Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Follow-up der myokardialen T1-Relaxationszeit bei Patienten mit Anderson-Fabry-Krankheit (MyFABT1)

13. April 2026 aktualisiert von: University Hospital, Rouen

Follow-up der myokardialen T1-Relaxationszeit bei Patienten mit Anderson-Fabry-Krankheit (AFD): Auswirkungen der Behandlung mit Agalsidase Alpha (Replagal®)

Die Anderson-Fabry-Krankheit (AFD) ist eine X-chromosomale lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Alpha-Galactosidase verursacht wird. AFD kann verschiedene Organe betreffen und zu einer Reihe klinischer Anomalien führen. Die linksventrikuläre Hypertrophie bei Männern mittleren Alters ist eine ihrer lebensbedrohlichen Komplikationen. Es wurde gezeigt, dass bis zum Ausbleiben einer myokardialen Ersatzfibrose eine Substitutionstherapie die myokardiale Morphologie und Funktion sowie die körperliche Leistungsfähigkeit verbessern könnte. Heute gibt es keinen verfügbaren Marker für die Wirksamkeit der Behandlung auf die Herzmorphologie und -funktion.

Die T1-Zeit (oder Längsrelaxationszeit) ist eine der Hauptkomponenten der Bilderzeugung in der Magnetresonanztomographie (zusammen mit der T2-Zeit und der Protonendichte). Zur Beurteilung der myokardialen T1-Zeit wurden mehrere Techniken beschrieben.

Einer von ihnen namens MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery) wurde von der Firma Siemens in Forschungszentren zur Verfügung gestellt. In einer 2013 veröffentlichten Studie haben Sado et al. zeigten in einer Reihe verschiedener Erkrankungen (Hypertonie, AFD, hypertrophe Kardiomyopathie, AL-Amyloidose, Aortenstenose und gesunde Probanden), dass ein Septum-T1 unter einem Schwellenwert von 940 ms AFD-Patienten diskriminieren könnte. In dieser Studie wurde keine Überschneidung mit anderen Erkrankungen gezeigt. Unsere Erfahrung mit der T1-Kartierung unterstützt diesen Befund (auch wenn unsere Schwelle etwas anders sein könnte), und wir konnten kürzlich eine Reihe von AFD-Patienten durch MRT erkennen, einige davon mit Hypertrophie, andere ohne Hypertrophie. Die Wirkung von Replagal® auf die T1-Relaxationszeit bleibt unbekannt.

Der Zweck dieser Studie war die Nachverfolgung der Herzmorphologie, -funktion und myokardialen T1-Relaxationszeit bei einer Population von behandelten/unbehandelten Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

26

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Rouen, Frankreich
        • Rouen University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit nachgewiesener Anderson-Fabry-Krankheit
  • Patient ohne Behandlung mit Agalsidase alpha (Replagal®) oder
  • Patient mit laufender Behandlung mit Agalsidase alpha (Replagal®).

Ausschlusskriterien:

  • Herzschrittmacher / implantierbarer Herzdefibrillator
  • Klaustrophobie
  • Augenfremdkörper
  • Allergie gegen Gadoliniumchelate
  • Schwangerschaft läuft
  • Alter < 18 Jahre l

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patient mit Enzymersatztherapie behandelt
Bei Patienten, die mit einer Enzymersatztherapie (Agalsidase alpha (Replagal®)) behandelt werden, wird alle 6 Monate eine Magnetresonanztomographie durchgeführt.
Arzneimittel: Enzymersatztherapie (Agalsidase alpha (Replagal®))
Patient wird wie gewohnt mit einer Enzymersatztherapie behandelt (Agalsidase alpha (Replagal®)). Die Behandlung wird routinemäßig und nicht speziell für das Protokoll verordnet
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Die Magnetresonanztomographie wird alle 6 Monate während 2 Jahren bewertet
Schein-Komparator: Patient Nr. mit Enzymersatztherapie behandelt
Bei Patienten, die mit einer Enzymersatztherapie (Agalsidase alpha (Replagal®)) behandelt werden, wird alle 6 Monate eine Magnetresonanztomographie durchgeführt.
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Die Magnetresonanztomographie wird alle 6 Monate während 2 Jahren bewertet

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied zur Baseline in der septalen myokardialen T1-Relaxationszeit
Zeitfenster: 24 Monate
Die septale myokardiale T1-Relaxationszeit wird unter Verwendung von MRT für behandelte und unbehandelte Patienten bewertet
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied zur Baseline in der septalen myokardialen T1-Relaxationszeit
Zeitfenster: 6 Monate
Die septale myokardiale T1-Relaxationszeit wird unter Verwendung von MRT für behandelte und unbehandelte Patienten bewertet
6 Monate
Unterschied zur Baseline in der septalen myokardialen T1-Relaxationszeit
Zeitfenster: 12 Monate
Die septale myokardiale T1-Relaxationszeit wird unter Verwendung von MRT für behandelte und unbehandelte Patienten bewertet
12 Monate
Unterschied zur Baseline in der septalen myokardialen T1-Relaxationszeit
Zeitfenster: 18 Monate
Die septale myokardiale T1-Relaxationszeit wird unter Verwendung von MRT für behandelte und unbehandelte Patienten bewertet
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Rouen

Ermittler

  • Hauptermittler: Jean-Nicolas DACHER, Pr, University Hospital, Rouen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

7. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2016/092/HP

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren