Kettős kezelés lítiummal és valproáttal ALS-ben.

Az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) a motoros neuron ritka, de végzetes állapota. Az elmúlt évek intenzív terápiás kutatásai ellenére a riluzol továbbra is az egyetlen olyan gyógyszer, amely bizonyítottan hatékony a betegségben szenvedő betegeknél. 2008-ban egy olasz klinikai alapkutatás a lítium-karbonát előnyeiről számolt be mind az ALS kísérleti modelljében, mind a betegek kis mintájában. Ugyanebben az évben két kínai tanulmány kimutatta a lítiummal együtt adott valproát szinergikus neuroprotektív hatását neuronkultúrákban és G93A ALS transzgenikus modellekben.

Egy 2009 és 2012 között lítium-karbonáttal és magnézium-valproáttal végzett klinikai vizsgálatban 18, ALS diagnosztikai kritériumaival rendelkező beteg vett részt, összehasonlítva egy 31, a gyógyszert nem kapó, korabeli betegből álló mintával, amely funkcionális stabilitást és az antioxidáns védekezőképesség növekedését mutatta a kétszeres életkor alatti alanyoknál. kezelés. Ennek a nyílt vizsgálatnak az alacsony bizonyítékai ellenére a klinikai és biológiai eredmények kombinációja, valamint a kezelt alanyok túlélési arányának jelentős növekedése arra ösztönöz bennünket, hogy olyan vizsgálatot végezzünk, amely kemény eredményeket hoz a kettős kezelés hatékonyságára vonatkozóan.

A keményebb adatok megszerzése érdekében a vizsgálatban 40 alany vesz részt, a kezelések véletlenszerű kiosztásával (aktív vs. placebo) elektronikus úton. A placebo tabletták fejlesztése két gyógyszergyártó cég feladata lesz. Szállításukat és vásárlásukat egy ápolócsapat végzi, ugyanaz a csapat, amely a kezeléseket tárolja és konzerválja. A tabletták két hónapig tartó elkészítése és csomagolása 10 beteg számára rendszeresen steril környezetben történik. A címkék kidolgozásáért és a kezelések számszerű sorsolásáért két számítástechnikai mérnök felel. A kezeléseket a vizsgálat koordinátora a páratartalom és hőmérséklet szabályozással felszerelt ápolóraktárban kéri. Egy másik személyt kiképeznek a kapcsolatfelvételre, a házhozszállításra, a palackcserére és a tabletták számlálására. A találkozókat a kutatók 2 havonta ütemezik majd, valamint biológiai biztonsági vizsgálatokat és mágneses rezonancia vizsgálatokat minden betegnél 20 hónapon belül.

Ez a kísérleti tanulmány lehetővé teszi a kezelés hatékonyságának kiszámítását a Mexikói Neurológiai Akadémián népszerűsítendő nemzeti és nemzetközi multicentrikus klinikai vizsgálathoz szükséges minta méretének meghatározásához. Lehetővé teszi továbbá a vér és az MRI biomarkerek viselkedésének tanulmányozását (SOD aktivitás, DTI a cortico-spinalis traktusban és morfometriai indexek).