Dobbel behandling med litium og valproat ved ALS.

Amyotrofisk lateral sklerose (ALS) er en sjelden, men dødelig tilstand av det motoriske nevronet. Til tross for intens terapeutisk forskning de siste årene, er riluzol fortsatt det eneste stoffet med påvist effekt hos pasienter med denne sykdommen. I 2008 rapporterte en italiensk klinisk-grunnleggende studie fordeler med litiumkarbonat i både den eksperimentelle modellen av ALS og i et lite utvalg av pasienter. Samme år viste to kinesiske studier en synergistisk nevrobeskyttende effekt av valproat administrert med litium i nevronale kulturer og i G93A ALS transgene modeller.

En klinisk studie med litiumkarbonat og magnesiumvalproat, utført fra 2009 til 2012 med 18 pasienter med diagnostiske kriterier for ALS sammenlignet med et utvalg av 31 samtidige pasienter som ikke mottok stoffet, viste funksjonell stabilitet og en økning i antioksidantforsvaret hos personer under dobbel behandling. Til tross for det lave bevisnivået fra denne åpne studien, inviterer kombinasjonen av kliniske og biologiske resultater samt den betydelige økningen i overlevelse av behandlede forsøkspersoner oss til å gjennomføre en studie som gir harde resultater om effektiviteten av dobbel behandling.

For å få hardere data vil studien inkludere 40 forsøkspersoner med tilfeldig tildeling av behandlingene (aktiv vs. placebo) på elektronisk måte. Utviklingen av placebotablettene vil være ansvarlig for to farmasøytiske selskaper. Levering og kjøp vil bli utført av et pleieteam, det samme teamet som vil lagre og konservere behandlingene. Klargjøring og pakking av tablettene i to måneder for 10 pasienter vil skje regelmessig i et sterilt miljø. To dataingeniører vil stå for utarbeidelsen av etikettene og den numeriske trekningen av behandlingene. Koordinatoren for studien vil etterspørre behandlingene i sykepleielageret utstyrt med fuktighets- og temperaturkontroll. En annen person vil få opplæring i å knytte kontakter, hjemleveringer, flaskebytte og nettbretttellinger. Avtalene vil bli planlagt av forskerne hver 2. måned, samt biosikkerhetsundersøkelser og magnetisk resonansstudier hos hver pasient innen et 20-måneders intervall.

Denne pilotstudien vil tillate behandlingseffektiviteten å beregne prøvestørrelsen som kreves for den nasjonale og internasjonale multisenter kliniske studien, hvis relevant, for å bli promotert ved Mexican Academy of Neurology. Det vil også tillate studiet av oppførselen til blod- og MR-biomarkører (SOD-aktivitet, DTI i kortiko-spinalkanalen og morfometriske indekser).