Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti perorálního podávání PTL101 (kanabidiolu) jako doplňkové léčby dětské neléčitelné epilepsie
5. září 2018 aktualizováno: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Fáze II, otevřená, jednocentrická klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti perorálního podávání PTL101 (kanabidiol) jako doplňkové léčby dětské neléčitelné epilepsie
Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost perorálního podávání PTL101 (kanabidiol) pro léčbu dětské neléčitelné epilepsie.
Studie bude zahrnovat 4týdenní období pozorování, 12 týdnů léčby a 2 týdny sledování.
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o otevřenou studii s jediným centrem, do které bylo zařazováno přibližně 15 dětských pacientů mužského nebo ženského pohlaví (ve věku 2–15 let včetně) s nezvladatelnou epilepsií na stabilních dávkách antiepileptik (AED).
Studie sestávala z následujícího období: 4týdenní období pozorování, po kterém následovalo 2týdenní období titrace dávky, 10týdenní období udržovací léčby a 2týdenní sledování, z nichž 1 týden je období postupného snižování.
Záchvaty budou zaznamenávat zákonný zástupce/pečovatel do deníků záchvatů během prvních 16 týdnů studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 15 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí pacienti s refrakterní epilepsií
- 2-15 let (včetně), muž nebo žena
- Anamnéza některého z následujících typů záchvatů: tonické, klonické, tonicko-klonické ve formě parciálních záchvatů, parciální záchvaty sekundárně generalizované nebo primárně generalizované, komplexní parciální záchvaty a kapkové záchvaty (tonické/atonické).
- Alespoň čtyři klinicky počitatelné záchvaty během 4 týdnů od vstupu do studie [tonické, klonické, tonicko-klonické ve formě parciálních záchvatů, parciální záchvaty sekundárně generalizované nebo primárně generalizované a/nebo komplexní parciální záchvaty a kapkové záchvaty (tonické/atonické)]
- Subjekt na stabilním režimu 1-4 souběžně podávaných antiepileptik (AED) po dobu minimálně 4 týdnů před zařazením
- Anamnéza léčby alespoň čtyřmi AED, včetně jedné studie kombinace dvou současně podávaných léků, bez úspěšné kontroly záchvatů
- Subjekty se systémem stimulace vagového nervu musí být ve stabilním prostředí minimálně 6 měsíců před zařazením
Pro subjekty podstupující dietní léčbu (např. ketogenní nebo modifikovaná Atkinsova dieta):
poměr tuku a sacharidů musí být stabilní po dobu minimálně osmi týdnů před zařazením
- Zákonný zástupce subjektu dobrovolně poskytuje souhlas s účastí ve studii a podepisuje formulář informovaného souhlasu
- Dokončený deník záchvatů po dobu čtyř týdnů (±3 dny) před zahájením období titrace dávky (návštěva 2). Subjekt bude považován za selhání obrazovky, pokud deník záchvatů nebyl řádně vyplněn.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt v současné době užívá nebo užil konopný nebo syntetický kanabinoid do tří měsíců od vstupu do studie
- Subjekt není ochoten zdržet se užívání konopných nebo syntetických kanabinoidů po celou dobu studie
- Neurodegenerativní nebo zhoršené neurologické onemocnění
- Srdeční selhání v anamnéze
- Známá rodinná anamnéza (prvního stupně) psychiatrických poruch
- Psychóza nebo minulá psychotická událost a/nebo úzkostná porucha
- Současné nebo historické zneužívání/závislost na drogách
- Renální, jaterní (ALT/AST >2x horní hranice normy (ULN), bilirubin >2x ULN), pankreatické dysfunkce nebo abnormality laboratorních testů, dle uvážení zkoušejícího
- Klinicky významný nález na vstupním EKG
- Zahájení léčby felbamátem do 9 měsíců od screeningu
- Alergie na CBD nebo jakýkoli kanabinoid a/nebo pomocné látky formulace
- Subjekt je těhotný, kojící nebo těhotenství plánuje v průběhu studie nebo do 3 měsíců od ukončení studie
- Subjekt a zákonný zástupce/pečovatel není schopen splnit studijní pobyty/požadavky
- Subjekt je v současné době zapsán nebo dosud neukončil období alespoň 60 dnů od ukončení jiného zkoumaného zařízení nebo pokusů s drogami.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: PLT101
Kapsle PTL101 (50 nebo 100 mg CBD na kapsli) až 25 mg/kg/den nebo až 450 mg/den, nižší z těchto dvou.
Dvakrát denně (ráno a večer).
|
PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Dvoudílné tvrdé tobolky naplněné bezešvými zelenými kuličkami želatinové matrice obsahující CBD (50 nebo 100 mg CBD na kapsli) Kuličky by se měly podávat po jídle, smíchané s jídlem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou studie (AE)
Časové okno: 12 týdnů léčby + 2 týdny sledování
|
12 týdnů léčby + 2 týdny sledování
|
|
Procentuální změna průměrné spočítatelné měsíční frekvence záchvatů
Časové okno: 12týdenní léčebné období
|
12týdenní léčebné období
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt všech nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 12 týdnů léčby + 2 týdny sledování
|
12 týdnů léčby + 2 týdny sledování
|
|
hodnocení Caregiver Global Impression of Improvement pomocí 5bodové hodnotící stupnice
Časové okno: po 5 týdnech udržovací dávky a na konci léčby
|
po 5 týdnech udržovací dávky a na konci léčby
|
|
hodnocení celkového dojmu pečovatele o závažnosti záchvatů pomocí 5bodové hodnotící stupnice
Časové okno: po 5 týdnech udržovací dávky a na konci léčby
|
po 5 týdnech udržovací dávky a na konci léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
13. února 2017
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
28. června 2018
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
28. června 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. prosince 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. prosince 2016
První zveřejněno (ODHAD)
8. prosince 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
6. září 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. září 2018
Naposledy ověřeno
1. září 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CS-100
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .