Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione orale di PTL101 (cannabidiolo) come trattamento aggiuntivo per l'epilessia pediatrica intrattabile
5 settembre 2018 aggiornato da: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Uno studio clinico di fase II, in aperto, monocentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione orale di PTL101 (cannabidiolo) come trattamento aggiuntivo per l'epilessia pediatrica intrattabile
Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione orale di PTL101 (cannabidiolo) per il trattamento dell'epilessia pediatrica intrattabile.
Lo studio includerà un periodo di osservazione di 4 settimane, 12 settimane di trattamento e 2 settimane di follow-up.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio monocentrico in aperto che ha reclutato circa 15 pazienti pediatrici maschi o femmine (età compresa tra 2 e 15 anni inclusi) con epilessia intrattabile, trattati con dosi stabili di farmaci antiepilettici (AED).
Lo studio comprendeva il seguente periodo: periodo di osservazione di 4 settimane, seguito da un periodo di titolazione della dose di 2 settimane, un periodo di trattamento di mantenimento di 10 settimane e un follow-up di 2 settimane di cui 1 settimana è un periodo di riduzione graduale.
Le crisi saranno registrate dal tutore legale/caregiver nei diari delle crisi durante le prime 16 settimane dello studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
16
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tel Aviv, Israele
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 15 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti pediatrici con epilessia refrattaria
- 2-15 anni (inclusi), maschio o femmina
- Storia di uno qualsiasi dei seguenti tipi di crisi: toniche, cloniche, tonico-cloniche sotto forma di crisi parziali, crisi parziali secondariamente generalizzate o primarie generalizzate, crisi parziali complesse e drop attack (tonico/atonico).
- Almeno quattro crisi clinicamente numerabili entro 4 settimane dall'ingresso nello studio [toniche, cloniche, tonico-cloniche sotto forma di crisi parziali, crisi parziali secondariamente generalizzate o primarie generalizzate e/o crisi parziali complesse e drop attack (tonico/atonico)]
- Soggetto a un regime stabile di 1-4 farmaci antiepilettici concomitanti (AED) per un minimo di 4 settimane prima dell'arruolamento
- Storia di trattamento con almeno quattro farmaci antiepilettici, inclusa una prova di una combinazione di due farmaci concomitanti, senza successo nel controllo delle crisi
- I soggetti con sistema di stimolazione del nervo vagale devono essere in condizioni stabili per un minimo di 6 mesi prima dell'arruolamento
Per i soggetti sottoposti a trattamento dietetico (ad es. dieta chetogenica o Atkins modificata):
il rapporto grassi/carboidrati deve essere stabile per un minimo di otto settimane prima dell'arruolamento
- Il tutore legale del soggetto fornisce volontariamente il consenso alla partecipazione allo studio e firma un modulo di consenso informato
- Diario delle crisi completato per quattro settimane (± 3 giorni) prima dell'inizio del periodo di titolazione della dose (visita 2). Il soggetto sarà considerato un errore dello schermo se il diario delle crisi non è stato adeguatamente completato.
Criteri di esclusione:
- Il soggetto sta attualmente utilizzando o ha utilizzato cannabinoidi a base di cannabis o sintetici entro tre mesi dall'ingresso nello studio
- Il soggetto non è disposto ad astenersi dall'uso di cannabinoidi a base di cannabis o sintetici per tutto il periodo di studio
- Malattia neurologica neurodegenerativa o deteriorata
- Storia di insufficienza cardiaca
- Storia familiare nota (di primo grado) di disturbi psichiatrici
- Psicosi o evento psicotico passato e/o disturbo d'ansia
- Attualità o storia di abuso/dipendenza da droghe
- Disfunzioni renali, epatiche (ALT/AST >2x limite superiore della norma (ULN), bilirubina >2x ULN), disfunzioni pancreatiche o anomalie dei test di laboratorio, a discrezione dello sperimentatore
- Reperto clinicamente significativo nell'ECG basale
- Inizio del trattamento con felbamato entro 9 mesi dallo screening
- Allergia al CBD o a qualsiasi cannabinoide e/o eccipiente della formulazione
- Il soggetto è incinta, in allattamento o sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio o entro 3 mesi dal completamento dello studio
- Soggetto e tutore/caregiver legale impossibilitati a rispettare le visite/requisiti dello studio
- Il soggetto è attualmente arruolato o non ha ancora completato un periodo di almeno 60 giorni dalla conclusione di un altro dispositivo sperimentale o sperimentazione farmacologica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: PLT101
Capsule PTL101 (50 o 100 mg di CBD per capsula) fino a 25 mg/kg/giorno o fino a 450 mg/giorno, il più basso dei due.
Due volte al giorno (mattina e sera).
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PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Capsule rigide in due pezzi riempite con sfere verdi a matrice di gelatina senza cuciture contenenti CBD (50 o 100 mg di CBD per capsula) Le sfere devono essere somministrate dopo un pasto, mescolate con il cibo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza degli eventi avversi correlati al trattamento in studio (EA)
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento + 2 settimane di follow-up
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12 settimane di trattamento + 2 settimane di follow-up
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Variazione percentuale della frequenza media mensile delle crisi convulsive
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 12 settimane
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Periodo di trattamento di 12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidenza di tutti gli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: 12 settimane di trattamento + 2 settimane di follow-up
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12 settimane di trattamento + 2 settimane di follow-up
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valutazione dell'impressione globale di miglioramento del caregiver utilizzando una scala di valutazione a 5 punti
Lasso di tempo: dopo 5 settimane di dose di mantenimento e alla fine del trattamento
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dopo 5 settimane di dose di mantenimento e alla fine del trattamento
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valutazione dell'impressione globale di gravità delle crisi del caregiver utilizzando una scala di valutazione a 5 punti
Lasso di tempo: dopo 5 settimane di dose di mantenimento e alla fine del trattamento
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dopo 5 settimane di dose di mantenimento e alla fine del trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
13 febbraio 2017
Completamento primario (EFFETTIVO)
28 giugno 2018
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
28 giugno 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 dicembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 dicembre 2016
Primo Inserito (STIMA)
8 dicembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
6 settembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 settembre 2018
Ultimo verificato
1 settembre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CS-100
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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