Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der oralen Verabreichung von PTL101 (Cannabidiol) als Zusatzbehandlung für therapieresistente Epilepsie bei Kindern

Einschlusskriterien:

1. Pädiatrische Patienten mit refraktärer Epilepsie
2. 2-15 Jahre alt (einschließlich), männlich oder weiblich
3. Vorgeschichte einer der folgenden Anfallsarten: tonisch, klonisch, tonisch-klonisch in Form von partiellen Anfällen, partiellen Anfällen, sekundär generalisiert oder primär generalisiert, komplex partiellen Anfällen und Fallattacken (tonisch/atonisch).
4. Mindestens vier klinisch zählbare Anfälle innerhalb von 4 Wochen nach Studieneintritt [tonisch, klonisch, tonisch-klonisch in Form von partiellen Anfällen, partiellen Anfällen sekundär generalisiert oder primär generalisiert und/oder komplexen partiellen Anfällen und Sturzattacken (tonisch/atonisch)]
5. Subjekt auf einem stabilen Regime von 1-4 begleitenden Antiepileptika (AEDs) für mindestens 4 Wochen vor der Registrierung
6. Vorgeschichte einer Behandlung mit mindestens vier Antiepileptika, einschließlich einer Studie mit einer Kombination aus zwei Begleitmedikamenten, ohne erfolgreiche Anfallskontrolle
7. Probanden mit Vagusnerv-Stimulationssystem müssen sich vor der Registrierung mindestens 6 Monate lang in stabilen Einstellungen befinden

8. Für Personen, die sich einer Diätbehandlung unterziehen (z. B. ketogene oder modifizierte Atkins-Diät):

   Das Verhältnis von Fett zu Kohlenhydraten muss mindestens acht Wochen vor der Einschreibung stabil sein

9. Der gesetzliche Vormund des Probanden gibt freiwillig sein Einverständnis zur Teilnahme an der Studie und unterzeichnet eine Einverständniserklärung
10. Ausgefülltes Anfallstagebuch für vier Wochen (±3 Tage) vor Beginn der Dosistitrationsperiode (Besuch 2). Das Subjekt wird als Bildschirmfehler angesehen, wenn das Anfallstagebuch nicht ordnungsgemäß ausgefüllt wurde.

Ausschlusskriterien:

1. Der Proband verwendet derzeit Cannabis-basierte oder synthetische Cannabinoide oder hat diese innerhalb von drei Monaten nach Studieneintritt verwendet
2. Der Proband ist nicht bereit, während des gesamten Studienzeitraums auf die Verwendung von Cannabis-basierten oder synthetischen Cannabinoiden zu verzichten
3. Neurodegenerative oder verschlechterte neurologische Erkrankung
4. Geschichte der Herzinsuffizienz
5. Bekannte Familienanamnese (ersten Grades) von psychiatrischen Störungen
6. Psychose oder vergangenes psychotisches Ereignis und/oder Angststörung
7. Aktueller oder früherer Drogenmissbrauch/-abhängigkeit
8. Nieren-, Leber- (ALT/AST > 2x Obergrenze des Normalwerts (ULN), Bilirubin > 2x ULN), Pankreasfunktionsstörungen oder Laborwertabweichungen, nach Ermessen des Prüfarztes
9. Klinisch signifikanter Befund im Ausgangs-EKG
10. Beginn der Behandlung mit Felbamat innerhalb von 9 Monaten nach dem Screening
11. Allergie gegen CBD oder Cannabinoide und/oder Formulierungshilfsstoffe
12. Das Subjekt ist schwanger, stillt oder plant eine Schwangerschaft während des Studienverlaufs oder innerhalb von 3 Monaten nach Abschluss der Studie
13. Proband und gesetzlicher Vormund/Betreuer sind nicht in der Lage, die Studienbesuche/Anforderungen zu erfüllen
14. Der Proband ist derzeit in ein anderes Prüfgerät oder eine andere Arzneimittelstudie eingeschrieben oder hat noch nicht einen Zeitraum von mindestens 60 Tagen seit Beendigung eines anderen Prüfgeräts oder einer anderen Arzneimittelstudie abgeschlossen.