Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration orale de PTL101 (cannabidiol) comme traitement d'appoint pour l'épilepsie réfractaire pédiatrique
5 septembre 2018 mis à jour par: PhytoTech Therapeutics, Ltd.
Une étude clinique de phase II, ouverte et monocentrique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration orale de PTL101 (cannabidiol) en tant que traitement d'appoint de l'épilepsie réfractaire pédiatrique
Évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'administration orale de PTL101 (cannabidiol) pour le traitement de l'épilepsie réfractaire pédiatrique.
L'étude comprendra une période d'observation de 4 semaines, 12 semaines de traitement et 2 semaines de suivi.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'une étude monocentrique en ouvert recrutant environ 15 patients pédiatriques masculins ou féminins (âgés de 2 à 15 ans inclus) atteints d'épilepsie réfractaire et recevant des doses stables de médicaments antiépileptiques (DEA).
L'étude comprenait la période suivante : période d'observation de 4 semaines, suivie d'une période de titration de la dose de 2 semaines, d'une période de traitement d'entretien de 10 semaines et d'un suivi de 2 semaines dont 1 semaine est une période de réduction progressive.
Les crises seront enregistrées par le tuteur légal/soignant dans des journaux de crises tout au long des 16 premières semaines de l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
16
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Tel Aviv, Israël
- Pediatric Epilepsy department- Souraskey Medical center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 15 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets pédiatriques atteints d'épilepsie réfractaire
- 2-15 ans (inclus), garçon ou fille
- Antécédents de l'un des types de crises suivants : toniques, cloniques, tonico-cloniques sous forme de crises partielles, crises partielles secondairement généralisées ou primaires généralisées, crises partielles complexes et crises de chute (toniques/atoniques).
- Au moins quatre crises cliniquement dénombrables dans les 4 semaines suivant l'entrée à l'étude [toniques, cloniques, tonico-cloniques sous forme de crises partielles, crises partielles secondairement généralisées ou primaires généralisées et/ou crises partielles complexes et crises de chute (toniques/atoniques)]
- Sujet sur un régime stable de 1 à 4 médicaments antiépileptiques concomitants (DEA) pendant au moins 4 semaines avant l'inscription
- Antécédents de traitement avec au moins quatre antiépileptiques, y compris un essai d'une combinaison de deux médicaments concomitants, sans contrôle réussi des crises
- Les sujets avec système de stimulation du nerf vague doivent être sur des paramètres stables pendant au moins 6 mois avant l'inscription
Pour les sujets sous traitement diététique (par exemple, régime cétogène ou Atkins modifié) :
le rapport lipides / glucides doit être stable pendant au moins huit semaines avant l'inscription
- Le tuteur légal du sujet donne volontairement son consentement à la participation à l'étude et signe un formulaire de consentement éclairé
- Journal des crises complété pendant quatre semaines (± 3 jours) avant le début de la période de titration de la dose (visite 2). Le sujet sera considéré comme un échec de l'écran si le journal des crises n'a pas été correctement rempli.
Critère d'exclusion:
- Le sujet utilise actuellement ou a utilisé des cannabinoïdes à base de cannabis ou synthétiques dans les trois mois suivant l'entrée à l'étude
- Le sujet n'est pas disposé à s'abstenir de consommer des cannabinoïdes synthétiques ou à base de cannabis tout au long de la période d'étude
- Maladie neurologique neurodégénérative ou détériorée
- Antécédents d'insuffisance cardiaque
- Antécédents familiaux connus (premier degré) de troubles psychiatriques
- Psychose ou événement psychotique passé et/ou trouble anxieux
- Toxicomanie/dépendance actuelle ou antérieure
- Dysfonctionnements rénaux, hépatiques (ALT/AST > 2x la limite supérieure de la normale (LSN), bilirubine > 2x LSN), pancréatiques ou anomalies des tests de laboratoire, à la discrétion de l'investigateur
- Résultat cliniquement significatif dans l'ECG de base
- Initiation du traitement au felbamate dans les 9 mois suivant le dépistage
- Allergie au CBD ou à tout cannabinoïde et/ou excipient de formulation
- Le sujet est enceinte, allaite ou planifie une grossesse au cours de l'étude ou dans les 3 mois suivant la fin de l'étude
- Sujet et tuteur légal/aidant incapable de se conformer aux visites/exigences d'étude
- Le sujet est actuellement inscrit ou n'a pas encore terminé une période d'au moins 60 jours depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou d'un ou plusieurs essais de médicaments
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: PLT101
Capsules PTL101 (50 ou 100 mg de CBD par capsule) jusqu'à 25 mg/kg/jour ou jusqu'à 450 mg/jour, la plus faible des deux.
Deux fois par jour (matin et soir).
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PTL 101 (Cannabidiol, CBD) Gélules dures en deux parties remplies de billes vertes à matrice de gélatine sans soudure contenant du CBD (50 ou 100 mg de CBD par capsule) Les billes doivent être administrées après un repas, mélangées à de la nourriture
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement à l'étude
Délai: 12 semaines de traitement + 2 semaines de suivi
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12 semaines de traitement + 2 semaines de suivi
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Variation en pourcentage de la fréquence mensuelle moyenne dénombrable des crises
Délai: Période de traitement de 12 semaines
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Période de traitement de 12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence de tous les événements indésirables (EI)
Délai: 12 semaines de traitement + 2 semaines de suivi
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12 semaines de traitement + 2 semaines de suivi
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évaluation de l'impression globale d'amélioration de l'aidant à l'aide d'une échelle d'évaluation en 5 points
Délai: après 5 semaines de dose d'entretien et à la fin du traitement
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après 5 semaines de dose d'entretien et à la fin du traitement
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évaluation de l'impression globale du soignant sur la gravité des crises à l'aide d'une échelle d'évaluation en 5 points
Délai: après 5 semaines de dose d'entretien et à la fin du traitement
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après 5 semaines de dose d'entretien et à la fin du traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
13 février 2017
Achèvement primaire (RÉEL)
28 juin 2018
Achèvement de l'étude (RÉEL)
28 juin 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 décembre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 décembre 2016
Première publication (ESTIMATION)
8 décembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
6 septembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 septembre 2018
Dernière vérification
1 septembre 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CS-100
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .