Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Effetti fisiologici della N-acetil cisteina nei pazienti con sclerosi multipla (MSNAC)

10 settembre 2025 aggiornato da: Andrew Newberg, Thomas Jefferson University

La sclerosi multipla (SM) è una malattia in cui la mielina che circonda le cellule nervose è danneggiata e ciò influisce sul funzionamento. La SM di solito viene trattata con farmaci progettati per ridurre il verificarsi di futuri eventi di SM. Le prove suggeriscono che una parte importante del processo patologico è il danno alla mielina e al cervello causato da troppo ossigeno (a volte chiamato stress ossidativo) o troppa infiammazione (o gonfiore).

L'obiettivo generale di questo studio sarà determinare se la N-acetil cisteina (NAC) contribuirà a supportare la funzione cerebrale nei pazienti con sclerosi multipla (SM). Questo studio di risonanza magnetica con tomografia a emissione di positroni (PET-MRI) utilizzerà 18F-2-fluoro-2-deossi-D-glucosio fluorodeossiglucosio tomografia a emissione di positroni FDG PET per misurare il metabolismo cerebrale, insieme all'analisi MRI, per misurare il metabolismo e gli effetti strutturali di NAC nei pazienti con SM.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il protocollo originale consisteva in due bracci. Il primo braccio di questo studio riceverà NAC per via endovenosa e orale, un forte antiossidante che aumenta il glutatione cerebrale. NAC, è il derivato N-acetile dell'amminoacido presente in natura, L-cisteina. È un comune integratore da banco disponibile anche come farmaco iniettabile che protegge il fegato in caso di sovradosaggio da paracetamolo. Studi di laboratorio hanno mostrato alcuni vantaggi nell'uso di NAC. Ha il potenziale per ridurre i marcatori di danno ossidativo, proteggere dalla morte cellulare e aumentare il glutatione nel sangue, che potrebbe essere utile nella prevenzione del danno ossidativo nei pazienti con SM. Il secondo braccio sarà un controllo in lista d'attesa che riceverà cure standard per la SM. Va notato che entrambi i bracci riceveranno un trattamento standard di cura per la SM durante l'arruolamento nello studio.

Abbiamo modificato questo protocollo per aumentare l'iscrizione con altri 30 partecipanti: 15 in un gruppo in lista d'attesa e 15 riceveranno NAC. I soggetti devono essere randomizzati per ricevere NAC o essere inseriti in un gruppo di controllo in lista d'attesa. Quei pazienti che ricevono NAC riceverebbero una combinazione di IV e NAC orale per 4 mesi. Possiamo ottenere misurazioni del siero NAC che richiedono un prelievo di sangue in tre punti temporali, uno alla scansione prima di ricevere qualsiasi NAC, uno dopo la prima dose di infusione di NAC prima della seconda dose e un altro all'ultima scansione e all'ultima dose di NAC .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

55

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Diagnosi clinica di SM recidivante remittente o SM progressiva che non prevede di iniziare un trattamento durante lo studio o su farmaci modificanti la malattia stabile (interferone, glatiramer, dimetilfumarato, teriflunomide).
  • Età 18 anni senza limite superiore
  • Fisicamente indipendente, deambulante
  • Le donne in età fertile confermeranno un test di gravidanza negativo e dovranno praticare una contraccezione efficace durante il periodo dello studio pilota. Inoltre, i soggetti di sesso maschile che hanno un partner in età fertile dovrebbero praticare una contraccezione efficace.
  • I partecipanti devono essere in grado di completare le procedure di studio nella grande area di Filadelfia.

Criteri di esclusione:

  • Sono esclusi i pazienti che hanno ricevuto un trattamento con steroidi per via endovenosa negli ultimi 90 giorni per motivi diversi dalla SM
  • Precedente intervento chirurgico al cervello che interferirebbe con la determinazione del metabolismo o della struttura cerebrale sulla FDG PET-MRI.
  • Punteggio all'esame Mini-Mental Status di 20 o inferiore.
  • Costretto su sedia a rotelle o costretto a letto, non deambulante.
  • Anomalie intracraniche che possono complicare l'interpretazione delle scansioni cerebrali (ad es. ictus, tumore, anomalia vascolare che colpisce l'area bersaglio).
  • Storia di trauma cranico con perdita di coscienza > 48 ore.
  • Storia di asma che richiede farmaci giornalieri per una gestione adeguata.
  • Qualsiasi disturbo medico o condizione fisica che potrebbe ragionevolmente interferire con la valutazione dei sintomi della SM o con una qualsiasi delle valutazioni dello studio, inclusa l'imaging PET-MRI.
  • I pazienti con evidenza di un disturbo psichiatrico significativo per anamnesi/esame che impedirebbe il completamento dello studio non potranno partecipare.
  • Pazienti con abuso attuale di alcol o droghe
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Iscrizione a sperimentazione clinica attiva/terapia sperimentale entro i 30 giorni precedenti.
  • In attesa di intervento chirurgico durante il corso dello studio.
  • I pazienti che assumono farmaci che potrebbero interagire con NAC coinvolti in questo studio saranno valutati caso per caso dal PI o dal medico dello studio. Questi farmaci includono: farmaci per l'ipertensione; Farmaci che rallentano la coagulazione del sangue; Farmaci per il diabete; Nitroglicerina.
  • Pazienti con anamnesi di ipertensione polmonare.
  • Qualsiasi condizione neurologica, psichiatrica o medica che potrebbe influenzare la distribuzione del radiofarmaco nel corpo o nel cervello (come determinato dallo sperimentatore)
  • Attualmente utilizza farmaci che potrebbero alterare la distribuzione dei radiofarmaci nel corpo o nel cervello (come determinato dallo sperimentatore)
  • Il paziente supera il limite di peso del tavolo
  • Claustrofobia che impedirebbe il completamento degli studi di imaging
  • Livello di glucosio che interferirebbe con la scansione PET FDG
  • Eventuali controindicazioni aggiuntive per la risonanza magnetica; Ha oggetti metallici (ad esempio, pacemaker) nel corpo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Coorte di N-acetil cisteina
N-acetil cisteina per via endovenosa - 50 mg in 200 ml di D5W nell'arco di un'ora 1 volta alla settimana N-acetil cisteina per via orale - 1 compressa da 500 mg 2 volte al giorno (nei giorni IV la N-acetil cisteina non viene somministrata)
Integratore alimentare: N-acetil cisteina
Lo studio si compone di due bracci. Il primo braccio di questo studio riceverà NAC per via endovenosa e orale, un forte antiossidante che aumenta il glutatione cerebrale, che può essere utile nella SM. NAC, è il derivato N-acetile dell'amminoacido presente in natura, L-cisteina. È un comune integratore da banco disponibile anche come farmaco iniettabile che protegge il fegato in caso di sovradosaggio da paracetamolo. Ha il potenziale per ridurre i marcatori di danno ossidativo, proteggere dalla morte cellulare e aumentare il glutatione nel sangue, che potrebbe essere utile nella prevenzione del danno ossidativo nei pazienti con SM. Il secondo braccio sarà un controllo in lista d'attesa che riceverà cure standard per la SM. Va notato che entrambi i bracci riceveranno lo standard di cura durante l'arruolamento nello studio.
Nessun intervento: Coorte di controllo
Trattamento standard di cura

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nell'attività metabolica nel cervello e parametri migliorati per quanto riguarda l'infiammazione associata alle lesioni attive sulla base dei risultati sia della risonanza magnetica che della PET.
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
L'obiettivo sarebbe trovare una durata più breve delle lesioni attive, un impatto ridotto delle lesioni sull'attività metabolica nel cervello e parametri migliorati per quanto riguarda l'infiammazione associata alle lesioni attive sulla base dei risultati sia della risonanza magnetica che della PET. I cambiamenti nelle scansioni PET e MRI sarebbero correlati ai cambiamenti nei risultati clinici e alle misure della qualità della vita.
Basale e 60 ± 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Mini esame dello stato mentale (MMSE)
Lasso di tempo: Determinare l'idoneità
Questionario utilizzato per determinare l'idoneità e la funzione cognitiva. (esclusione dallo studio se il punteggio è 20 o inferiore)
Determinare l'idoneità
Inventario sulla qualità della vita della sclerosi multipla (MSQLI)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Ai partecipanti al gruppo di intervento e lista d'attesa (standard di cura) verrà chiesto di completare l'intero MSQLI che include le seguenti 10 scale: SF-36, MFIS, PES, BLCS, BWCS, IVIS, PDQ, MHI, MSSS e SSS- W. Le scale saranno condotte al basale e 60 ± 30 giorni in concomitanza al basale e dopo le scansioni.
Basale e 60 ± 30 giorni
Modulo standard del questionario sullo stato di salute (SF-36).
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Modulo standard Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Scala degli effetti del dolore MOS (PES)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Bilancia per il controllo della vescica (BLCS)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Bilancia per il controllo dell'intestino (BWCS)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Scala dell'impatto della disabilità visiva (IVIS)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Modulo standard del questionario sui deficit percepiti (PDQ).
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Modulo standard per l'inventario della salute mentale (MHI).
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Modulo standard MOS Modified Social Support Survey (MSSS).
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Scala di soddisfazione sessuale (SSS)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Questionario da Multiple Sclerosis Quality of Life Inventory che valuta la qualità della vita per coloro con diagnosi di sclerosi multipla (SM). Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni
Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Lasso di tempo: Basale e 60 ± 30 giorni
Utilizzato per misurare il danno neurologico in coloro con diagnosi di sclerosi multipla su una scala da 0 a 10. Verrà utilizzato per determinare i miglioramenti nei sintomi della SM.
Basale e 60 ± 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Investigatori

  • Investigatore principale: Daniel A Monti, MD, MBA, Thomas Jefferson University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 gennaio 2017

Completamento primario (Stimato)

8 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

8 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

26 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

17 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16D.672

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non è previsto alcun piano per rendere disponibili i dati dei singoli partecipanti (IPD) ad altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi