Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности перорального приема PTL101 (каннабидиола) в качестве дополнительного лечения детской трудноизлечимой эпилепсии

Критерии включения:

1. Дети с рефрактерной эпилепсией
2. 2-15 лет (включительно), мужчина или женщина
3. В анамнезе любой из следующих типов припадков: тонические, клонические, тонико-клонические в виде парциальных припадков, парциальные припадки вторично-генерализованные или первично-генерализованные, сложные парциальные припадки и дроп-приступы (тонические/атонические).
4. Не менее четырех клинически поддающихся учету припадков в течение 4 недель после включения в исследование [тонические, клонические, тонико-клонические в виде парциальных припадков, парциальных припадков вторично-генерализованных или первично-генерализованных и/или сложных парциальных припадков и дроп-приступов (тонических/атонических)]
5. Субъект на стабильном режиме 1-4 одновременных противоэпилептических препаратов (ПЭП) в течение как минимум 4 недель до зачисления
6. Лечение не менее чем четырьмя противоэпилептическими препаратами в анамнезе, включая одно испытание комбинации двух сопутствующих препаратов, без успешного контроля судорог.
7. Субъекты с системой стимуляции блуждающего нерва должны находиться в стабильных условиях в течение как минимум 6 месяцев до регистрации.

8. Для субъектов, проходящих диетическое лечение (например, кетогенную или модифицированную диету Аткинса):

   соотношение жиров и углеводов должно быть стабильным в течение как минимум восьми недель до зачисления

9. Законный опекун субъекта добровольно дает согласие на участие в исследовании и подписывает форму информированного согласия.
10. Заполненный дневник приступов за четыре недели (±3 дня) до начала периода титрования дозы (посещение 2). Субъект будет считаться не прошедшим скрининг, если дневник приступов не был надлежащим образом заполнен.

Критерий исключения:

1. Субъект в настоящее время употребляет или употреблял каннабиноиды на основе каннабиса или синтетические каннабиноиды в течение трех месяцев после начала исследования.
2. Субъект не желает воздерживаться от употребления каннабиноидов на основе каннабиса или синтетических каннабиноидов в течение всего периода исследования.
3. Нейродегенеративное или ухудшенное неврологическое заболевание
4. История сердечной недостаточности
5. Известный семейный анамнез (первой степени) психических расстройств
6. Психоз или психотическое событие в прошлом и/или тревожное расстройство
7. Текущее или история злоупотребления наркотиками / наркомании
8. Почечная, печеночная (АЛТ/АСТ >2x верхней границы нормы (ВГН), билирубин >2x ВГН), дисфункция поджелудочной железы или отклонения лабораторных показателей, по усмотрению исследователя
9. Клинически значимая находка на исходной ЭКГ
10. Начало лечения фелбаматом в течение 9 месяцев после скрининга
11. Аллергия на КБД или любые каннабиноиды и/или вспомогательные вещества препарата
12. Субъект беременна, кормит грудью или планирует беременность в ходе исследования или в течение 3 месяцев после завершения исследования.
13. Субъект и законный опекун/попечитель не могут выполнять учебные визиты/требования
14. Субъект в настоящее время зарегистрирован или еще не завершил период не менее 60 дней с момента окончания другого исследовательского устройства или испытания лекарств.