Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sydänlihaksen T1-rentoutumisajan seuranta potilailla, joilla on Anderson Fabryn tauti (MyFABT1)

perjantai 25. toukokuuta 2018 päivittänyt: University Hospital, Rouen

Sydänlihaksen T1-rentoutumisajan seuranta potilailla, joilla on Anderson Fabryn tauti (AFD): Agalsidase Alpha (Replagal®) -hoidon vaikutus

Anderson Fabryn tauti (AFD) on X-kytketty lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu alfa-galaktosidaasientsyymin puutteesta. AFD voi koskea useita elimiä ja johtaa sarjaan kliinisiä poikkeavuuksia. Keski-ikäisten miesten vasemman kammion hypertrofia on yksi sen henkeä uhkaavista komplikaatioista. Osoitettiin, että odotettaessa sydänlihaksen korvausfibroosin puuttumista korvaushoito voisi parantaa sydänlihaksen morfologiaa ja toimintaa sekä harjoittelukykyä. Nykyään ei ole saatavilla merkkiä hoidon tehokkuudesta sydämen morfologiaan ja toimintaan.

T1-aika (tai pitkittäinen rentoutumisaika) on yksi kuvanmuodostuksen tärkeimmistä komponenteista magneettikuvauksessa (T2-ajan ja protonitiheyden ohella). Sydänlihaksen T1-ajan arvioimiseksi on kuvattu useita tekniikoita.

Yksi niistä nimeltä MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), oli Siemens-yhtiön saatavilla tutkimuskeskuksissa. Vuonna 2013 julkaistussa tutkimuksessa Sado et al. osoitti useissa erilaisissa sairauksissa (hypertensio, AFD, hypertrofinen kardiomyopatia, AL-amyloidoosi, aorttastenoosi ja terveet vapaaehtoiset), että väliseinän T1 alle 940 ms:n kynnyksen voi erottaa AFD-potilaat. Tässä tutkimuksessa ei havaittu päällekkäisyyttä muiden olosuhteiden kanssa. Kokemuksemme T1-kartoituksesta tukee tätä havaintoa (vaikka kynnyksemme voisi olla hieman erilainen), ja pystyimme viime aikoina havaitsemaan magneettikuvauksella useita AFD-potilaita, joista osalla oli hypertrofiaa, toisilla ei hypertrofiaa. Replagal®:n vaikutus T1-relaksaatioaikaan on edelleen tuntematon.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli seurata sydämen morfologiaa, toimintaa ja sydänlihaksen T1-relaksaatioaikaa hoidettujen/hoitamattomien potilaiden populaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

25

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Rouen, Ranska
        • Rekrytointi
        • Rouen University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr
        • Päätutkija:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas, jolla on todettu Anderson Fabryn tauti
  • Potilas, joka ei saa Agalsidase alfa (Replagal®) -hoitoa tai
  • Potilas, jolla on Agalsidase alfa (Replagal®) -hoito meneillään

Poissulkemiskriteerit:

  • Tahdistin / istutettava sydändefibrillaattori
  • Klaustrofobia
  • Silmän vieras kappale
  • Allergia gadoliniumkelaateille
  • Raskaus käynnissä
  • Ikä < 18 vuotta l

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Potilas, jota hoidetaan entsyymikorvaushoidolla
Entsyymikorvaushoidolla (Agalsidaasi alfa (Replagal®)) hoidetulle potilaalle tehdään magneettikuvaus 6 kuukauden välein.
Lääke: Entsyymikorvaushoito (Agalsidaasi alfa (Replagal®))
Potilasta hoidetaan entsyymikorvaushoidolla tavalliseen tapaan (Agalsidaasi alfa (Replagal®)). Hoito määrätään rutiininomaisesti eikä erityisesti protokollaa varten
Menettely: Magneettikuvaus
Magneettikuvaus arvioidaan 6 kuukauden välein 2 vuoden ajan
Huijausvertailija: Potilasta ei ole hoidettu entsyymikorvaushoidolla
Entsyymikorvaushoidolla (Agalsidaasi alfa (Replagal®)) hoidetulle potilaalle tehdään magneettikuvaus 6 kuukauden välein.
Menettely: Magneettikuvaus
Magneettikuvaus arvioidaan 6 kuukauden välein 2 vuoden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero lähtötasosta septaalisen sydänlihaksen T1-relaksaatioajassa
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Väliseinän sydänlihaksen T1-relaksaatioaika arvioidaan magneettikuvauksella hoidetulle ja hoitamattomalle potilaalle
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ero lähtötasosta septaalisen sydänlihaksen T1-relaksaatioajassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Väliseinän sydänlihaksen T1-relaksaatioaika arvioidaan magneettikuvauksella hoidetulle ja hoitamattomalle potilaalle
6 kuukautta
Ero lähtötasosta septaalisen sydänlihaksen T1-relaksaatioajassa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Väliseinän sydänlihaksen T1-relaksaatioaika arvioidaan magneettikuvauksella hoidetulle ja hoitamattomalle potilaalle
12 kuukautta
Ero lähtötasosta septaalisen sydänlihaksen T1-relaksaatioajassa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Väliseinän sydänlihaksen T1-relaksaatioaika arvioidaan magneettikuvauksella hoidetulle ja hoitamattomalle potilaalle
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Rouen

Tutkijat

  • Päätutkija: Jean-Nicolas DACHER, Pr, Rouen University Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 25. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Sunnuntai 6. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. toukokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2016/092/HP

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Anderson-Fabryn tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in El Salvador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa