Kaksoishoito litiumilla ja valproaatilla ALS:ssä.

Amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) on harvinainen mutta kohtalokas motorisen neuronin tila. Viime vuosien intensiivisestä terapeuttisesta tutkimuksesta huolimatta rilutsoli on edelleen ainoa lääke, jonka teho on todistettu tätä tautia sairastavilla potilailla. Vuonna 2008 italialainen kliininen perustutkimus raportoi litiumkarbonaatin hyödyistä sekä ALS:n kokeellisessa mallissa että pienessä potilasotoksessa. Samana vuonna kaksi kiinalaista tutkimusta osoitti valproaatin synergistisen hermoja suojaavan vaikutuksen, kun sitä annettiin litiumin kanssa hermosoluviljelmissä ja G93A ALS -siirtogeenisissä malleissa.

Kliininen tutkimus litiumkarbonaatilla ja magnesiumvalproaatilla, joka suoritettiin vuosina 2009–2012 18 potilaalla, joilla oli ALS:n diagnostisia kriteerejä verrattuna 31 nykyajan potilaaseen, jotka eivät saaneet lääkettä, osoitti toiminnallista vakautta ja antioksidanttisen suojan lisääntymistä koehenkilöillä, jotka olivat alle kaksinkertaisen hoidon. hoitoon. Huolimatta tämän avoimen tutkimuksen vähäisestä todistusaineistosta, kliinisten ja biologisten tulosten yhdistelmä sekä hoidettujen koehenkilöiden eloonjäämisen merkittävä lisääntyminen kutsuvat meidät tekemään tutkimuksen, joka tuottaa ankaria tuloksia kaksoishoidon tehokkuudesta.

Vaikeamman tiedon saamiseksi tutkimuksessa on mukana 40 henkilöä ja hoidot (aktiivinen vs. lumelääke) jaetaan satunnaisesti sähköisesti. Plasebotablettien kehittämisestä vastaa kaksi lääkeyhtiötä. Niiden toimituksen ja oston suorittaa hoitotiimi, sama tiimi, joka säilyttää ja konservoi hoidot. Tablettien valmistus ja pakkaaminen kahden kuukauden ajan 10 potilaalle tehdään säännöllisesti steriilissä ympäristössä. Kaksi tietokoneinsinööriä vastaa etikettien laatimisesta ja hoitojen numeerisesta arvonnasta. Tutkimuksen koordinaattori pyytää hoidot kosteus- ja lämpötilasäädöllä varustetussa hoitovarastossa. Toinen henkilö koulutetaan yhteydenottoon, kotiintoimituksiin, pullonvaihtoihin ja tablettien laskemiseen. Tutkijat suunnittelevat tapaamiset 2 kuukauden välein sekä bioturvallisuustutkimukset ja magneettiresonanssitutkimukset jokaiselle potilaalle 20 kuukauden välein.

Tämä pilottitutkimus mahdollistaa hoidon tehokkuuden laskemisen otoskoon, joka tarvitaan kansallista ja kansainvälistä kliinistä monikeskustutkimusta varten, jos se on aiheellista, ja sitä edistetään Meksikon neurologiaakatemiassa. Se mahdollistaa myös veren ja MRI-biomarkkerien käyttäytymisen tutkimuksen (SOD-aktiivisuus, DTI kortiko-selkäydinkanavassa ja morfometriset indeksit).