Duální léčba lithiem a valproátem u ALS.

Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácný, ale fatální stav motorického neuronu. Navzdory intenzivnímu terapeutickému výzkumu v posledních letech zůstává riluzol jediným lékem s prokázanou účinností u pacientů s tímto onemocněním. V roce 2008 italská klinicko-základní studie uvedla přínosy uhličitanu lithného jak v experimentálním modelu ALS, tak u malého vzorku pacientů. Ve stejném roce dvě čínské studie prokázaly synergický neuroprotektivní účinek valproátu podávaného s lithiem v neuronových kulturách a na transgenních modelech G93A ALS.

Klinická studie s uhličitanem lithným a valproátem hořečnatým, prováděná v letech 2009 až 2012 u 18 pacientů s diagnostickými kritérii ALS, ve srovnání se vzorkem 31 současných pacientů, kteří lék nedostávali, prokázala funkční stabilitu a zvýšení antioxidační obrany u subjektů do dvojnásobku léčba. Navzdory nízké úrovni důkazů z této otevřené studie nás kombinace klinických a biologických výsledků a také významné zvýšení přežití léčených subjektů vybízí k provedení studie, která přinese drsné výsledky o účinnosti duální léčby.

Pro získání tvrdších dat bude studie zahrnovat 40 subjektů s náhodným přiřazením léčby (aktivní vs. placebo) elektronickými prostředky. Vývoj tablet s placebem budou mít na starosti dvě farmaceutické společnosti. Jejich dodání a nákup bude provádět ošetřovatelský tým, stejný tým, který bude uchovávat a konzervovat ošetření. Příprava a balení tablet na dva měsíce pro 10 pacientů bude probíhat pravidelně ve sterilním prostředí. Dva počítačoví inženýři budou mít na starosti vypracování štítků a numerické vykreslení ošetření. Koordinátor studie si vyžádá ošetření v ošetřovatelském skladu vybaveném regulací vlhkosti a teploty. Další osoba bude proškolena na navazování kontaktů, donášky domů, výměny lahví a počítání tablet. Schůzky budou výzkumníci plánovat každé 2 měsíce, stejně jako zkoušky biologické bezpečnosti a studie magnetické rezonance u každého pacienta v intervalu 20 měsíců.

Tato pilotní studie umožní, aby účinnost léčby vypočítala velikost vzorku požadovanou pro národní a mezinárodní multicentrickou klinickou studii, pokud je to relevantní, aby byla propagována na Mexické akademii neurologie. Umožní také studium chování krevních a MRI biomarkerů (aktivita SOD, DTI v kortikospinálním traktu a morfometrické indexy).