Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti RO7234292 (RG6042) u účastníků Huntingtonovy choroby, kteří se účastnili předchozích studií sponzorovaných Roche a Genentech

9. srpna 2023 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti intratekálně podávaného RO7234292 (RG6042) u pacientů s Huntingtonovou chorobou

Tato studie vyhodnotí dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost RO7234292 (RG6042) u účastníků, kteří dokončili další studie Huntingtonovy choroby (HD) sponzorované společností F. Hoffmann-La Roche, Ltd. a/nebo Genentech. program pro RG6042.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ke vstupu do studie by mělo dojít v době, kdy účastník dokončí účast v některé z předchozích studií. Po dokončení inkluzní návštěvy budou způsobilí účastníci dostávat buď RO7234292 (RG6042) každých 8 týdnů (Q8W) nebo RO7234292 (RG6042) každých 16 týdnů (Q16W) formou bolusové intratekální injekce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

236

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • LUMC
  • Itálie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo (FG), Puglia, Itálie, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Německo, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TT
        • Birmingham and Solihull Mental Health Foundation Trust; Institute of Clinical Sciences
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Uab Medicine
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Spojené státy, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Spojené státy, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Spojené státy, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
  • Španělsko
      • Badajoz, Španělsko, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Španělsko, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Španělsko, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí zápis do studie sponzorované společností Roche nebo Genentech v HD pro vývojový program RO7234292 (RG6042), který umožňoval vstup do studie OLE
  • Pro ženy ve fertilním věku: souhlas zůstat abstinent nebo používat antikoncepční opatření
  • Pro muže: souhlas zůstat abstinentem nebo používat kondom a souhlas zdržet se darování spermatu
  • Pacienti, kteří byli vyšetřeni a způsobilí pro placebem kontrolovanou studii fáze III BN40423, ale nemohli být randomizováni před uzavřením zařazení do studie BN40423 kvůli problémům souvisejícím s pandemií COVID-19

Kritéria pro zařazení pacientů, kteří byli vyšetřeni a způsobilí pro placebem kontrolovanou studii fáze III BN40423, ale nemohli být randomizováni před ukončením zařazení do studie BN40423 kvůli problémům souvisejícím s pandemií COVID-19:

  • Zjevná diagnóza HD, definovaná jako skóre DCL 4
  • Skóre stupnice nezávislosti (IS) >=70
  • Geneticky potvrzené onemocnění přímým testováním DNA s CAP skóre >400
  • Klinické hodnocení, aby se zajistilo, že jedinec má na začátku neporušenou funkční nezávislost pro udržení sebeobsluhy a základních činností každodenního života (ADL).

Kritéria vyloučení:

  • Odvolání souhlasu z předchozí studie
  • Trvalé ukončení léčby RO7234292 (RG6042) z důvodu jakéhokoli bezpečnostního problému souvisejícího s léčivem během předchozí studie nebo splnění jakýchkoli kritérií pro ukončení léčby ve studii specifikovaných v předchozí studii v době zařazení do této studie
  • Pokračující, nevyřešený, klinicky významný zdravotní problém, který by podle úsudku zkoušejícího znemožnil pacientovi účast v této studii
  • Protidestičková nebo antikoagulační léčba během 14 dnů před zařazením nebo předpokládaným použitím během studie, včetně, ale bez omezení na ně, aspirinu, klopidogrelu, dipyridamolu, warfarinu, dabigatranu, rivaroxabanu a apixabanu
  • Krvácející diatéza nebo koagulopatie v anamnéze
  • Počet krevních destiček je nižší než spodní hranice normálu
  • Souběžná účast v jakékoli terapeutické klinické studii
  • Studovaná léčba (RO7234292/RG6042) je komerčně uváděna na trh v zemi pacienta pro specifické onemocnění pacienta a je pacientovi dostupná
  • Těhotné nebo kojící nebo zamýšlené otěhotnět během studie nebo do 5 měsíců po poslední dávce studovaného léku

Kritéria vyloučení pacientů, kteří byli vyšetřeni a způsobilí pro placebem kontrolovanou studii fáze III BN40423, ale nemohli být randomizováni před uzavřením zařazení do studie BN40423 kvůli provokačním testům souvisejícím s pandemií COVID-19:

  • Jakýkoli závažný zdravotní stav nebo klinicky významný laboratorní stav nebo abnormality vitálních funkcí nebo klaustrofobie při screeningu, které podle úsudku zkoušejícího brání pacientovi v bezpečné účasti ve studii a jejím dokončení.
  • Těhotné nebo kojící nebo zamýšlené otěhotnět během studie nebo do 5 měsíců po poslední dávce studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RO7234292 (RG6042) Q8W
Účastníci, kteří v předchozí studii obdrželi otevřený přípravek RO7234292 Q4W nebo kteří v této studii obdrželi RO7234292 Q4W, mohou být náhodně přiděleni k podání RO7234292 Q8W. Účastníci, kteří dříve v předchozí studii obdrželi otevřený přípravek RO7234292 Q8W nebo v současné době v této studii dostávají RO7234292 Q8W, obdrží RO7234292 Q8W. Účastníci, kteří dříve dostávali placebo nebo dříve nebyli léčeni RO7234292 nebo dostávali krátkodobou léčbu s obdobím sledování bez léčby, mohou být náhodně přiděleni k léčbě RO7234292 Q8W. Účastníci, kteří dříve dostávali zaslepené placebo Q8W, mohou dostat RO7234292 Q8W. Účastníci, kteří obdrželi zaslepený RO7234292 Q8W, obdrží otevřený RO7234929 Q8W. Účastníci, kteří dostali zaslepené placebo Q8W, mohou dostat RO7234292 Q8W. Účastníci, kteří dostali zaslepený RO7234292 Q4W nebo zaslepené placebo Q4W, mohou být náhodně přiděleni, aby dostali otevřenou RO7234292 Q8W.
Lék: RO7234292 (RG6042)
Intratekální injekce
Ostatní jména:
  • Tominersen
Experimentální: RO7234292 (RG6042) Q16W
Účastníci, kteří dříve v předchozí studii dostávali otevřenou léčbu RO7234292 Q4W nebo kteří v této studii dostávali RO7234292 Q4W, mohou být náhodně přiděleni k podávání RO7234292 Q16W. Účastníci, kteří dříve dostávali placebo v předchozí studii nebo dříve nebyli léčeni RO7234292 nebo dostávali krátkodobou léčbu s obdobím sledování bez léčby, mohou být náhodně přiděleni k léčbě RO7234292 Q16W. Účastníci, kteří dříve dostávali zaslepené placebo Q8W, obdrží RO7234292 Q8W. Účastníci, kteří dříve obdrželi zaslepenou RO7234292 Q16W, obdrží otevřenou RO7234292 Q16W. Účastníci, kteří dostali zaslepený RO7234292 Q4W nebo zaslepené placebo Q4W, mohou být náhodně přiděleni, aby dostávali otevřenou léčbu RO7234292 Q16W. Účastníci, kteří dříve obdrželi otevřenou značku RO7234292 Q16W, obdrží otevřenou značku RO7234292 Q16W.
Lék: RO7234292 (RG6042)
Intratekální injekce
Ostatní jména:
  • Tominersen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami, které se objevily při léčbě
Časové okno: Až Cca 3 roky
Hlášené jsou nežádoucí účinky vzniklé při léčbě s datem nástupu až 5 měsíců po posledním užití studovaného léku.
Až Cca 3 roky
Počet účastníků se sebevražednými myšlenkami, sebevražedným chováním a sebepoškozujícím chováním bez sebevražedného úmyslu na základě Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Přibližně do 3 let
C-SSRS má posoudit sebevražedné myšlenky a chování. Měřeny byly 4 konstrukty: závažnost představ, intenzita představ, chování a letalita skutečných pokusů o sebevraždu. Ano/Ne údaje shromážděné pro 10 kategorií, složené koncové body založené na kategoriích jsou sledovány v průběhu času za účelem monitorování bezpečnosti. Složený koncový bod sebevražedných myšlenek (1-5), n a (%) jsou počet a % těch, kteří zažili kteroukoli z pěti sebevražedných myšlenek alespoň jednou po podání první dávky studovaného léku. Složený koncový bod sebevražedného chování (6-10), n a (%) jsou počet a procento pacientů, kteří prodělali jakoukoli 1 z 5 příhod sebevražedného chování alespoň 1 po podání 5 dávek studovaného léku. Složený koncový bod sebevražedných myšlenek nebo chování (1-10), n a (%) jsou počet a % pacientů, kteří prodělali 1 z 10 sebevražedných myšlenek nebo chování alespoň jednou po podání první dávky studovaného léku.
Přibližně do 3 let
Změna od výchozího stavu v kognici pomocí Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA)
Časové okno: Až Cca 3 roky

MoCA obsahuje řadu základních hodnocení, včetně pozornosti a vizuoprostorových úkolů. Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-30, kde nižší skóre značí větší postižení.

Uvádí se celkové skóre MOCA01. Uvedená data jsou absolutní skóre pro výchozí stav a změna od výchozího stavu pro hodnocení po základním stavu.

Všechny zbraně kromě Tominersen 120 mg Q4W (období 1) patří do milníku Period 2.
Až Cca 3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

25. března 2022

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BN40955
  • 2018-003898-94 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.clinicalstudydatarequest.com). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://clinicalstudydatarequest.com/Study-Sponsors/Study-Sponsors-Roche.aspx). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na RO7234292 (RG6042)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit