Acompanhamento do Tempo de Relaxamento Miocárdico T1 em Pacientes com Doença de Anderson Fabry (MyFABT1)
Acompanhamento do Tempo de Relaxamento Miocárdico T1 em Pacientes com Doença de Anderson Fabry (AFD): Impacto do Tratamento por Agalsidase Alfa (Replagal®)
A doença de Anderson Fabry (AFD) é um distúrbio de armazenamento lisossômico ligado ao cromossomo X causado por uma deficiência da enzima alfa-galactosidase. AFD pode envolver vários órgãos e levar a uma série de anormalidades clínicas. A hipertrofia ventricular esquerda em homens de meia-idade é uma de suas complicações com risco de vida. Foi demonstrado que, na ausência de fibrose de substituição do miocárdio, a terapia de substituição pode melhorar a morfologia e a função do miocárdio, bem como a capacidade de exercício. Hoje, não há marcador disponível da eficácia do tratamento na morfologia e função do coração.
O tempo T1 (ou tempo de relaxamento longitudinal) é um dos principais componentes da formação da imagem na ressonância magnética (junto com o tempo T2 e a densidade de prótons). Várias técnicas têm sido descritas para avaliar o tempo T1 do miocárdio.
Um deles chamado MOLLI (Modified Look Locker Inversion Recovery), foi disponibilizado em centros de pesquisa pela empresa Siemens. Em estudo publicado em 2013, Sado et al. mostraram em uma série de várias condições (hipertensão, AFD, cardiomiopatia hipertrófica, amiloidose AL, estenose aórtica e voluntários saudáveis) que um T1 septal abaixo de um limiar de 940ms poderia discriminar pacientes com AFD. Nenhuma sobreposição foi mostrada com outras condições neste estudo. Nossa experiência com o mapeamento T1 corrobora esse achado (mesmo que nosso limiar possa ser ligeiramente diferente), e recentemente pudemos detectar por ressonância magnética vários pacientes com AFD, alguns deles com hipertrofia, outros sem hipertrofia. O efeito de Replagal® no tempo de relaxamento T1 permanece desconhecido.
O objetivo desse estudo foi acompanhar a morfologia cardíaca, função e tempo de relaxamento T1 do miocárdio em uma população de pacientes tratados/não tratados.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Rouen, França
- Rouen University Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com Doença de Anderson Fabry comprovada
- Paciente sem tratamento com Agalsidase alfa (Replagal®) ou
- Paciente com tratamento com Agalsidase alfa (Replagal®) em andamento
Critério de exclusão:
- Marcapasso / Desfibrilador Cardíaco Implantável
- Claustrofobia
- Corpo estranho ocular
- Alergia a quelatos de gadolínio
- Gravidez em curso
- Idade < 18 anos l
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Paciente tratado com terapia de reposição enzimática
A ressonância magnética será feita a cada 6 meses para o paciente tratado com terapia de reposição enzimática (Agalsidase alfa (Replagal®))
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Paciente tratado com terapia de reposição enzimática como de costume (Agalsidase alfa (Replagal®)).
O tratamento é prescrito na rotina e não especialmente para o protocolo
A ressonância magnética será avaliada a cada 6 meses durante 2 anos
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Comparador Falso: Paciente não tratado com terapia de reposição enzimática
A ressonância magnética será feita a cada 6 meses para o paciente tratado com terapia de reposição enzimática (Agalsidase alfa (Replagal®))
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A ressonância magnética será avaliada a cada 6 meses durante 2 anos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença da linha de base no tempo de relaxamento T1 miocárdico septal
Prazo: 24 meses
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O tempo de relaxamento miocárdico septal T1 será avaliado por ressonância magnética para pacientes tratados e não tratados
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Diferença da linha de base no tempo de relaxamento T1 miocárdico septal
Prazo: 6 meses
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O tempo de relaxamento miocárdico septal T1 será avaliado por ressonância magnética para pacientes tratados e não tratados
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6 meses
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Diferença da linha de base no tempo de relaxamento T1 miocárdico septal
Prazo: 12 meses
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O tempo de relaxamento miocárdico septal T1 será avaliado por ressonância magnética para pacientes tratados e não tratados
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12 meses
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Diferença da linha de base no tempo de relaxamento T1 miocárdico septal
Prazo: 18 meses
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O tempo de relaxamento miocárdico septal T1 será avaliado por ressonância magnética para pacientes tratados e não tratados
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18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jean-Nicolas DACHER, Pr, University Hospital, Rouen
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Esfingolipidoses
- Lipidoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doença de Fabry
- Técnicas de investigação
- Terapêutica
- Terapia medicamentosa
- Hidrolases de glicosídeo
- Hidrolases
- Enzimas
- Enzimas e coenzimas
- Técnicas de química, analíticas
- Análise de espectro
- Galactosidases
- Terapia Enzimática
- Espectroscopia de ressonância magnética
- AGALSIDASE ALFA
- Terapia de Reposição Enzimática
- alfa-Galactosidase
Outros números de identificação do estudo
- 2016/092/HP
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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