Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność doustnego podawania PTL101 (kannabidiolu) jako leczenia wspomagającego padaczkę lekooporną u dzieci
5 września 2018 zaktualizowane przez: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Otwarte, jednoośrodkowe badanie kliniczne fazy II oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność doustnego podawania PTL101 (kannabidiolu) jako leczenia wspomagającego padaczkę lekooporną u dzieci
Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności doustnego podawania PTL101 (kannabidiolu) w leczeniu dziecięcej padaczki opornej na leczenie.
Badanie obejmie 4-tygodniowy okres obserwacji, 12 tygodni leczenia i 2 tygodnie obserwacji.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte, jednoośrodkowe badanie rekrutujące około 15 pacjentów pediatrycznych płci męskiej lub żeńskiej (w wieku od 2 do 15 lat włącznie) z padaczką oporną na leczenie, przyjmujących stałe dawki leków przeciwpadaczkowych (AED).
Badanie obejmowało następujący okres: 4-tygodniowy okres obserwacji, następnie 2-tygodniowy okres zwiększania dawki, 10-tygodniowy okres leczenia podtrzymującego i 2-tygodniowa obserwacja, z której 1 tydzień to okres zmniejszania dawki.
Napady będą odnotowywane przez opiekuna prawnego w dziennikach napadów przez pierwsze 16 tygodni badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tel Aviv, Izrael
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 15 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci pediatryczni z padaczką oporną na leczenie
- 2-15 lat (włącznie), mężczyzna lub kobieta
- Historia jednego z następujących typów napadów: toniczny, kloniczny, toniczno-kloniczny w postaci napadów częściowych, napadów częściowych wtórnie uogólnionych lub pierwotnie uogólnionych, złożonych napadów częściowych i napadów kroplowych (toniczno-atonicznych).
- Co najmniej cztery klinicznie policzalne napady padaczkowe w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia badania [napady toniczne, kloniczne, toniczno-kloniczne w postaci napadów częściowych, napadów częściowych wtórnie uogólnionych lub pierwotnie uogólnionych i/lub złożonych napadów częściowych i napadów kroplowych (toniczno-atonicznych)]
- Pacjent na stałym schemacie 1-4 jednocześnie stosowanych leków przeciwpadaczkowych (AED) przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem
- Historia leczenia co najmniej czterema lekami przeciwpadaczkowymi, w tym jedna próba połączenia dwóch jednocześnie stosowanych leków, bez skutecznej kontroli napadów
- Pacjenci z systemem stymulacji nerwu błędnego muszą przebywać w stabilnych warunkach przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem
Dla pacjentów poddawanych leczeniu dietetycznemu (np. dieta ketogeniczna lub zmodyfikowana dieta Atkinsa):
stosunek tłuszczu do węglowodanów musi być stabilny przez co najmniej osiem tygodni przed włączeniem
- Opiekun prawny osoby badanej dobrowolnie wyraża zgodę na udział w badaniu i podpisuje Formularz świadomej zgody
- Wypełniony dziennik napadów przez cztery tygodnie (±3 dni) przed rozpoczęciem okresu dostosowywania dawki (wizyta 2). Osoba zostanie uznana za awarię ekranu, jeśli dziennik napadów nie zostanie odpowiednio wypełniony.
Kryteria wyłączenia:
- Podmiot obecnie używa lub stosował kannabinoid na bazie konopi indyjskich lub syntetyczny w ciągu trzech miesięcy od rozpoczęcia badania
- Badany nie chce powstrzymać się od używania kannabinoidów na bazie konopi lub syntetycznych kannabinoidów przez cały okres badania
- Neurodegeneracyjna lub pogarszająca się choroba neurologiczna
- Historia niewydolności serca
- Znany wywiad rodzinny (pierwszego stopnia) zaburzeń psychicznych
- Psychoza lub zdarzenie psychotyczne w przeszłości i/lub zaburzenie lękowe
- Aktualne lub historia nadużywania/uzależnienia od narkotyków
- Zaburzenia czynności nerek, wątroby (AlAT/AspAT >2x górna granica normy (GGN), bilirubina >2xGGN), trzustki lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, według uznania badacza
- Klinicznie istotne odkrycie w wyjściowym EKG
- Rozpoczęcie leczenia felbamatem w ciągu 9 miesięcy od badania przesiewowego
- Alergia na CBD lub jakiekolwiek kannabinoidy i/lub substancje pomocnicze preparatu
- Uczestnik jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania lub w ciągu 3 miesięcy od zakończenia badania
- Uczestnik i opiekun prawny/opiekun nie są w stanie zastosować się do wizyt studyjnych/wymogów
- Uczestnik jest obecnie zarejestrowany lub nie ukończył jeszcze co najmniej 60-dniowego okresu od zakończenia innego eksperymentalnego urządzenia lub próby leku
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: PLT101
Kapsułki PTL101 (50 lub 100 mg CBD na kapsułkę) do 25 mg/kg/dzień lub do 450 mg/dzień, niższa z dwóch.
Dwa razy dziennie (rano i wieczorem).
|
PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Dwuczęściowe kapsułki twarde wypełnione bezszwową matrycą żelatynową zielone kulki zawierające CBD (50 lub 100 mg CBD na kapsułkę) Kulki należy podawać po posiłku, zmieszane z pokarmem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z badanym lekiem (AE)
Ramy czasowe: 12 tygodni kuracji + 2 tygodnie obserwacji
|
12 tygodni kuracji + 2 tygodnie obserwacji
|
|
Procentowa zmiana średniej policzalnej miesięcznej częstości napadów
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia
|
12-tygodniowy okres leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania wszystkich zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 12 tygodni kuracji + 2 tygodnie obserwacji
|
12 tygodni kuracji + 2 tygodnie obserwacji
|
|
ocena Globalnego Wrażenia Opiekuna na temat Poprawy za pomocą 5-punktowej skali ocen
Ramy czasowe: po 5 tygodniach stosowania dawki podtrzymującej i pod koniec leczenia
|
po 5 tygodniach stosowania dawki podtrzymującej i pod koniec leczenia
|
|
ocena Całkowitego Wrażenia Opiekuna na temat Nasilenia Napadu przy użyciu 5-punktowej skali ocen
Ramy czasowe: po 5 tygodniach stosowania dawki podtrzymującej i pod koniec leczenia
|
po 5 tygodniach stosowania dawki podtrzymującej i pod koniec leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
13 lutego 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
28 czerwca 2018
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
28 czerwca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
6 grudnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 grudnia 2016
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
8 grudnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
6 września 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 września 2018
Ostatnia weryfikacja
1 września 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CS-100
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .