Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração oral de PTL101 (canabidiol) como tratamento adjuvante para epilepsia intratável pediátrica
5 de setembro de 2018 atualizado por: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Um estudo clínico de fase II, aberto e de centro único para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração oral de PTL101 (canabidiol) como tratamento adjuvante para epilepsia intratável pediátrica
Avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da administração oral de PTL101 (canabidiol) para o tratamento da epilepsia intratável pediátrica.
O estudo incluirá um período de observação de 4 semanas, 12 semanas de tratamento e 2 semanas de acompanhamento.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo aberto, de centro único, recrutando aproximadamente 15 pacientes pediátricos masculinos ou femininos (idades de 2 a 15 anos, inclusive) com epilepsia intratável, em doses estáveis de drogas antiepilépticas (DAEs).
O estudo compreendeu o seguinte período: período de observação de 4 semanas, seguido por um período de titulação de dose de 2 semanas, período de tratamento de manutenção de 10 semanas e um acompanhamento de 2 semanas, das quais 1 semana é um período de redução gradual.
As convulsões serão registradas pelo responsável legal/cuidador em diários de convulsões durante as primeiras 16 semanas do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tel Aviv, Israel
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 15 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos pediátricos com epilepsia refratária
- 2-15 anos (inclusive), masculino ou feminino
- História de qualquer um dos seguintes tipos de convulsão: tônica, clônica, tônico-clônica na forma de convulsões parciais, convulsões parciais secundariamente generalizadas ou generalizadas primárias, convulsões parciais complexas e drop attack (tônico/atônico).
- Pelo menos quatro convulsões clinicamente contáveis dentro de 4 semanas após a entrada no estudo [tônicas, clônicas, tônico-clônicas na forma de convulsões parciais, convulsões parciais secundariamente generalizadas ou primárias generalizadas e/ou convulsões parciais complexas e drop attack (tônico/atônico)]
- Indivíduo em um regime estável de 1-4 drogas antiepilépticas (DAEs) concomitantes por um período mínimo de 4 semanas antes da inscrição
- História de tratamento com pelo menos quatro DAEs, incluindo uma tentativa de combinação de duas drogas concomitantes, sem sucesso no controle das crises
- Indivíduos com sistema de estimulação do nervo vago devem estar em configurações estáveis por no mínimo 6 meses antes da inscrição
Para indivíduos submetidos a tratamento dietético (por exemplo, dieta cetogênica ou modificada de Atkins):
a proporção de gordura para carboidrato deve ser estável por um período mínimo de oito semanas antes da inscrição
- O responsável legal do sujeito voluntariamente fornece consentimento para participação no estudo e assina um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido
- Diário de convulsões preenchido por quatro semanas (±3 dias) antes do início do período de titulação da dose (visita 2). O sujeito será considerado uma falha na tela se o diário de convulsões não for preenchido adequadamente.
Critério de exclusão:
- O sujeito está usando ou usou canabinóides sintéticos ou à base de cannabis dentro de três meses após a entrada no estudo
- O sujeito não está disposto a se abster do uso de canabinóides sintéticos ou à base de cannabis durante o período do estudo
- Doença neurodegenerativa ou neurológica deteriorada
- História de insuficiência cardíaca
- História familiar conhecida (primeiro grau) de transtornos psiquiátricos
- Psicose ou evento psicótico passado e/ou transtorno de ansiedade
- Atual ou histórico de abuso/dependência de drogas
- Disfunções renais, hepáticas (ALT/AST >2x limite superior do normal (LSN), bilirrubina >2x LSN), disfunções pancreáticas ou anormalidades nos exames laboratoriais, a critério do investigador
- Achado clinicamente significativo no ECG basal
- Início do tratamento com felbamato dentro de 9 meses após a triagem
- Alergia ao CBD ou a qualquer canabinóide e/ou excipientes de formulação
- O sujeito está grávida, amamentando ou planejando uma gravidez durante o estudo ou dentro de 3 meses após a conclusão do estudo
- Indivíduo e responsável legal/cuidador incapaz de cumprir as visitas/requisitos do estudo
- O sujeito está atualmente inscrito ou ainda não completou um período de pelo menos 60 dias desde o término de outro dispositivo experimental ou ensaio(s) de medicamento
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: PLT101
Cápsulas PTL101 (50 ou 100 mg de CBD por cápsula) até 25 mg/kg/dia ou até 450 mg/dia, o menor dos dois.
Duas vezes ao dia (manhã e noite).
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PTL 101 (Canabidiol, CBD) Cápsulas duras de duas peças cheias de grânulos verdes de matriz de gelatina sem costura contendo CBD (50 ou 100 mg de CBD por cápsula) Os grânulos devem ser administrados após uma refeição, misturados com alimentos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento do estudo
Prazo: 12 semanas de tratamento + 2 semanas de acompanhamento
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12 semanas de tratamento + 2 semanas de acompanhamento
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Alteração percentual na frequência mensal média contável de convulsões
Prazo: Período de tratamento de 12 semanas
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Período de tratamento de 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de todos os eventos adversos (EAs)
Prazo: 12 semanas de tratamento + 2 semanas de acompanhamento
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12 semanas de tratamento + 2 semanas de acompanhamento
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avaliação da impressão global de melhoria do cuidador usando uma escala de classificação de 5 pontos
Prazo: após 5 semanas de dose de manutenção e no final do tratamento
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após 5 semanas de dose de manutenção e no final do tratamento
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avaliação da impressão global do cuidador sobre a gravidade da convulsão usando uma escala de classificação de 5 pontos
Prazo: após 5 semanas de dose de manutenção e no final do tratamento
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após 5 semanas de dose de manutenção e no final do tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
13 de fevereiro de 2017
Conclusão Primária (REAL)
28 de junho de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
28 de junho de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de dezembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de dezembro de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
8 de dezembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
6 de setembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de setembro de 2018
Última verificação
1 de setembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CS-100
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .