Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, biomarkerů a účinnosti Tominersena ve srovnání s placebem u účastníků s prodromální a časně manifestní Huntingtonovou chorobou.

21. května 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze II, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie zaměřená na vyhledávání dávek k vyhodnocení bezpečnosti, biomarkerů a účinnosti Tominersenu u jedinců s prodromální a časně manifestní Huntingtonovou chorobou

Tato studie bude hodnotit bezpečnost, biomarkery a účinnost tominersenu ve srovnání s placebem u účastníků s prodromální a časně manifestní Huntingtonovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

301

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056ABI
        • CINME
      • CABA, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Dánsko
      • København Ø, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Groupe hospitalier Pellegrin
      • Créteil, Francie, 94010
        • Hôpital Henri Mondor
      • Lille, Francie, DUMMY_VALUE
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Francie, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • CHU Strasbourg Hpital Hautepierre
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU Toulouse - Hopital Purpan
  • Itálie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itálie, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Inst
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Hamilton, Nový Zéland, 3240
        • Waikato Hospital
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
      • Bochum, Německo, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni
      • Bonn, Německo, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck
      • Taufkirchen, Německo, 84416
        • kbo - Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warsaw, Polsko, 01-755
        • Wojskowy Instytut Medycyny Lotniczej
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • Hospital de Santa Maria
      • Torres Vedras, Portugalsko, 2560-280
        • CNS - Campus Neurológico
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • UCL Hospital NHS Trust
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • UAB Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • Dent Neurological Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • EvergreenHealth Investigational Drug Services
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Inland Northwest Research
  • Španělsko
      • Badajoz, Španělsko, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Burgos, Španělsko, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Seville, Španělsko, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario La Fe
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Hospital de Cruces
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Universitätsspital Basel
      • Gümligen, Švýcarsko, 3073
        • Neurozentrum Siloah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 50 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

- Stav nositele mutace expanze HD genu. Skóre CAP 400–500 včetně, kde se CAP vypočítá následovně: Věk x (délka opakování CAG -33,66)

-Prodromální HD, definovaná jako DCL 2 až 3, celkové motorické skóre (TMS) >6, škála nezávislosti (IS) = 100 (obecně ekvivalentní HD-ISS fáze 2), nebo časná manifestní HD, definovaná jako DCL 4, TMS > 6, 100 >IS>/= 70 a TFC >/=8 (obecně ekvivalentní HD-ISS Stage 3)

Klíčová kritéria vyloučení

  • Anamnéza pokusu o sebevraždu nebo sebevražedné myšlenky s plánem (tj. aktivní sebevražedné myšlenky), který vyžadoval návštěvu nemocnice a/nebo změnu úrovně péče během 12 měsíců před screeningem
  • Aktivní psychóza, stav zmatenosti nebo násilné chování, včetně agrese, která by mohla poškodit sebe nebo ostatní, během 12 týdnů před screeningem
  • Jakýkoli vážný zdravotní stav nebo klinicky významná laboratorní nebo vitální abnormalita nebo klaustrofobie při screeningu, které podle úsudku zkoušejícího znemožňují bezpečnou účast jednotlivce ve studii a její dokončení
  • Těhotenství nebo kojení nebo úmysl otěhotnět během studie nebo do 5 měsíců po poslední dávce studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tominersen 60 miligramů (mg)
60 mg tominersenu podávaného intratekálně (IT) každých 16 týdnů (Q16W). Tominersen bude podáván v období DB a v období OLE.
Lék: Tominersen
Tominersen bude podáván v dávce a podle časového plánu uvedeného v protokolu.
Ostatní jména:
  • Ro7234292;
  • RG6042
Komparátor placeba: Placebo
Placebo bude podáváno IT, Q16W v období DB.
Lék: Placebo
Místo toho podávané placebo IT, Q16W během DB období.
Experimentální: Tominersen 100 mg
100 mg tominersenu podáno intratekálně, každých 16 týdnů. Tominersen bude podáván v období DB a v období OLE.
Lék: Tominersen
Tominersen bude podáván v dávce a podle časového plánu uvedeného v protokolu.
Ostatní jména:
  • Ro7234292;
  • RG6042

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DB období: Výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE), se závažností stanovenou podle stupnice hodnocení závažnosti AE
Časové okno: Až přibližně 36 měsíců
Až přibližně 36 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty v klinických laboratorních výsledcích – bílé krvinky (WBC) v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Výchozí návštěva (Den 1), a Měsíce 4, 8, 9, 12, 16
Výchozí návštěva (Den 1), a Měsíce 4, 8, 9, 12, 16
DB období: Změna oproti výchozí hodnotě u výsledků klinických laboratorních vyšetření – bílkovina v mozkomíšním moku
Časové okno: Výchozí návštěva (1. den) a 4., 8., 9., 12., 16. měsíc
Výchozí návštěva (1. den) a 4., 8., 9., 12., 16. měsíc
DB období: Změna oproti výchozí hodnotě ve strukturní magnetické rezonanci (MRI) hodnotící jakékoli nové abnormality včetně radiografických znaků odpovídajících hydrocefalu a dalších relevantních bezpečnostních nálezů MRI
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 4, 8, 12, 16 a až přibližně 36 měsíců
Výchozí stav, měsíce 4, 8, 12, 16 a až přibližně 36 měsíců
DB období: Procentuální změna od výchozí hodnoty v geometrických průměrech hladin mutovaného huntingtinového (mHTT) proteinu v mozkomíšním moku v 9. měsíci
Časové okno: Výchozí hodnota, 9. měsíc
Výchozí hodnota, 9. měsíc
DB období: Změna od výchozí hodnoty ve skóre kompozitní jednotné škály hodnocení Huntingtonovy choroby (cUHDRS) (lokality mimo USA) po 16 měsících
Časové okno: Od výchozího stavu do 16 měsíců
Změna skóre na škále.
Od výchozího stavu do 16 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty v celkových skóre funkční kapacity (TFC) (americká pracoviště) po 16 měsících
Časové okno: Od výchozího stavu do 16 měsíců
Změna skóre na škále.
Od výchozího stavu do 16 měsíců
OLE období: Incidence a závažnost nežádoucích účinků, přičemž závažnost je stanovena podle stupnice pro hodnocení závažnosti nežádoucích účinků
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců
OLE Období: Změna v čase u klinických laboratorních výsledků - CSF WBC
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
Až přibližně 24 měsíců
OLE Období: Změna v čase u klinických laboratorních výsledků - CSF Protein
Časové okno: Až přibližně 24 měsíců
Až přibližně 24 měsíců
OLE období: Změna od výchozí hodnoty ve strukturální magnetické rezonanci hodnotící jakékoli nové abnormality, včetně radiografických znaků konzistentních s hydrocefalem a dalších relevantních bezpečnostních nálezů na magnetické rezonanci
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DB období: Změna od výchozí hodnoty ve skóre Montrealského kognitivního testu (MoCA)
Časové okno: Výchozí hodnota, 4., 8., 12., 16. měsíc a až přibližně 36 měsíců
Výchozí hodnota, 4., 8., 12., 16. měsíc a až přibližně 36 měsíců
DB období: Procento účastníků se sebevražednými myšlenkami nebo chováním (I/B), hodnocených pomocí skóre C-SSRS při každé návštěvě, včetně podrobného zaměření na jednotlivé případy identifikované jako závažné I/B během provádění studie
Časové okno: Až přibližně 36 měsíců
C-SSRS=Columbia-skóre závažnosti sebevražedného chování
Až přibližně 36 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty po 16 měsících ve skóre TFC (místa mimo USA)
Časové okno: Od výchozího stavu do 16 měsíců
Od výchozího stavu do 16 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty po 16 měsících ve skóre cUHDRS (US lokality)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 16 měsíců
Od výchozí hodnoty do 16 měsíců
DB období: Změna oproti výchozí hodnotě po 16 měsících ve skóre Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Časové okno: Základní hodnota do 16 měsíců
Základní hodnota do 16 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty po 16 měsících ve skóre čtení slov Stroopova testu (SWR)
Časové okno: Od výchozího stavu do 16 měsíců
Od výchozího stavu do 16 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty po 16 měsících v celkovém motorickém skóre (TMS)
Časové okno: Základní hodnota do 16 měsíců
Základní hodnota do 16 měsíců
DB období: Změna od výchozí hodnoty v hladinách neurofilamentového lehkého řetězce (NfL) v mozkomíšním moku po 16 měsících
Časové okno: Od výchozího stavu do 16 měsíců
Od výchozího stavu do 16 měsíců
DB období: Výskyt protilátek proti léčivu (ADAs) v určených časových bodech ve vztahu k prevalenci ADAs na začátku studie
Časové okno: Výchozí hodnoty až přibližně 36 měsíců
Výchozí hodnoty až přibližně 36 měsíců
DB období: Titry se stanoví, pokud jsou identifikovány ADA
Časové okno: Výchozí stav až přibližně 36 měsíců
Výchozí stav až přibližně 36 měsíců
OLE Období: Změna skóre TFC v čase
Časové okno: Přibližně až 29 měsíců
Přibližně až 29 měsíců
OLE období: Změna skóre cUHDRS v čase
Časové okno: Přibližně až 29 měsíců
Přibližně až 29 měsíců
OLE Period: Změna skóre SDMT v čase
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců
OLE období: Změna v čase u TMS
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců
OLE období: Změna skóre SWR v čase
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců
OLE období: Změna skóre MoCA v čase
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců
OLE období: Procento účastníků se sebevražednými I/B, hodnocených pomocí skóre C-SSRS při každé návštěvě, včetně podrobného zaměření na jednotlivé případy identifikované jako závažné I/B během průběhu studie
Časové okno: Přibližně až 29 měsíců
Přibližně až 29 měsíců
OLE období: Incidence ADA ve stanovených časových bodech
Časové okno: Až přibližně 29 měsíců
Až přibližně 29 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

14. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

17. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BN42489
  • Other (Jiný identifikátor: GENERATION HD2)
  • 2022-001991-32 (Číslo EudraCT)
  • 2023-503928-10-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit