Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení GLPG2222 u subjektů léčených Ivacaftorem s cystickou fibrózou

20. listopadu 2017 aktualizováno: Galapagos NV

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze IIa k vyhodnocení GLPG2222 u subjektů léčených Ivacaftorem s cystickou fibrózou obsahující jednu mutaci F508del CFTR a mutaci druhého hradlování (třída III)

Tato klinická studie je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami fáze IIa k vyhodnocení dvou dávek perorálně podaného GLPG2222 u dospělých subjektů s potvrzenou diagnózou CF s jednou mutací F508del CFTR a druhou gating (třída III) a na stabilní léčbě ivakaftorem.

Do studie je plánováno zařazení až 35 hodnotitelných subjektů. Vhodní jedinci musí být při vstupní návštěvě stabilní po dobu alespoň 28 dnů s lékařem předepsaným ivakaftorem (Kalydeco®). Budou randomizováni v poměru 2:2:1, aby dostali jednu ze dvou aktivních dávek GLPG2222 (150 mg q.d. nebo 300 mg q.d.) nebo placeba q.d. podávané po dobu 29 dnů. Subjekty budou ve studii po dobu minimálně 6 týdnů a maximálně 10 týdnů, od screeningu do následné návštěvy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • The Alfred
      • Nedlands, Austrálie
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Westmead Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgie
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie
        • UZ Leuven
  • Irsko
      • Cork, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irsko
        • St Vincents University Hospital
  • Německo
      • Dresden, Německo
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Německo
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Německo
        • University children´s hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Spojené království
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Spojené království
        • St James's University
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Spojené království
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Česko
      • Praha, Česko
        • Fakultni nemocnice v Motole

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 99 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let v den podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  2. Potvrzená klinická diagnóza CF.
  3. Jedna mutace F508del na jedné alele v genu CFTR, mutace hradlové (třídy III) (jedna z následujících: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R) na všech 2CFTR gen (dokumentován v lékařském záznamu subjektu nebo registru CF).
  4. Hmotnost ≥ 40 kg.
  5. Stabilní souběžná léčba po dobu nejméně 4 týdnů (28 dní) před výchozím stavem (včetně lékařem předepsaného ivakaftoru (Kalydeco®) 150 mg dvakrát denně).
  6. Usilovaný výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % předpokládaného normálu pro věk, pohlaví a výšku při screeningu (před nebo po bronchodilataci).

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza klinicky významného nestabilního nebo nekontrolovaného chronického onemocnění, kvůli kterému je subjekt podle názoru zkoušejícího nevhodný pro zařazení do studie.
  2. Nestabilní stav plic nebo infekce dýchacích cest (včetně rinosinusitidy) vyžadující změnu terapie do 4 týdnů od výchozího stavu.
  3. Potřeba doplňkového kyslíku během dne a > 2 litry za minutu (LPM) během spánku.
  4. Anamnéza jaterní cirhózy s portální hypertenzí (např. známky/příznaky splenomegalie, jícnové varixy atd.).
  5. Abnormální jaterní test při screeningu; definována jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo alkalická fosfatáza a/nebo celkový bilirubin (>1,5násobek ULN (CTCAE stupeň 2) a/nebo gama-glutamyltransferáza (GGT) ≥ 3násobek horní hranice normální (ULN) a/nebo celkový bilirubin (>1,5násobek ULN (CTCAE stupeň 2).
  6. Odhadovaná clearance kreatininu < 60 ml/min pomocí Cockroft-Gaultova vzorce při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lék: Placebo
Placebo podávané jako perorální suspenze připravená k použití jednou denně (q.d.) po dobu 29 dnů
EXPERIMENTÁLNÍ: GLPG2222 Dávka 1
Lék: GLPG2222 150 mg q.d.
GLPG2222 150 mg podávaný jako perorální suspenze připravená k použití, jednou denně (q.d.) po dobu 29 dnů
EXPERIMENTÁLNÍ: GLPG2222 Dávka 2
Lék: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg podávaný jako perorální suspenze připravená k použití, jednou denně (q.d.) po dobu 29 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny nežádoucích jevů
Časové okno: při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG2222 ve srovnání s placebem z hlediska nežádoucích účinků
při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Změny v abnormální laboratoři
Časové okno: při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG2222 ve srovnání s placebem z hlediska laboratoře
při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Změny abnormálních vitálních funkcí, EKG nebo fyzikálního vyšetření
Časové okno: při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GLPG2222 ve srovnání s placebem, pokud jde o vitální funkce, EKG nebo fyzikální vyšetření
při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty koncentrace chloridu potu
Časové okno: při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Změna od výchozí hodnoty FEV1 (L) a procenta předpokládané FEV1 pro věk, pohlaví a výšku, jak bylo stanoveno spirometrií
Časové okno: při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
Změna od výchozí hodnoty na respirační doméně revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R)
Časové okno: při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU
při screeningu a při každé studijní návštěvě až do dne 43, který je poslední návštěvou FU

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Galapagos NV

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

11. srpna 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

11. srpna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2017

První zveřejněno (ODHAD)

7. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

21. listopadu 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2017

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GLPG2222-CL-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GLPG2222 150 mg q.d.

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit