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Suivi du temps de relaxation myocardique T1 chez les patients atteints de la maladie d'Anderson Fabry (MyFABT1)

13 avril 2026 mis à jour par: University Hospital, Rouen

Suivi du temps de relaxation myocardique en T1 chez des patients atteints de la maladie d'Anderson Fabry (AFD) : impact du traitement par Agalsidase Alpha (Replagal®)

La maladie d'Anderson Fabry (AFD) est un trouble du stockage lysosomal lié à l'X causé par un déficit de l'enzyme alpha-galactosidase. L'AFD peut impliquer divers organes et entraîner une série d'anomalies cliniques. L'hypertrophie ventriculaire gauche chez les hommes d'âge moyen est l'une de ses complications potentiellement mortelles. Il a été démontré qu'en l'absence de fibrose de remplacement myocardique, la thérapie de substitution pouvait améliorer la morphologie et la fonction myocardique ainsi que la capacité d'exercice. Il n'existe aujourd'hui aucun marqueur disponible de l'efficacité du traitement sur la morphologie et la fonction cardiaque.

Le temps T1 (ou temps de relaxation longitudinale) est l'un des principaux composants de la formation de l'image en imagerie par résonance magnétique (avec le temps T2 et la densité de protons). Plusieurs techniques ont été décrites pour évaluer le temps T1 myocardique.

L'un d'eux appelé MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), a été mis à disposition dans les centres de recherche par la société Siemens. Dans une étude publiée en 2013, Sado et al. ont montré dans une série de conditions diverses (hypertension, AFD, cardiomyopathie hypertrophique, amylose AL, sténose aortique et volontaires sains) qu'un T1 septal inférieur à un seuil de 940ms pouvait discriminer les patients AFD. Aucun chevauchement n'a été montré avec d'autres conditions dans cette étude. Notre expérience avec la cartographie T1 soutient cette découverte (même si notre seuil pourrait être légèrement différent), et nous avons récemment pu détecter par IRM un certain nombre de patients AFD, certains avec hypertrophie, d'autres sans hypertrophie. L'effet du Replagal® sur le temps de relaxation T1 reste inconnu.

Le but de cette étude était de suivre la morphologie cardiaque, la fonction et le temps de relaxation T1 du myocarde dans une population de patients traités/non traités.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Rouen, France
        • Rouen University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patient atteint de la maladie d'Anderson Fabry éprouvée
  • Patient sans traitement par Agalsidase alpha (Replagal®) ou
  • Patient sous Agalsidase alpha (Replagal®) traitement en cours

Critère d'exclusion:

  • Pace Maker / Défibrillateur Cardiaque Implantable
  • Claustrophobie
  • Corps étranger oculaire
  • Allergie aux chélates de gadolinium
  • Grossesse en cours
  • Âge < 18 ans l

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patient traité par Enzymothérapie substitutive
L'imagerie par résonance magnétique sera effectuée tous les 6 mois pour les patients traités par thérapie de remplacement enzymatique (Agalsidase alpha (Replagal®))
Médicament: Enzymothérapie substitutive (Agalsidase alpha (Replagal®))
Patient traité par Enzymothérapie substitutive comme d'habitude (Agalsidase alpha (Replagal®)). Le traitement est prescrit en routine et non spécialement pour le protocole
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
L'imagerie par résonance magnétique sera évaluée tous les 6 mois pendant 2 ans
Comparateur factice: Patient non traité par Enzymothérapie substitutive
L'imagerie par résonance magnétique sera effectuée tous les 6 mois pour les patients traités par thérapie de remplacement enzymatique (Agalsidase alpha (Replagal®))
Procédure: Imagerie par résonance magnétique
L'imagerie par résonance magnétique sera évaluée tous les 6 mois pendant 2 ans

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence par rapport à la ligne de base du temps de relaxation T1 du myocarde septal
Délai: 24mois
Le temps de relaxation T1 du myocarde septal sera évalué par IRM pour les patients traités et non traités
24mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différence par rapport à la ligne de base du temps de relaxation T1 du myocarde septal
Délai: 6 mois
Le temps de relaxation T1 du myocarde septal sera évalué par IRM pour les patients traités et non traités
6 mois
Différence par rapport à la ligne de base du temps de relaxation T1 du myocarde septal
Délai: 12 mois
Le temps de relaxation T1 du myocarde septal sera évalué par IRM pour les patients traités et non traités
12 mois
Différence par rapport à la ligne de base du temps de relaxation T1 du myocarde septal
Délai: 18 mois
Le temps de relaxation T1 du myocarde septal sera évalué par IRM pour les patients traités et non traités
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Rouen

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jean-Nicolas DACHER, Pr, University Hospital, Rouen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 mars 2017

Achèvement primaire (Réel)

23 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

23 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2016

Première publication (Estimé)

7 novembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2016/092/HP

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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