år

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjell fra baseline i septal myokard T1 avslapningstid
Tidsramme: 24 måneder
Septal myokard T1 avslapningstid vil bli evaluert ved hjelp av MR for behandlet og ubehandlet pasient
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forskjell fra baseline i septal myokard T1 avslapningstid
Tidsramme: 6 måneder
Septal myokard T1 avslapningstid vil bli evaluert ved hjelp av MR for behandlet og ubehandlet pasient
6 måneder
Forskjell fra baseline i septal myokard T1 avslapningstid
Tidsramme: 12 måneder
Septal myokard T1 avslapningstid vil bli evaluert ved hjelp av MR for behandlet og ubehandlet pasient
12 måneder
Forskjell fra baseline i septal myokard T1 avslapningstid
Tidsramme: 18 måneder
Septal myokard T1 avslapningstid vil bli evaluert ved hjelp av MR for behandlet og ubehandlet pasient
18 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Rouen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jean-Nicolas DACHER, Pr, Rouen University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mars 2017

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2020

Studiet fullført (Forventet)

1. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

6. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016/092/HP

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Anderson-Fabry sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere