Obserwacja czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 u pacjentów z chorobą Andersona Fabry'ego (MyFABT1)
Obserwacja czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 u pacjentów z chorobą Andersona Fabry'ego (AFD): wpływ leczenia agalzydazą alfa (Replagal®)
Choroba Andersona Fabry'ego (AFD) jest lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym sprzężonym z chromosomem X, spowodowanym niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy. AFD może obejmować różne narządy i prowadzić do szeregu nieprawidłowości klinicznych. Przerost lewej komory u mężczyzn w średnim wieku jest jednym z jej zagrażających życiu powikłań. Wykazano, że w oczekiwaniu na brak zastępczego zwłóknienia mięśnia sercowego terapia substytucyjna może poprawić morfologię i funkcję mięśnia sercowego, a także wydolność wysiłkową. Obecnie nie ma dostępnego markera skuteczności leczenia na morfologię i funkcję serca.
Czas T1 (lub czas relaksacji podłużnej) jest jednym z głównych składników tworzenia obrazu w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (obok czasu T2 i gęstości protonów). Opisano kilka technik oceny czasu T1 mięśnia sercowego.
Jeden z nich o nazwie MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), został udostępniony w ośrodkach badawczych przez firmę Siemens. W badaniu opublikowanym w 2013 roku Sado i in. wykazali w szeregu różnych stanów (nadciśnienie, AFD, kardiomiopatia przerostowa, amyloidoza AL, zwężenie zastawki aortalnej i zdrowi ochotnicy), że przegroda T1 poniżej progu 940 ms może dyskryminować pacjentów z AFD. W tym badaniu nie wykazano pokrywania się z innymi stanami. Nasze doświadczenie z mapowaniem T1 potwierdza to odkrycie (chociaż nasz próg może być nieco inny), a ostatnio mogliśmy wykryć za pomocą MRI wielu pacjentów z AFD, niektórzy z nich z przerostem, inni bez przerostu. Wpływ Replagal® na czas relaksacji T1 pozostaje nieznany.
Celem tego badania była obserwacja morfologii, funkcji i czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 w populacji pacjentów leczonych i nieleczonych.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Rouen, Francja
- Rouen University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent z potwierdzoną chorobą Andersona Fabry'ego
- Pacjent bez leczenia Agalzydazą alfa (Replagal®) lub
- Pacjent w trakcie leczenia agalzydazą alfa (Replagal®).
Kryteria wyłączenia:
- Pace Maker / Wszczepialny defibrylator serca
- Klaustrofobia
- Ciało obce oka
- Alergia na chelaty gadolinu
- Trwa ciąża
- Wiek < 18 lat l
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pacjent leczony enzymatyczną terapią zastępczą
Rezonans magnetyczny będzie wykonywany co 6 miesięcy u pacjenta leczonego enzymatyczną terapią zastępczą (Agalzydaza alfa (Replagal®))
|
Pacjent leczony enzymatyczną terapią zastępczą jak zwykle (Agalzydaza alfa (Replagal®)).
Leczenie jest zalecane rutynowo, a nie specjalnie dla protokołu
Rezonans magnetyczny będzie oceniany co 6 miesięcy przez 2 lata
|
|
Pozorny komparator: Pacjent nie leczony enzymatyczną terapią zastępczą
Rezonans magnetyczny będzie wykonywany co 6 miesięcy u pacjenta leczonego enzymatyczną terapią zastępczą (Agalzydaza alfa (Replagal®))
|
Rezonans magnetyczny będzie oceniany co 6 miesięcy przez 2 lata
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
|
6 miesięcy
|
|
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
|
12 miesięcy
|
|
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 18 miesięcy
|
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
|
18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jean-Nicolas DACHER, Pr, University Hospital, Rouen
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroba Fabry'ego
- Techniki śledcze
- Lecznictwo
- Terapia lecznicza
- Hydrolazy glikozydowe
- Hydrolazy
- Enzymy
- Enzymy i koenzymy
- Techniki chemii, analityczne
- Analiza widma
- Galaktozydazy
- Terapia Enzymatyczna
- Spektroskopia rezonansu magnetycznego
- Agalsidaza Alfa
- Terapia Enzymatyczna Zastępcza
- α-Galaktozydaza
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2016/092/HP
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .