Fysiologiske effekter av N-acetylcystein hos pasienter med multippel sklerose (MSNAC)
10. september 2025 oppdatert av: Andrew Newberg, Thomas Jefferson University
Multippel sklerose (MS) er en sykdom der myelinet rundt nervecellene er skadet som påvirker funksjonen. MS behandles vanligvis med medisiner designet for å redusere forekomsten av fremtidige MS-hendelser. Bevis tyder på at en viktig del av sykdomsprosessen er skade på myelinet og hjernen forårsaket av for mye oksygen (noen ganger kalt oksidativt stress) eller for mye betennelse (eller hevelse).
Det overordnede målet med denne studien vil være å finne ut om N-acetylcystein (NAC) vil bidra til å støtte cerebral funksjon hos pasienter med multippel sklerose (MS). Denne positronemisjonstomografi magnetisk resonans imaging (PET-MRI) studien vil bruke 18F-2-fluoro-2-deoksy-D-glukose fluorodeoksyglukose positronemisjonstomografi FDG PET for å måle cerebral metabolisme, sammen med MR-analyse, for å måle metabolisme og strukturelle effekter av NAC hos pasienter med MS.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den opprinnelige protokollen besto av to armer. Den første delen av denne studien vil motta intravenøs og oral NAC, en sterk antioksidant som øker hjernens glutation. NAC, er N-acetylderivatet av den naturlig forekommende aminosyren, L-cystein. Det er et vanlig over-the-counter supplement som også er tilgjengelig som et injiserbart legemiddel som beskytter leveren i tilfeller av acetaminophen overdose. Laboratoriestudier har vist noen fordeler ved bruk av NAC. Det har potensial til å redusere markører for oksidativ skade, beskytte mot celledød og øke glutation i blodet, noe som kan være nyttig for å forhindre oksidativ skade hos MS-pasienter. Den andre armen vil være en ventelistekontroll som mottar standard MS-behandling. Det skal bemerkes at begge armer vil motta standardbehandling for MS mens de er registrert i studien.
Vi endret denne protokollen for å øke påmeldingen med ytterligere 30 deltakere: 15 i en ventelistegruppe og 15 vil motta NAC. Emner skal randomiseres til enten å motta NAC eller plasseres i en kontrollgruppe på venteliste. De pasientene som får NAC vil få en kombinasjon av IV og oral NAC i 4 måneder. Vi kan få NAC-serummål som krever blodprøvetaking ved tre tidspunkter, ett ved skanning før vi mottar NAC, ett etter den første infusjonsdosen med NAC før den andre dosen, og en annen ved den siste skanningen og den siste dosen av NAC .
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
55
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Klinisk diagnose av residiverende remitterende MS eller progressiv MS som ikke planlegger å starte en medisin i løpet av studien, eller på stabil sykdomsmodifiserende medisin (interferon, glatiramer, dimetylfumarat, teriflunomid).
- Alder 18 år uten øvre grense
- Fysisk uavhengig, ambulerende
- Kvinner i fertil alder vil bekrefte en negativ graviditetstest og må praktisere effektiv prevensjon i løpet av pilotstudien. I tillegg bør mannlige forsøkspersoner som har en partner i fertil alder praktisere effektiv prevensjon.
- Deltakerne må kunne fullføre studieprosedyrer i Philadelphia-området.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter er ekskludert som har fått behandling med intravenøse steroider i løpet av de siste 90 dagene av andre grunner enn MS
- Tidligere hjernekirurgi som ville forstyrre bestemmelse av cerebral metabolisme eller struktur på FDG PET-MRI.
- Poeng på Mini-Mental Status-undersøkelse på 20 eller lavere.
- Rullestolbundet eller sengeliggende, ikke-ambulerende.
- Intrakranielle abnormiteter som kan komplisere tolkningen av hjerneskanningen (f.eks. slag, svulst, vaskulær abnormitet som påvirker målområdet).
- Anamnese med hodetraumer med tap av bevissthet > 48 timer.
- Anamnese med astma som krever daglige medisiner for adekvat behandling.
- Enhver medisinsk lidelse eller fysisk tilstand som med rimelighet kan forventes å forstyrre vurderingen av MS-symptomer, eller med noen av studievurderingene inkludert PET-MR-avbildning.
- Pasienter med bevis på en betydelig psykiatrisk lidelse ved anamnese/undersøkelse som ville forhindre fullføring av studien, vil ikke få delta.
- Pasienter med nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
- Gravide eller ammende kvinner.
- Påmelding til aktiv klinisk utprøving/eksperimentell terapi innen de siste 30 dagene.
- Venter på operasjon i løpet av studiet.
- Pasienter som tar medisiner som kan samhandle med NAC som er involvert i denne studien, vil bli evaluert fra sak til sak av PI eller studielegen. Disse medisinene inkluderer: Medisiner for høyt blodtrykk; Medisiner som bremser blodpropp; Medisiner for diabetes; Nitroglycerin.
- Pasienter med historie med pulmonal hypertensjon.
- Enhver nevrologisk, psykiatrisk eller medisinsk tilstand som kan påvirke distribusjonen av radiofarmaka i kroppen eller hjernen (som bestemt av etterforsker)
- Bruker for tiden medisiner som kan endre distribusjonen av radiofarmasøytiske midler i - -kroppen eller hjernen (som bestemt av etterforsker)
- Pasienten overskrider vektgrensen til tabellen
- Klaustrofobi som ville forhindre fullføring av bildeundersøkelser
- Glukosenivå som ville forstyrre FDG PET-skanningen
- Eventuelle ytterligere kontraindikasjoner for MR; Har metallgjenstander (f.eks. pacemakere) i kroppen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Faktoriell oppgave
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: N-acetylcysteinkohort
Intravenøs N-acetylcystein - 50 mg i 200 ml D5W over en time 1 x per uke Oral N-acetylcystein - 1 500 mg tablett 2 x per dag (på dager IV gis ikke N-acetylcystein)
|
Studien består av to armer.
Den første delen av denne studien vil motta intravenøs og oral NAC, en sterk antioksidant som øker hjernens glutation, som kan være gunstig ved MS.
NAC, er N-acetylderivatet av den naturlig forekommende aminosyren, L-cystein.
Det er et vanlig over-the-counter supplement som også er tilgjengelig som et injiserbart legemiddel som beskytter leveren i tilfeller av acetaminophen overdose.
Det har potensial til å redusere markører for oksidativ skade, beskytte mot celledød og øke glutation i blodet, noe som kan være nyttig for å forhindre oksidativ skade hos MS-pasienter.
Den andre armen vil være en ventelistekontroll som mottar standard MS-behandling.
Det skal bemerkes at begge armene vil motta standardbehandling mens de er registrert i studien.
|
|
Ingen inngripen: Kontrollkohort
Standard of Care Behandling
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i den metabolske aktiviteten i hjernen, og forbedrede parametere med hensyn til betennelsen knyttet til de aktive lesjonene basert på både MR- og PET-funn.
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Målet vil være å finne en kortere varighet av aktive lesjoner, redusert påvirkning av lesjonene på metabolsk aktivitet i hjernen, og forbedrede parametere med hensyn til betennelsen knyttet til de aktive lesjonene basert på både MR- og PET-funn.
Endringer på PET- og MR-skanning vil være korrelert med endringer i kliniske funn og livskvalitetsmål.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mini-Mental Status Examen (MMSE)
Tidsramme: Bestem kvalifisering
|
Spørreskjema som brukes til å bestemme valgbarhet og kognitiv funksjon.
(ekskludering fra studien hvis poengsummen er 20 eller lavere)
|
Bestem kvalifisering
|
|
Multippel sklerose livskvalitetsinventar (MSQLI)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Deltakere i intervensjons- og ventelistegruppen (standardbehandling) vil bli bedt om å fullføre hele MSQLI som inkluderer følgende 10 skalaer - SF-36, MFIS, PES, BLCS, BWCS, IVIS, PDQ, MHI, MSSS og SSS- W.
Skalaene vil bli utført ved baseline og 60 ± 30 dager samtidig med baseline og post-skanning.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Health Status Questionnaire (SF-36) standardskjema
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) standardskjema
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
MOS Pain Effects Scale (PES)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Blærekontrollskala (BLCS)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Tarmkontrollskala (BWCS)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Impact of Visual Impairment Scale (IVIS)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Standardskjema for Perceived Deficits Questionnaire (PDQ).
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Mental Health Inventory (MHI) standardskjema
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Standardskjema for MOS Modified Social Support Survey (MSSS).
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Skala for seksuell tilfredsstillelse (SSS)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Spørreskjema fra Multippel sklerose Quality of Life Inventory som evaluerer livskvaliteten for de som er diagnostisert med multippel sklerose (MS).
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
|
Kurtzke Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Tidsramme: Baseline og 60 ± 30 dager
|
Brukes til å måle nevrologisk svekkelse hos de som er diagnostisert med multippel sklerose på en skala fra 0 til 10.
Vil bli brukt til å bestemme forbedringer i MS-symptomer.
|
Baseline og 60 ± 30 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Daniel A Monti, MD, MBA, Thomas Jefferson University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. januar 2017
Primær fullføring (Antatt)
8. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
8. juli 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. januar 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. januar 2017
Først lagt ut (Antatt)
26. januar 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
17. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- PET MR
- Positron Emission Tomography (PET)
- Acetylcystein
- Magnetisk resonanstomografi (MR)
- MS (multippel sklerose)
- funksjonell magnetisk resonansavbildning (fMRI)
- Sklerose
- Akutt fulminerende
- 18F-2-fluor-2-deoksy-D-glukose fluordeoksyglukose
- 18F fluordeoksyglukose 2-fluor-2-deoksy-D-glukose (18 FDG)
- Fludeoksyglukose F 18
- Fluor-18-fluordeoksyglukose
- N-acetylcystein (NAC)
- Orale kosttilskudd
- FDG positronemisjonstomografi (FDG PET)
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Multippel sklerose
- Sklerose
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Svovelforbindelser
- Organiske kjemikalier
- Aminosyrer
- Cystein
- Aminosyrer, svovel
- Acetylcystein
Andre studie-ID-numre
- 16D.672
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Det er ingen plan om å gjøre individuelle deltakerdata (IPD) tilgjengelig for andre forskere.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .