Двойное лечение литием и вальпроатом при БАС.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — редкое, но фатальное заболевание двигательного нейрона. Несмотря на интенсивные терапевтические исследования последних лет, рилузол остается единственным препаратом с доказанной эффективностью у пациентов с этим заболеванием. В 2008 году итальянское базовое клиническое исследование сообщило о преимуществах карбоната лития как в экспериментальной модели БАС, так и в небольшой выборке пациентов. В том же году два китайских исследования показали синергический нейропротекторный эффект вальпроата, вводимого с литием, в культурах нейронов и в трансгенных моделях БАС G93A.

Клиническое исследование карбоната лития и вальпроата магния, проведенное с 2009 по 2012 г. у 18 пациентов с диагностическими критериями БАС по сравнению с выборкой из 31 современного пациента, не получавшего препарат, показало функциональную стабильность и повышение антиоксидантной защиты у лиц, получавших двойное лечение. лечение. Несмотря на низкий уровень доказательности этого открытого исследования, сочетание клинических и биологических результатов, а также значительное увеличение выживаемости субъектов, получавших лечение, побуждают нас провести исследование, дающее строгие результаты в отношении эффективности двойного лечения.

Чтобы получить более точные данные, в исследование будут включены 40 субъектов со случайным назначением лечения (активное или плацебо) с помощью электронных средств. Разработкой таблеток плацебо займутся две фармацевтические компании. Их доставку и покупку будет выполнять команда медсестер, та же самая команда, которая будет хранить и сохранять лекарства. Подготовка и упаковка таблеток в течение двух месяцев для 10 пациентов будет проводиться регулярно в стерильных условиях. Два инженера-компьютерщика будут отвечать за разработку этикеток и нумерацию процедур. Координатор исследования запросит процедуры на складе для престарелых, оборудованном контролем влажности и температуры. Другой человек будет обучен установлению контактов, доставке на дом, смене бутылочек и подсчету таблеток. Встречи будут назначаться исследователями каждые 2 месяца, а также обследования на биобезопасность и магнитно-резонансные исследования у каждого пациента с интервалом в 20 месяцев.

Это пилотное исследование позволит рассчитать эффективность лечения для расчета размера выборки, необходимой для национальных и международных многоцентровых клинических испытаний, если это уместно, которые будут продвигаться в Мексиканской академии неврологии. Это также позволит изучить поведение биомаркеров крови и МРТ (активность СОД, ДТИ в корково-спинномозговом тракте, морфометрические показатели).