Tutkimus PTL101:n (kannabidiolin) suun kautta antamisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lasten vaikean epilepsian lisähoitona
keskiviikko 5. syyskuuta 2018 päivittänyt: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Vaihe II, avoin, yhden keskuksen kliininen tutkimus PTL101:n (kannabidiolin) suun kautta antamisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi lasten vaikean epilepsian lisähoitona
Arvioida PTL101:n (kannabidiolin) oraalisen annon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta lasten vaikean epilepsian hoidossa.
Tutkimukseen sisältyy 4 viikon tarkkailujakso, 12 viikkoa hoitoa ja 2 viikkoa seurantaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, yhden keskuksen tutkimus, johon osallistui noin 15 mies- tai naispuolista lapsipotilasta (2–15-vuotiaat mukaan lukien), joilla on vaikeasti hoidettava epilepsia ja jotka saavat vakavia annoksia epilepsialääkkeitä (AED).
Tutkimus käsitti seuraavan ajanjakson: 4 viikon tarkkailujakso, jota seurasi 2 viikon annostitrausjakso, 10 viikon ylläpitohoitojakso ja 2 viikon seurantajakso, josta 1 viikko on kapenemisjakso.
Laillinen huoltaja/hoitaja kirjaa kohtaukset kohtauspäiväkirjaan tutkimuksen ensimmäisen 16 viikon ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tel Aviv, Israel
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 15 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pediatriset henkilöt, joilla on refraktorinen epilepsia
- 2-15-vuotiaat (mukaan lukien), mies tai nainen
- Anamneesissa jokin seuraavista kohtaustyypeistä: tonic, klooninen, toonis-klooninen osittaisten kohtausten muodossa, osittaiset kohtaukset, toissijaisesti yleistyneet tai primaarisesti yleistyneet, monimutkaiset osittaiset kohtaukset ja pudotuskohtaukset (toniset/atoniset kohtaukset).
- Vähintään neljä kliinisesti laskettavaa kohtausta 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta [toniset, klooniset, toonis-klooniset kohtaukset osittaisina kohtauksina, osittaiset kohtaukset, sekundääristi yleistyneet tai primaarisesti yleistyneet ja/tai monimutkaiset osittaiset kohtaukset ja pudotuskohtaukset (toniset/atoniset)]
- Potilaalla on 1–4 samanaikaista epilepsialääkkeitä (AED) sisältävä vakaa hoito-ohjelma vähintään 4 viikon ajan ennen ilmoittautumista
- Aiempi hoito vähintään neljällä AED:llä, mukaan lukien yksi kahden samanaikaisen lääkkeen yhdistelmätutkimus, ilman onnistunutta kohtausten hallintaa
- Tutkittavien, joilla on emättimen hermostimulaatiojärjestelmä, on oltava vakaissa olosuhteissa vähintään 6 kuukautta ennen ilmoittautumista
Ruokavaliohoitoa saaville (esim. ketogeeninen tai modifioitu Atkins-ruokavalio):
rasva-hiilihydraattisuhteen on oltava vakaa vähintään kahdeksan viikkoa ennen ilmoittautumista
- Tutkittavan laillinen huoltaja antaa vapaaehtoisesti suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle ja allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen
- Täytetty kohtauspäiväkirja neljän viikon ajan (± 3 päivää) ennen annoksen titrausjakson aloittamista (käynti 2). Koehenkilö katsotaan näytön epäonnistuneeksi, jos kohtauspäiväkirjaa ei ole täytetty asianmukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilö käyttää parhaillaan tai on käyttänyt kannabispohjaista tai synteettistä kannabinoidia kolmen kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta
- Tutkittava ei halua pidättäytyä kannabispohjaisen tai synteettisen kannabinoidin käytöstä koko tutkimusjakson ajan
- Neurodegeneratiivinen tai huonontunut neurologinen sairaus
- Sydämen vajaatoiminnan historia
- Tunnettu suvussa (ensimmäisen asteen) psykiatrisia häiriöitä
- Psykoosi tai mennyt psykoottinen tapahtuma ja/tai ahdistuneisuushäiriö
- Nykyinen tai historiallinen huumeiden väärinkäyttö/riippuvuus
- Munuaisten, maksan (ALAT/AST > 2x normaalin yläraja (ULN), bilirubiini > 2x ULN), haiman toimintahäiriöt tai poikkeavuudet laboratoriotesteissä tutkijan harkinnan mukaan
- Kliinisesti merkittävä löydös lähtötilanteen EKG:ssa
- Felbamaattihoidon aloitus 9 kuukauden kuluessa seulonnasta
- Allergia CBD:lle tai mille tahansa kannabinoidille ja/tai formulaation apuaineille
- Koehenkilö on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden sisällä tutkimuksen päättymisestä
- Tutkittava ja laillinen huoltaja/hoitaja ei pysty noudattamaan opintokäyntejä/vaatimuksia
- Koehenkilö on tällä hetkellä ilmoittautunut tai ei ole vielä kulunut vähintään 60 päivää toisen tutkimuslaitteen tai lääketutkimuksen lopettamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: PLT101
PTL101-kapselit (50 tai 100 mg CBD:tä kapselia kohden) enintään 25 mg/kg/vrk tai enintään 450 mg/vrk, alempi näistä kahdesta.
Kaksi kertaa päivässä (aamulla ja illalla).
|
PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Kaksiosaiset kovat kapselit, jotka on täytetty saumattomilla gelatiinimatriisivihreillä helmillä, jotka sisältävät CBD:tä (50 tai 100 mg CBD:tä kapselia kohden) Helmet tulee antaa aterian jälkeen ruoan kanssa sekoitettuna
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkimushoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa + 2 viikkoa seurantaa
|
12 viikkoa hoitoa + 2 viikkoa seurantaa
|
|
Prosenttimuutos keskimääräisessä laskettavassa kuukausittaisessa kohtaustiheydessä
Aikaikkuna: 12 viikon hoitojakso
|
12 viikon hoitojakso
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kaikkien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa hoitoa + 2 viikkoa seurantaa
|
12 viikkoa hoitoa + 2 viikkoa seurantaa
|
|
Caregiver Global Impression of Improvement -arviointi 5-pisteen luokitusasteikolla
Aikaikkuna: 5 viikon ylläpitoannoksen jälkeen ja hoidon lopussa
|
5 viikon ylläpitoannoksen jälkeen ja hoidon lopussa
|
|
omaishoitajan yleisvaikutelman kohtauksen vakavuuden arviointi 5-pisteen luokitusasteikolla
Aikaikkuna: 5 viikon ylläpitoannoksen jälkeen ja hoidon lopussa
|
5 viikon ylläpitoannoksen jälkeen ja hoidon lopussa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 13. helmikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 28. kesäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 6. joulukuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. joulukuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 8. joulukuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 6. syyskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. syyskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CS-100
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .