Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la administración oral de PTL101 (cannabidiol) como tratamiento adyuvante para la epilepsia intratable pediátrica
5 de septiembre de 2018 actualizado por: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Un estudio clínico de Fase II, abierto, de un solo centro para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la administración oral de PTL101 (cannabidiol) como tratamiento adyuvante para la epilepsia intratable pediátrica
Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la administración oral de PTL101 (cannabidiol) para el tratamiento de la epilepsia intratable pediátrica.
El estudio incluirá un período de observación de 4 semanas, 12 semanas de tratamiento y 2 semanas de seguimiento.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio abierto de un solo centro que incorporó aproximadamente a 15 pacientes pediátricos masculinos o femeninos (de 2 a 15 años inclusive) con epilepsia intratable, con dosis estables de medicamentos antiepilépticos (FAE).
El estudio comprendió el siguiente período: período de observación de 4 semanas, seguido de un período de titulación de dosis de 2 semanas, un período de tratamiento de mantenimiento de 10 semanas y un seguimiento de 2 semanas, de las cuales 1 semana es un período de reducción gradual.
Las convulsiones serán registradas por el tutor/cuidador legal en diarios de convulsiones durante las primeras 16 semanas del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
16
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tel Aviv, Israel
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 15 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos pediátricos con epilepsia refractaria
- 2-15 años (inclusive), hombre o mujer
- Antecedentes de cualquiera de los siguientes tipos de convulsiones: tónicas, clónicas, tónico-clónicas en forma de convulsiones parciales, convulsiones parciales secundariamente generalizadas o generalizadas primarias, convulsiones parciales complejas y ataques de caída (tónico/atónico).
- Al menos cuatro convulsiones clínicamente contables dentro de las 4 semanas previas al ingreso al estudio [tónicas, clónicas, tónico-clónicas en forma de convulsiones parciales, convulsiones parciales secundariamente generalizadas o generalizadas primarias y/o convulsiones parciales complejas y crisis epilépticas (tónicas/atónicas)]
- Sujeto en un régimen estable de 1-4 medicamentos antiepilépticos (FAE) concomitantes durante un mínimo de 4 semanas antes de la inscripción
- Antecedentes de tratamiento con al menos cuatro FAE, incluido un ensayo de una combinación de dos fármacos concomitantes, sin control exitoso de las convulsiones
- Los sujetos con sistema de estimulación del nervio vago deben estar en entornos estables durante un mínimo de 6 meses antes de la inscripción
Para sujetos que se someten a un tratamiento dietético (p. ej., dieta cetogénica o Atkins modificada):
la proporción de grasas a carbohidratos debe ser estable durante un mínimo de ocho semanas antes de la inscripción
- El tutor legal del sujeto voluntariamente da su consentimiento para participar en el estudio y firma un Formulario de Consentimiento Informado
- Diario completo de convulsiones durante cuatro semanas (±3 días) antes del inicio del período de titulación de dosis (visita 2). Se considerará que el sujeto ha fallado en la pantalla si el diario de convulsiones no se completó correctamente.
Criterio de exclusión:
- El sujeto está usando actualmente o ha usado cannabinoides a base de cannabis o sintéticos dentro de los tres meses posteriores al ingreso al estudio.
- El sujeto no está dispuesto a abstenerse del uso de cannabinoides sintéticos o a base de cannabis durante el período de estudio
- Enfermedad neurodegenerativa o neurológica deteriorada
- Historia de insuficiencia cardiaca
- Antecedentes familiares conocidos (primer grado) de trastornos psiquiátricos
- Psicosis o evento psicótico pasado y/o trastorno de ansiedad
- Actual o historial de abuso/adicción a las drogas
- Disfunciones renales, hepáticas (ALT/AST >2x límite superior de la normalidad (LSN), bilirrubina >2x LSN), disfunciones pancreáticas o anomalías en las pruebas de laboratorio, a criterio del investigador
- Hallazgo clínicamente significativo en el ECG basal
- Inicio del tratamiento con felbamato dentro de los 9 meses posteriores a la selección
- Alergia al CBD o a cualquier cannabinoide y/o excipientes de la formulación
- El sujeto está embarazada, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio o dentro de los 3 meses posteriores a la finalización del estudio.
- Sujeto y tutor/cuidador legal incapaces de cumplir con las visitas/requisitos del estudio
- El sujeto está actualmente inscrito en, o aún no ha completado, un período de al menos 60 días desde que finalizó otro dispositivo de investigación o ensayo de drogas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: PLT101
Cápsulas de PTL101 (50 o 100 mg de CBD por cápsula) hasta 25 mg/kg/día o hasta 450 mg/día, el menor de los dos.
Dos veces al día (mañana y tarde).
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PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Cápsulas duras de dos piezas llenas de perlas verdes de matriz de gelatina sin costura que contienen CBD (50 o 100 mg de CBD por cápsula) Las perlas deben administrarse después de una comida, mezcladas con alimentos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento + 2 semanas de seguimiento
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12 semanas de tratamiento + 2 semanas de seguimiento
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Cambio porcentual en la frecuencia de convulsiones mensuales contables medias
Periodo de tiempo: Período de tratamiento de 12 semanas
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Período de tratamiento de 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de todos los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: 12 semanas de tratamiento + 2 semanas de seguimiento
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12 semanas de tratamiento + 2 semanas de seguimiento
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evaluación de la impresión global de mejora del cuidador utilizando una escala de calificación de 5 puntos
Periodo de tiempo: después de 5 semanas de dosis de mantenimiento y al final del tratamiento
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después de 5 semanas de dosis de mantenimiento y al final del tratamiento
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evaluación de la impresión global del cuidador sobre la gravedad de las convulsiones utilizando una escala de calificación de 5 puntos
Periodo de tiempo: después de 5 semanas de dosis de mantenimiento y al final del tratamiento
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después de 5 semanas de dosis de mantenimiento y al final del tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
13 de febrero de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
28 de junio de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
28 de junio de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de diciembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
8 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
6 de septiembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de septiembre de 2018
Última verificación
1 de septiembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CS-100
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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