Tratamento duplo com lítio e valproato na ELA.

A esclerose lateral amiotrófica (ELA) é uma condição rara, mas fatal, do neurônio motor. Apesar da intensa pesquisa terapêutica nos últimos anos, o riluzol continua sendo o único medicamento com eficácia comprovada em pacientes com essa doença. Em 2008, um estudo clínico-básico italiano relatou benefícios com carbonato de lítio tanto no modelo experimental de ELA quanto em uma pequena amostra de pacientes. No mesmo ano, dois estudos chineses mostraram um efeito neuroprotetor sinérgico do valproato administrado com lítio em culturas neuronais e em modelos transgênicos de ELA G93A.

Um ensaio clínico com carbonato de lítio e valproato de magnésio, realizado de 2009 a 2012 em 18 pacientes com critérios diagnósticos de ELA em comparação com uma amostra de 31 pacientes contemporâneos que não receberam a droga, mostrou estabilidade funcional e aumento das defesas antioxidantes em indivíduos sob dupla tratamento. Apesar do baixo nível de evidência deste estudo aberto, a combinação de resultados clínicos e biológicos, bem como o aumento significativo da sobrevida dos indivíduos tratados, nos convida a realizar um estudo com resultados duros sobre a eficácia do tratamento duplo.

Para obter dados mais consistentes, o estudo incluirá 40 sujeitos com atribuição aleatória dos tratamentos (ativo vs. placebo) por meio eletrônico. O desenvolvimento dos comprimidos placebo ficará a cargo de duas empresas farmacêuticas. A sua entrega e compra serão realizadas por uma equipa de enfermagem, a mesma que irá armazenar e conservar os tratamentos. A preparação e embalagem dos comprimidos por dois meses para 10 pacientes será feita regularmente em ambiente estéril. Dois engenheiros informáticos ficarão a cargo da elaboração das etiquetas e do sorteio numérico dos tratamentos. O coordenador do estudo solicitará os tratamentos no almoxarifado equipado com controle de umidade e temperatura. Outra pessoa será treinada para fazer contactos, entregas ao domicílio, trocas de frascos e contagem de comprimidos. As consultas serão agendadas pelos pesquisadores a cada 2 meses, bem como exames de biossegurança e ressonância magnética em cada paciente em um intervalo de 20 meses.

Este estudo piloto permitirá a eficácia do tratamento para calcular o tamanho da amostra necessária para o ensaio clínico multicêntrico nacional e internacional, se relevante, a ser promovido na Academia Mexicana de Neurologia. Também permitirá o estudo do comportamento de biomarcadores sanguíneos e de ressonância magnética (atividade SOD, DTI no trato córtico-espinhal e índices morfométricos).