Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдение за временем релаксации миокарда Т1 у пациентов с болезнью Андерсона-Фабри (MyFABT1)

13 апреля 2026 г. обновлено: University Hospital, Rouen

Последующее наблюдение за временем релаксации миокарда Т1 у пациентов с болезнью Андерсона-Фабри (AFD): влияние лечения агалсидазой альфа (Replagal®)

Болезнь Андерсона-Фабри (AFD) представляет собой Х-сцепленное лизосомное заболевание накопления, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы. AFD может поражать различные органы и приводить к ряду клинических отклонений. Гипертрофия левого желудочка у мужчин среднего возраста является одним из его опасных для жизни осложнений. Было показано, что в отсутствие заместительного фиброза миокарда заместительная терапия может улучшить морфологию и функцию миокарда, а также толерантность к физической нагрузке. На сегодняшний день нет доступных маркеров эффективности лечения на морфологию и функцию сердца.

Время T1 (или время продольной релаксации) является одним из основных компонентов формирования изображения в магнитно-резонансной томографии (наряду с временем T2 и плотностью протонов). Описано несколько методов оценки времени Т1 миокарда.

Один из них под названием MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery) был предоставлен в исследовательских центрах компанией Siemens. В исследовании, опубликованном в 2013 г., Sado et al. показали в ряде различных состояний (гипертензия, AFD, гипертрофическая кардиомиопатия, AL-амилоидоз, стеноз аорты и здоровые добровольцы), что септальный T1 ниже порога 940 мс может отличить пациентов с AFD. В этом исследовании не было показано совпадения с другими состояниями. Наш опыт с T1-картированием подтверждает это открытие (хотя наш порог может немного отличаться), и недавно мы смогли обнаружить с помощью МРТ несколько пациентов с AFD, некоторые из них с гипертрофией, некоторые без гипертрофии. Влияние Replagal® на время релаксации T1 остается неизвестным.

Цель этого исследования состояла в том, чтобы проследить морфологию сердца, функцию и время релаксации миокарда на Т1 в популяции леченных/нелеченых пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

26

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент с доказанной болезнью Андерсона-Фабри
  • Пациент без лечения агалсидазой альфа (Replagal®) или
  • Пациент с лечением агалсидазой альфа (Replagal®) продолжается

Критерий исключения:

  • Кардиостимулятор/имплантируемый сердечный дефибриллятор
  • Клаустрофобия
  • Инородное тело глаза
  • Аллергия на хелаты гадолиния
  • Беременность продолжается
  • Возраст < 18 лет л

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациент, получающий заместительную энзимную терапию
Магнитно-резонансная томография будет проводиться каждые 6 месяцев для пациентов, получающих заместительную ферментную терапию (Агалсидаза альфа (Replagal®))
Лекарство: Заместительная энзимотерапия (Агалсидаза альфа (Replagal®))
Пациент получает заместительную ферментную терапию, как обычно (Агалсидаза альфа (Replagal®)). Лечение назначается рутинно, а не специально по протоколу
Процедура: Магнитно-резонансная томография
Магнитно-резонансная томография будет оцениваться каждые 6 месяцев в течение 2 лет.
Фальшивый компаратор: Пациент, не получавший заместительную ферментную терапию
Магнитно-резонансная томография будет проводиться каждые 6 месяцев для пациентов, получающих заместительную ферментную терапию (Агалсидаза альфа (Replagal®))
Процедура: Магнитно-резонансная томография
Магнитно-резонансная томография будет оцениваться каждые 6 месяцев в течение 2 лет.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Отличие от исходного уровня времени релаксации септального миокарда Т1
Временное ограничение: 24 месяца
Время релаксации септального миокарда Т1 будет оцениваться с помощью МРТ для леченных и нелеченных пациентов.
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Отличие от исходного уровня времени релаксации септального миокарда Т1
Временное ограничение: 6 месяцев
Время релаксации септального миокарда Т1 будет оцениваться с помощью МРТ для леченных и нелеченных пациентов.
6 месяцев
Отличие от исходного уровня времени релаксации септального миокарда Т1
Временное ограничение: 12 месяцев
Время релаксации септального миокарда Т1 будет оцениваться с помощью МРТ для леченных и нелеченных пациентов.
12 месяцев
Отличие от исходного уровня времени релаксации септального миокарда Т1
Временное ограничение: 18 месяцев
Время релаксации септального миокарда Т1 будет оцениваться с помощью МРТ для леченных и нелеченных пациентов.
18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Rouen

Следователи

  • Главный следователь: Jean-Nicolas DACHER, Pr, University Hospital, Rouen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 марта 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

23 января 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 января 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

7 ноября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2016/092/HP

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться