Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fyziologické účinky N-acetylcysteinu u pacientů s roztroušenou sklerózou (MSNAC)

10. září 2025 aktualizováno: Andrew Newberg, Thomas Jefferson University

Roztroušená skleróza (RS) je onemocnění, při kterém je poškozen myelin obklopující nervové buňky, což ovlivňuje fungování. Roztroušená skleróza se obvykle léčí léky určenými ke snížení výskytu budoucích příhod roztroušené sklerózy. Důkazy naznačují, že důležitou součástí procesu onemocnění je poškození myelinu a mozku způsobené příliš velkým množstvím kyslíku (někdy nazývaným oxidační stres) nebo přílišným zánětem (nebo otokem).

Celkovým cílem této studie bude určit, zda N-acetyl cystein (NAC) pomůže podporovat mozkovou funkci u pacientů s roztroušenou sklerózou (RS). Tato studie zobrazování pozitronovou emisní tomografií magnetickou rezonancí (PET-MRI) bude využívat 18F-2-fluor-2-deoxy-D-glukózu fluorodeoxyglukózovou pozitronovou emisní tomografii FDG PET k měření cerebrálního metabolismu, spolu s analýzou MRI, k měření metabolismu a strukturálních účinků. NAC u pacientů s RS.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Původní protokol se skládal ze dvou ramen. První větev této studie bude dostávat intravenózní a perorální NAC, silný antioxidant, který zvyšuje mozkový glutathion. NAC je N-acetylový derivát přirozeně se vyskytující aminokyseliny, L-cysteinu. Je to běžný volně prodejný doplněk, který je také dostupný jako injekční léčivo, které chrání játra v případech předávkování acetaminofenem. Laboratorní studie prokázaly některé výhody používání NAC. Má potenciál snižovat markery oxidačního poškození, chránit před buněčnou smrtí a zvyšovat hladinu glutathionu v krvi, což může být užitečné při prevenci oxidačního poškození u pacientů s RS. Druhou větví bude kontrola na čekací listině, která obdrží standardní péči o RS. Je třeba poznamenat, že během zařazení do studie budou obě ramena dostávat standardní péči o léčbu RS.

Upravili jsme tento protokol, abychom zvýšili počet zápisů o dalších 30 účastníků: 15 ve skupině čekatelů a 15 obdrží NAC. Subjekty jsou randomizovány tak, aby buď obdržely NAC, nebo byly zařazeny do kontrolní skupiny na pořadníku. Pacienti dostávající NAC by dostávali kombinaci IV a perorálního NAC po dobu 4 měsíců. Můžeme získat měření séra NAC, která vyžadují odběr krve ve třech časových bodech, jeden při skenování před podáním jakéhokoli NAC, jeden po první infuzní dávce NAC před druhou dávkou a další při posledním skenování a poslední dávce NAC .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

55

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza recidivující remitentní RS nebo progresivní RS, kteří neplánují zahájit léčbu během studie, nebo na stabilní medikaci modifikující onemocnění (interferon, glatiramer, dimethyl fumarát, teriflunomid).
  • Věk 18 let bez horní hranice
  • Fyzicky samostatný, ambulantní
  • Ženy ve fertilním věku potvrdí negativní těhotenský test a během období pilotní studie musí používat účinnou antikoncepci. Kromě toho by muži, kteří mají partnerku v plodném věku, měli používat účinnou antikoncepci.
  • Účastníci musí být schopni dokončit studijní procedury v širší oblasti Philadelphie.

Kritéria vyloučení:

  • Vyloučeni jsou pacienti, kteří byli léčeni intravenózními steroidy během posledních 90 dnů z jiných důvodů, než je RS
  • Předchozí operace mozku, která by interferovala se stanovením mozkového metabolismu nebo struktury na FDG PET-MRI.
  • Skóre ve vyšetření Mini-Mental Status 20 nebo nižší.
  • Upoutaný na invalidní vozík nebo lůžko, nechodící.
  • Intrakraniální abnormality, které mohou komplikovat interpretaci skenů mozku (např. mrtvice, nádor, vaskulární abnormalita postihující cílovou oblast).
  • Historie poranění hlavy se ztrátou vědomí > 48 hodin.
  • Anamnéza astmatu vyžadující každodenní léky pro adekvátní léčbu.
  • Jakákoli zdravotní porucha nebo fyzický stav, u kterých lze rozumně očekávat, že budou interferovat s hodnocením symptomů RS nebo s jakýmkoli hodnocením studie, včetně zobrazení PET-MRI.
  • Pacientům s prokázanou významnou psychiatrickou poruchou z anamnézy/vyšetření, která by bránila dokončení studie, nebude umožněna účast.
  • Pacienti se současným zneužíváním alkoholu nebo drog
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Zařazení do aktivní klinické studie/experimentální terapie během předchozích 30 dnů.
  • Čeká na operaci v průběhu studie.
  • Pacienti užívající léky, které by mohly interagovat s NAC zapojenými do této studie, budou hodnoceni případ od případu PI nebo lékařem studie. Tyto léky zahrnují: léky na vysoký krevní tlak; Léky, které zpomalují srážení krve; Léky na diabetes; Nitroglycerin.
  • Pacienti s plicní hypertenzí v anamnéze.
  • Jakýkoli neurologický, psychiatrický nebo zdravotní stav, který by mohl ovlivnit distribuci radiofarmaka v těle nebo mozku (jak určí zkoušející)
  • V současné době užíváte léky, které by mohly změnit distribuci radiofarmak v těle nebo mozku (jak určil vyšetřovatel)
  • Pacient překračuje hmotnostní limit podle tabulky
  • Klaustrofobie, která by bránila dokončení zobrazovacích studií
  • Hladina glukózy, která by interferovala s FDG PET skenem
  • Jakékoli další kontraindikace pro MRI; Má v těle kovové předměty (např. kardiostimulátory).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Faktorové přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: N-acetylcysteinová kohorta
Intravenózní N-acetyl cystein - 50 mg ve 200 ml D5W po dobu jedné hodiny 1 x týdně Orální N-acetyl cystein - 1 500 mg tableta 2 x denně (ve dnech IV se N-acetyl cystein nepodává)
Doplněk stravy: N-acetyl cystein
Studie se skládá ze dvou ramen. První větev této studie bude dostávat intravenózní a perorální NAC, silný antioxidant, který zvyšuje mozkový glutathion, což může být prospěšné u RS. NAC je N-acetylový derivát přirozeně se vyskytující aminokyseliny, L-cysteinu. Je to běžný volně prodejný doplněk, který je také dostupný jako injekční léčivo, které chrání játra v případech předávkování acetaminofenem. Má potenciál snižovat markery oxidačního poškození, chránit před buněčnou smrtí a zvyšovat hladinu glutathionu v krvi, což může být užitečné při prevenci oxidačního poškození u pacientů s RS. Druhou větví bude kontrola na čekací listině, která obdrží standardní péči o RS. Je třeba poznamenat, že oběma ramenům bude při zařazení do studie poskytnuta standardní péče.
Žádný zásah: Kontrolní kohorta
Standardní péče Léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v metabolické aktivitě v mozku a zlepšení parametrů s ohledem na zánět spojený s aktivními lézemi na základě nálezů MRI a PET.
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Cílem by bylo nalézt kratší trvání aktivních lézí, snížený dopad lézí na metabolickou aktivitu v mozku a zlepšené parametry s ohledem na zánět spojený s aktivními lézemi na základě nálezů MRI i PET. Změny na PET a MRI skenech by korelovaly se změnami klinických nálezů a měření kvality života.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mini-Mental Status zkouška (MMSE)
Časové okno: Určete způsobilost
Dotazník používaný ke stanovení způsobilosti a kognitivní funkce. (vyloučení ze studie, pokud je skóre 20 nebo nižší)
Určete způsobilost
Inventář kvality života roztroušené sklerózy (MSQLI)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Účastníci intervenční a čekací skupiny (standardní péče) budou požádáni, aby dokončili úplné MSQLI, které zahrnuje následujících 10 škál – SF-36, MFIS, PES, BLCS, BWCS, IVIS, PDQ, MHI, MSSS a SSS- W. Škály budou provedeny na začátku a 60 ± 30 dnů souběžně s výchozím stavem a po skenování.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Standardní formulář Dotazníku zdravotního stavu (SF-36).
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Standardní formulář Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
MOS stupnice účinků bolesti (PES)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Stupnice kontroly močového měchýře (BLCS)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Stupnice kontroly střev (BWCS)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dopad stupnice zrakového postižení (IVIS)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Standardní formulář Perceived Deficits Questionnaire (PDQ).
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Standardní formulář inventáře duševního zdraví (MHI).
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Standardní formulář MOS Modified Social Support Survey (MSSS).
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Škála sexuální spokojenosti (SSS)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Dotazník z inventáře kvality života roztroušené sklerózy, který hodnotí kvalitu života u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou (RS). Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Kurtzkeho rozšířená škála stavu postižení (EDSS)
Časové okno: Výchozí stav a 60 ± 30 dnů
Používá se k měření neurologického poškození u pacientů s diagnostikovanou roztroušenou sklerózou na stupnici od 0 do 10. Bude použit k určení zlepšení symptomů RS.
Výchozí stav a 60 ± 30 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Thomas Jefferson University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel A Monti, MD, MBA, Thomas Jefferson University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. ledna 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

8. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

8. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2017

První zveřejněno (Odhadovaný)

26. ledna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

17. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 16D.672

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neexistuje žádný plán zpřístupnit data jednotlivých účastníků (IPD) dalším výzkumníkům.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit