Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obserwacja czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 u pacjentów z chorobą Andersona Fabry'ego (MyFABT1)

25 maja 2018 zaktualizowane przez: University Hospital, Rouen

Obserwacja czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 u pacjentów z chorobą Andersona Fabry'ego (AFD): wpływ leczenia agalzydazą alfa (Replagal®)

Choroba Andersona Fabry'ego (AFD) jest lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym sprzężonym z chromosomem X, spowodowanym niedoborem enzymu alfa-galaktozydazy. AFD może obejmować różne narządy i prowadzić do szeregu nieprawidłowości klinicznych. Przerost lewej komory u mężczyzn w średnim wieku jest jednym z jej zagrażających życiu powikłań. Wykazano, że w oczekiwaniu na brak zastępczego zwłóknienia mięśnia sercowego terapia substytucyjna może poprawić morfologię i funkcję mięśnia sercowego, a także wydolność wysiłkową. Obecnie nie ma dostępnego markera skuteczności leczenia na morfologię i funkcję serca.

Czas T1 (lub czas relaksacji podłużnej) jest jednym z głównych składników tworzenia obrazu w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (obok czasu T2 i gęstości protonów). Opisano kilka technik oceny czasu T1 mięśnia sercowego.

Jeden z nich o nazwie MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), został udostępniony w ośrodkach badawczych przez firmę Siemens. W badaniu opublikowanym w 2013 roku Sado i in. wykazali w szeregu różnych stanów (nadciśnienie, AFD, kardiomiopatia przerostowa, amyloidoza AL, zwężenie zastawki aortalnej i zdrowi ochotnicy), że przegroda T1 poniżej progu 940 ms może dyskryminować pacjentów z AFD. W tym badaniu nie wykazano pokrywania się z innymi stanami. Nasze doświadczenie z mapowaniem T1 potwierdza to odkrycie (chociaż nasz próg może być nieco inny), a ostatnio mogliśmy wykryć za pomocą MRI wielu pacjentów z AFD, niektórzy z nich z przerostem, inni bez przerostu. Wpływ Replagal® na czas relaksacji T1 pozostaje nieznany.

Celem tego badania była obserwacja morfologii, funkcji i czasu relaksacji mięśnia sercowego T1 w populacji pacjentów leczonych i nieleczonych.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

25

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Rouen, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Rouen University Hospital
        • Kontakt:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr
        • Główny śledczy:
          • Jean-Nicolas DACHER, Pr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z potwierdzoną chorobą Andersona Fabry'ego
  • Pacjent bez leczenia Agalzydazą alfa (Replagal®) lub
  • Pacjent w trakcie leczenia agalzydazą alfa (Replagal®).

Kryteria wyłączenia:

  • Pace Maker / Wszczepialny defibrylator serca
  • Klaustrofobia
  • Ciało obce oka
  • Alergia na chelaty gadolinu
  • Trwa ciąża
  • Wiek < 18 lat l

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjent leczony enzymatyczną terapią zastępczą
Rezonans magnetyczny będzie wykonywany co 6 miesięcy u pacjenta leczonego enzymatyczną terapią zastępczą (Agalzydaza alfa (Replagal®))
Lek: Enzymatyczna terapia zastępcza (Agalzydaza alfa (Replagal®))
Pacjent leczony enzymatyczną terapią zastępczą jak zwykle (Agalzydaza alfa (Replagal®)). Leczenie jest zalecane rutynowo, a nie specjalnie dla protokołu
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Rezonans magnetyczny będzie oceniany co 6 miesięcy przez 2 lata
Pozorny komparator: Pacjent nie leczony enzymatyczną terapią zastępczą
Rezonans magnetyczny będzie wykonywany co 6 miesięcy u pacjenta leczonego enzymatyczną terapią zastępczą (Agalzydaza alfa (Replagal®))
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Rezonans magnetyczny będzie oceniany co 6 miesięcy przez 2 lata

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 24 miesiące
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
6 miesięcy
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
12 miesięcy
Różnica w czasie relaksacji T1 mięśnia sercowego przegrody w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Czas relaksacji mięśnia sercowego T1 w przegrodzie zostanie oceniony za pomocą MRI dla leczonego i nieleczonego pacjenta
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Rouen

Śledczy

  • Główny śledczy: Jean-Nicolas DACHER, Pr, Rouen University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 listopada 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 maja 2018

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2016/092/HP

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Andersona-Fabry'ego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj