Podwójne leczenie litem i walproinianem w ALS.

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest rzadką, ale śmiertelną chorobą neuronu ruchowego. Pomimo intensywnych badań terapeutycznych w ostatnich latach, riluzol pozostaje jedynym lekiem o udowodnionej skuteczności u pacjentów z tą chorobą. W 2008 roku włoskie podstawowe badanie kliniczne wykazało korzyści ze stosowania węglanu litu zarówno w modelu eksperymentalnym ALS, jak iw małej grupie pacjentów. W tym samym roku dwa chińskie badania wykazały synergistyczne działanie neuroprotekcyjne walproinianu podawanego z litem w hodowlach neuronów oraz w transgenicznych modelach ALS G93A.

Badanie kliniczne nad węglanem litu i walproinianem magnezu przeprowadzone w latach 2009-2012 u 18 pacjentów z kryteriami diagnostycznymi ALS w porównaniu z próbą 31 współczesnych pacjentów, którzy nie otrzymywali tego leku, wykazało stabilność funkcjonalną i wzrost obrony antyoksydacyjnej u osób podwójnie leczenie. Pomimo niskiego poziomu dowodów z tego otwartego badania, połączenie wyników klinicznych i biologicznych, a także znaczny wzrost przeżycia leczonych osób zachęca nas do przeprowadzenia badania, które dało surowe wyniki dotyczące skuteczności podwójnego leczenia.

Aby uzyskać twardsze dane, badanie obejmie 40 osób z losowym przydziałem leczenia (aktywny vs. placebo) za pomocą środków elektronicznych. Za opracowanie tabletek placebo odpowiadać będą dwie firmy farmaceutyczne. Ich dostawą i zakupem zajmie się zespół pielęgniarski, ten sam zespół, który będzie przechowywał i konserwował zabiegi. Przygotowanie i pakowanie tabletek przez dwa miesiące dla 10 pacjentów odbywać się będzie regularnie w sterylnym środowisku. Dwóch inżynierów komputerowych będzie odpowiedzialnych za opracowanie etykiet i losowanie numeryczne zabiegów. Koordynator badania zleci wykonanie zabiegów w magazynie pielęgniarskim wyposażonym w kontrolę wilgotności i temperatury. Kolejna osoba zostanie przeszkolona w zakresie nawiązywania kontaktów, dostaw do domu, wymiany butelek i liczenia tabletek. Wizyty będą umawiane przez naukowców co 2 miesiące, a także badania bezpieczeństwa biologicznego i badania rezonansu magnetycznego u każdego pacjenta w odstępie 20 miesięcy.

To badanie pilotażowe umożliwi obliczenie skuteczności leczenia wielkości próby wymaganej do krajowego i międzynarodowego wieloośrodkowego badania klinicznego, jeśli ma to zastosowanie, które będzie promowane w Meksykańskiej Akademii Neurologii. Pozwoli również na badanie zachowania biomarkerów krwi i MRI (aktywność SOD, DTI w przewodzie korowo-rdzeniowym oraz wskaźniki morfometryczne).