一项评估口服 PTL101（大麻二酚）辅助治疗小儿顽固性癫痫的安全性、耐受性和有效性的研究

纳入标准：

1. 患有难治性癫痫的儿科受试者
2. 2-15岁（含），男女不限
3. 以下任何一种癫痫发作类型的病史：强直性、阵挛性、部分性发作形式的强直-阵挛性发作、继发性全身性或原发性全身性部分性发作、复杂部分性发作和跌倒发作（强直/失张力）。
4. 进入研究后 4 周内至少有 4 次临床上可计数的癫痫发作 [强直、阵挛、强直-阵挛以部分性发作、部分性发作继发性全面性发作或原发性全面性和/或复杂部分性发作和跌倒发作（强直/失张力）]
5. 受试者在入组前接受至少 4 周的 1-4 种伴随抗癫痫药物 (AED) 的稳定治疗方案
6. 至少使用过四种抗癫痫药的治疗史，包括一次联合使用两种合并药物的试验，但癫痫发作未成功控制
7. 具有迷走神经刺激系统的受试者在入组前必须处于稳定状态至少 6 个月

8. 对于接受饮食治疗（例如，生酮饮食或改良阿特金斯饮食）的受试者：

   脂肪与碳水化合物的比例必须在入学前至少八周保持稳定

9. 受试者的法定监护人自愿同意参与研究并签署知情同意书
10. 在开始剂量滴定期（访视 2）之前完成 4 周（±3 天）的癫痫发作日记。 如果癫痫发作日记没有适当完成，受试者将被视为筛查失败。

排除标准：

1. 该受试者目前正在使用或在进入研究后三个月内使用过基于大麻或合成的大麻素
2. 受试者不愿意在整个研究期间放弃使用基于大麻或合成的大麻素
3. 神经退行性或恶化的神经系统疾病
4. 心力衰竭史
5. 已知的精神疾病家族史（一级）
6. 精神病或过去的精神病事件和/或焦虑症
7. 目前或有药物滥用/成瘾史
8. 肾、肝（ALT/AST >2x 正常上限 (ULN)，胆红素 >2x ULN）、胰腺功能障碍或实验室检查异常，由研究者自行决定
9. 基线心电图有临床意义的发现
10. 筛选后 9 个月内开始非尔氨酯治疗
11. 对 CBD 或任何大麻素和/或配方辅料过敏
12. 受试者在研究过程中或研究完成后 3 个月内怀孕、哺乳或计划怀孕
13. 受试者和法定监护人/看护人无法遵守研究访问/要求
14. 受试者目前正在参加，或者自结束另一项研究设备或药物试验以来至少 60 天尚未完成