Een studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van orale toediening van PTL101 (cannabidiol) als aanvullende behandeling voor pediatrische hardnekkige epilepsie
5 september 2018 bijgewerkt door: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Een fase II, open-label, single-center klinisch onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van orale toediening van PTL101 (cannabidiol) als aanvullende behandeling voor hardnekkige epilepsie bij kinderen te evalueren
Om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van orale toediening van PTL101 (cannabidiol) voor de behandeling van hardnekkige epilepsie bij kinderen te evalueren.
De studie omvat een observatieperiode van 4 weken, 12 weken behandeling en 2 weken follow-up.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een open-label studie in één centrum waarin ongeveer 15 mannelijke of vrouwelijke pediatrische patiënten (van 2 tot en met 15 jaar) met hardnekkige epilepsie worden gerekruteerd die stabiele doses anti-epileptica (AED's) gebruiken.
De studie omvatte de volgende periode: 4 weken observatieperiode, gevolgd door een 2 weken durende dosistitratieperiode, 10 weken onderhoudsbehandelingsperiode en een 2 weken durende follow-up waarvan 1 week een afbouwperiode is.
Inbeslagnames worden gedurende de eerste 16 weken van het onderzoek door de wettelijke voogd/verzorger geregistreerd in inbeslagnamedagboeken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
16
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tel Aviv, Israël
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 15 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Pediatrische proefpersonen met refractaire epilepsie
- 2-15 jaar oud (inclusief), man of vrouw
- Geschiedenis van een van de volgende typen aanvallen: tonisch, clonische, tonisch-clonische in de vorm van partiële aanvallen, partiële aanvallen secundair gegeneraliseerd of primair gegeneraliseerd, complexe partiële aanvallen en druppelaanvallen (tonische/atonische).
- Ten minste vier klinisch telbare aanvallen binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek [tonische, clonische, tonisch-clonische in de vorm van partiële aanvallen, partiële aanvallen secundair gegeneraliseerde of primair gegeneraliseerde en/of complexe partiële aanvallen en druppelaanvallen (tonische/atonische)]
- Onderwerp op een stabiel regime van 1-4 gelijktijdige anti-epileptica (AED's) gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan inschrijving
- Geschiedenis van behandeling met ten minste vier AED's, waaronder één proef met een combinatie van twee gelijktijdig gebruikte geneesmiddelen, zonder succesvolle aanvalscontrole
- Proefpersonen met een vagaal zenuwstimulatiesysteem moeten minimaal 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving stabiel zijn
Voor proefpersonen die een dieetbehandeling ondergaan (bijv. ketogeen of aangepast Atkins-dieet):
de vet-koolhydraatverhouding moet minimaal acht weken voorafgaand aan de inschrijving stabiel zijn
- De wettelijke voogd van de proefpersoon geeft vrijwillig toestemming voor deelname aan het onderzoek en ondertekent een formulier voor geïnformeerde toestemming
- Dagboek met voltooide aanvallen gedurende vier weken (±3 dagen) voorafgaand aan de start van de dosistitratieperiode (bezoek 2). De proefpersoon wordt beschouwd als een schermfout als het epileptische dagboek niet correct is ingevuld.
Uitsluitingscriteria:
- De proefpersoon gebruikt momenteel of heeft binnen drie maanden na deelname aan het onderzoek op cannabis gebaseerde of synthetische cannabinoïden gebruikt
- De proefpersoon is niet bereid om gedurende de onderzoeksperiode af te zien van het gebruik van op cannabis gebaseerde of synthetische cannabinoïden
- Neurodegeneratieve of verslechterde neurologische ziekte
- Geschiedenis van hartfalen
- Bekende familiegeschiedenis (eerste graad) van psychiatrische stoornissen
- Psychose of psychotische gebeurtenis in het verleden en/of angststoornis
- Huidige of geschiedenis van drugsmisbruik / verslaving
- Nier-, lever- (ALT/AST >2x bovengrens van normaal (ULN), bilirubine >2x ULN), pancreasdisfuncties of afwijkingen in laboratoriumtests, naar goeddunken van de onderzoeker
- Klinisch significante bevinding in baseline ECG
- Start van behandeling met felbamaat binnen 9 maanden na screening
- Allergie voor CBD of een cannabinoïde en/of formulering hulpstoffen
- De proefpersoon is zwanger, geeft borstvoeding of plant een zwangerschap in de loop van het onderzoek of binnen 3 maanden na voltooiing van het onderzoek
- Proefpersoon en wettelijke voogd/verzorger kunnen niet voldoen aan studiebezoeken/vereisten
- Proefpersoon is momenteel ingeschreven in, of heeft nog geen periode van ten minste 60 dagen voltooid sinds het beëindigen van een ander onderzoeksapparaat of geneesmiddelonderzoek(en)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: PLT101
PTL101 capsules (50 of 100 mg CBD per capsule) tot 25 mg/kg/dag of tot 450 mg/dag, de laagste van de twee.
Tweemaal daags (ochtend en avond).
|
PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Tweedelige harde capsules gevuld met naadloze gelatinematrix groene bolletjes die CBD bevatten (50 of 100 mg CBD per capsule) De bolletjes moeten worden toegediend na een maaltijd, gemengd met voedsel
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van aan de studie gerelateerde bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 12 weken behandeling + 2 weken follow-up
|
12 weken behandeling + 2 weken follow-up
|
|
Procentuele verandering in de gemiddelde telbare maandelijkse aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: Behandelingsperiode van 12 weken
|
Behandelingsperiode van 12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van alle bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 12 weken behandeling + 2 weken follow-up
|
12 weken behandeling + 2 weken follow-up
|
|
beoordeling van Caregiver Global Impression of Improvement met behulp van een 5-punts beoordelingsschaal
Tijdsspanne: na 5 weken onderhoudsdosis en aan het einde van de behandeling
|
na 5 weken onderhoudsdosis en aan het einde van de behandeling
|
|
beoordeling van de algemene indruk van de verzorger van de ernst van de aanvallen met behulp van een 5-punts beoordelingsschaal
Tijdsspanne: na 5 weken onderhoudsdosis en aan het einde van de behandeling
|
na 5 weken onderhoudsdosis en aan het einde van de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
13 februari 2017
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
28 juni 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
28 juni 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 december 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 december 2016
Eerst geplaatst (SCHATTING)
8 december 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
6 september 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 september 2018
Laatst geverifieerd
1 september 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CS-100
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .