En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af oral administration af PTL101 (Cannabidiol) som en supplerende behandling for pædiatrisk intraktabel epilepsi
5. september 2018 opdateret af: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Et fase II, åbent, enkeltcenter klinisk studie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af oral administration af PTL101 (Cannabidiol) som en supplerende behandling for pædiatrisk uhåndterlig epilepsi
For at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af oral administration af PTL101 (cannabidiol) til behandling af pædiatrisk intraktabel epilepsi.
Undersøgelsen vil omfatte en 4-ugers observationsperiode, 12 ugers behandling og 2 ugers opfølgning.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et åbent, enkeltcenter-studie, der rekrutterer cirka 15 mandlige eller kvindelige pædiatriske (aldre 2-15 inklusive) patienter med intraktabel epilepsi i stabile doser af antiepileptiske lægemidler (AED'er).
Undersøgelsen omfattede følgende periode: 4 ugers observationsperiode, efterfulgt af en 2-ugers dosistitreringsperiode, 10-ugers vedligeholdelsesbehandlingsperiode og en 2-ugers opfølgning, hvoraf 1 uge er en nedtrapningsperiode.
Anfald vil blive registreret af den juridiske værge/plejer i anfaldsdagbøger i løbet af de første 16 uger af undersøgelsen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
16
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Tel Aviv, Israel
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 15 år (BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Pædiatriske personer med refraktær epilepsi
- 2-15 år (inklusive), mand eller kvinde
- Anamnese med en af følgende typer anfald: tonisk, klonisk, tonisk-klonisk i form af partielle anfald, partielle anfald sekundært generaliserede eller primært generaliserede, komplekse partielle anfald og dråbeanfald (toniske/atoniske).
- Mindst fire klinisk tællelige anfald inden for 4 uger efter studiestart [toniske, kloniske, tonic-kloniske i form af partielle anfald, partielle anfald sekundært generaliserede eller primære generaliserede og/eller komplekse partielle anfald og drop-anfald (toniske/atoniske)]
- Forsøgsperson på et stabilt regime med 1-4 samtidige antiepileptika (AED'er) i mindst 4 uger før indskrivning
- Anamnese med behandling med mindst fire AED'er, inklusive et forsøg med en kombination af to samtidige lægemidler, uden vellykket kontrol af anfald
- Forsøgspersoner med vagalt nervestimuleringssystem skal være i stabile omgivelser i mindst 6 måneder før indskrivning
For personer, der gennemgår diætbehandling (f.eks. ketogen eller modificeret Atkins-diæt):
forholdet mellem fedt og kulhydrat skal være stabilt i minimum otte uger før tilmelding
- Forsøgspersonens juridiske værge giver frivilligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen og underskriver en informeret samtykkeformular
- Fuldført anfaldsdagbog i fire uger (±3 dage) før påbegyndelse af dosistitreringsperioden (besøg 2). Forsøgsperson vil blive betragtet som en skærmfejl, hvis anfaldsdagbogen ikke var korrekt udfyldt.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen bruger i øjeblikket eller har brugt cannabis-baseret eller syntetisk cannabinoid inden for tre måneder efter studiestart
- Forsøgspersonen er uvillig til at afholde sig fra brug af cannabis-baseret eller syntetisk cannabinoid i hele undersøgelsesperioden
- Neurodegenerativ eller forværret neurologisk sygdom
- Historie om hjertesvigt
- Kendt familiehistorie (første grad) af psykiatriske lidelser
- Psykose eller tidligere psykotisk begivenhed og/eller angstlidelse
- Nuværende eller historie med stofmisbrug/afhængighed
- Nyre-, lever- (ALT/AST >2x øvre normalgrænse (ULN), bilirubin >2x ULN), bugspytkirteldysfunktioner eller abnormiteter i laboratorieprøver efter investigatorens skøn
- Klinisk signifikant fund i baseline EKG
- Påbegyndelse af felbamatbehandling inden for 9 måneder efter screening
- Allergi over for CBD eller enhver cannabinoid og/eller formuleringshjælpestoffer
- Forsøgspersonen er gravid, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen eller inden for 3 måneder efter undersøgelsens afslutning
- Forsøgsperson og juridisk værge/plejer ude af stand til at overholde studiebesøg/krav
- Forsøgspersonen er i øjeblikket tilmeldt eller har endnu ikke afsluttet en periode på mindst 60 dage siden afslutningen af en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelforsøg(er)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTEL: PLT101
PTL101 kapsler (50 eller 100 mg CBD pr. kapsel) op til 25 mg/kg/dag eller op til 450 mg/dag, den laveste af de to.
To gange dagligt (morgen og aften).
|
PTL 101 (Cannabidiol, CBD) To stykker hårde kapsler fyldt med sømløse gelatinematrix grønne perler indeholdende CBD (50 eller 100 mg CBD pr. kapsel) Perlerne skal administreres efter et måltid, blandet med mad
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af undersøgelsesbehandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 12 ugers behandling + 2 ugers opfølgning
|
12 ugers behandling + 2 ugers opfølgning
|
|
Procentvis ændring i den gennemsnitlige tællelige månedlige anfaldshyppighed
Tidsramme: 12 ugers behandlingsperiode
|
12 ugers behandlingsperiode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af alle bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 12 ugers behandling + 2 ugers opfølgning
|
12 ugers behandling + 2 ugers opfølgning
|
|
vurdering af Caregiver Global Impression of Improvement ved hjælp af en 5-punkts vurderingsskala
Tidsramme: efter 5 ugers vedligeholdelsesdosis og ved afslutning af behandlingen
|
efter 5 ugers vedligeholdelsesdosis og ved afslutning af behandlingen
|
|
vurdering af Caregiver Global Impression of Seizure Severity ved hjælp af en 5-punkts vurderingsskala
Tidsramme: efter 5 ugers vedligeholdelsesdosis og ved afslutning af behandlingen
|
efter 5 ugers vedligeholdelsesdosis og ved afslutning af behandlingen
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
13. februar 2017
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
28. juni 2018
Studieafslutning (FAKTISKE)
28. juni 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. december 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. december 2016
Først opslået (SKØN)
8. december 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
6. september 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
5. september 2018
Sidst verificeret
1. september 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CS-100
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .