小児難治性てんかんの補助療法としてのPTL101（カンナビジオール）の経口投与の安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究
2018年9月5日 更新者：PhytoTech Therapeutics, Ltd.
小児難治性てんかんの補助療法としてのPTL101（カンナビジオール）の経口投与の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第II相、非盲検、単一施設臨床試験
小児難治性てんかんの治療のためのPTL101（カンナビジオール）の経口投与の安全性、忍容性および有効性を評価すること。
研究には、4週間の観察期間、12週間の治療、および2週間のフォローアップが含まれます。
調査の概要
詳細な説明
これは、安定した用量の抗てんかん薬 (AED) を服用している難治性てんかんの約 15 人の男性または女性の小児患者 (年齢 2 〜 15 歳を含む) を募集する非盲検の単一施設研究です。
この試験は、4 週間の観察期間、その後 2 週間の用量調整期間、10 週間の維持治療期間、および 2 週間のフォローアップ期間 (うち 1 週間は漸減期間) で構成されました。
発作は、研究の最初の16週間を通して、法的保護者/介護者によって発作日誌に記録されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tel Aviv、イスラエル
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～15年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 難治性てんかんの小児対象
- 2～15歳（両端を含む）、男性または女性
- -次の発作タイプのいずれかの病歴：強直性、間代性、部分発作の形の強直-間代性、二次性全般化または一次性全般性部分発作、複雑部分発作および落下発作（強直性/脱力性）。
- -研究開始から4週間以内に少なくとも4回の臨床的に数えられる発作[強直性、間代性、部分発作の形の強直-間代性、二次性全般化または一次性全般化および/または複雑な部分発作および落下発作（強直性/脱力性）]
- -登録前の最低4週間、1〜4の併用抗てんかん薬（AED）の安定したレジメンの被験者
- -2つの併用薬の組み合わせの1つの試験を含む、少なくとも4つのAEDによる治療の歴史、成功した発作制御なし
- -迷走神経刺激システムを使用している被験者は、登録前に最低6か月間安定した設定にする必要があります
食事療法を受けている被験者の場合（例：ケトジェニックまたは修正アトキンス食）：
-脂肪と炭水化物の比率は、登録前に少なくとも8週間安定している必要があります
- -被験者の法定後見人は、研究への参加に自発的に同意し、インフォームドコンセントフォームに署名します
- 用量滴定期間の開始前の4週間（±3日）の完全な発作日誌（訪問2）。 発作日誌が適切に記入されていない場合、被験者はスクリーン失敗と見なされます。
除外基準:
- -被験者は現在、大麻ベースまたは合成カンナビノイドを使用しているか、研究への参加から3か月以内に使用したことがあります
- -被験者は、研究期間を通じて大麻ベースまたは合成カンナビノイドの使用を控えることを望まない
- 神経変性または悪化した神経疾患
- 心不全の病歴
- -精神障害の既知の家族歴（第一度）
- 精神病または過去の精神病の出来事および/または不安障害
- 薬物乱用/中毒の現在または歴史
- -腎臓、肝臓（ALT / AST> 2x正常上限（ULN）、ビリルビン> 2x ULN）、膵臓機能障害または臨床検査異常、調査官の裁量による
- ベースライン心電図における臨床的に重要な所見
- -スクリーニングから9か月以内にフェルバメート治療を開始
- -CBDまたはカンナビノイドおよび/または製剤賦形剤に対するアレルギー
- -被験者は妊娠中、授乳中、または研究中または研究完了から3か月以内に妊娠を計画している
- -被験者および法定後見人/介護者が研究の訪問/要件を順守できない
- -被験者は現在登録されているか、別の治験機器または薬物試験を終了してから少なくとも60日間の期間をまだ完了していません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PLT101
PTL101 カプセル (カプセルあたり 50 または 100 mg CBD) 最大 25 mg/kg/日または最大 450 mg/日、2 つのうち低い方。
1日2回（朝晩）。
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PTL 101 (カンナビジオール、CBD) CBD (カプセルあたり 50 または 100 mg の CBD) を含むシームレスなゼラチン マトリックス グリーン ビーズで満たされた 2 ピースのハード カプセル ビーズは食事の後に、食物と混合して投与する必要があります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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試験治療に関連する有害事象（AE）の発生率
時間枠：12 週間の治療 + 2 週間のフォローアップ
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12 週間の治療 + 2 週間のフォローアップ
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月間平均発作頻度の変化率
時間枠：12週間の治療期間
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12週間の治療期間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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すべての有害事象 (AE) の発生率
時間枠：12 週間の治療 + 2 週間のフォローアップ
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12 週間の治療 + 2 週間のフォローアップ
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5 段階評価尺度を使用した介護者全体の改善の印象の評価
時間枠：5週間の維持投与後および治療終了時
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5週間の維持投与後および治療終了時
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5 点評価尺度を使用した、介護者の発作重症度の全体的な印象の評価
時間枠：5週間の維持投与後および治療終了時
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5週間の維持投与後および治療終了時
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月13日
一次修了 (実際)
2018年6月28日
研究の完了 (実際)
2018年6月28日
試験登録日
最初に提出
2016年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年12月7日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年9月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月5日
最終確認日
2017年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。