Neinvazivní zobrazení svalové struktury u Duchennovy svalové dystrofie pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT_DMD)
5. prosince 2019 aktualizováno: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Neinvazivní zobrazení svalové struktury u Duchenneovy svalové dystrofie jako diagnostický a progresivní marker pomocí multispektrální optoakustické tomografie
Tato pilotní studie si klade za cíl zhodnotit subcelulární svalovou strukturu u pacientů s progresivní Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) vázanou na Duchenne X ve srovnání se zdravými dobrovolníky pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT).
Během MSOT je na kůži umístěn měnič podobně jako u klasické sonografie a místo zvuku je do tkáně dodávána energie pomocí světelných záblesků.
To vede k neustálé změně minimálních expanzí a kontrakcí (termoelastické expanze) jednotlivých tkáňových složek nebo molekul.
Výsledné zvukové vlny pak mohou být detekovány stejnou vyšetřovací jednotkou.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Duchennova X-vázaná progresivní Duchennova svalová dystrofie (DMD) je jedním z nejčastějších progresivních dětských svalových onemocnění s incidencí 1 z 3 500 novorozenců mužského pohlaví a je spojena především se sníženou očekávanou délkou života.
Od 4-5 let se v běžném životě projevují motorické problémy, typické známky proximální svalové slabosti, s laboratorně chemickým zvýšením svalového enzymu (kreatininkinázy, CK).
Během několika let se kolem 10. roku života vytvoří příslušné zkrácení svalů a šlach vedoucí k kloubním malpozicím a nestabilitě, ale také skolióze a ztrátě chůze.
Podpůrná terapie nemůže kurativním způsobem ovlivnit komplikace a progresi onemocnění.
Patogeneticky dochází k deficitu dystrofinu, strukturálního proteinu sarkolemy, který je způsoben mutacemi (obvykle delecemi) genu pro dystrofin (Xp21.3-p21.2).
Výsledkem nedostatku dystrofinu je nekróza svalových buněk, které jsou nahrazeny pojivovou tkání a tukovou tkání.
Klinické skóre (6minutový test chůze, 6MWT) a MRI studie k charakterizaci degenerativních změn kosterního svalstva v časných stádiích jsou k dispozici pro kvantitativní hodnocení progrese onemocnění i účinků terapie, jejichž význam je kontroverzně diskutován.
Avšak vysoce citlivé hodnocení účinků genové terapie (např. PTC 124) bude v budoucnu stále důležitější.
Citlivé, neinvazivní metody pro detekci časné svalové degenerace a svalové funkce v průběhu mají velký klinický a vědecký význam.
Účelem této první pilotní studie je zjistit, zda lze rozdíly ve složení kosterního svalstva zdravých dobrovolníků a ambulantních pacientů s časným stádiem DMD kvantifikovat a charakterizovat pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT).
To by mohlo v budoucnu vytvořit zcela novou, neinvazivní metodu vývoje neinvazivních biomarkerů progrese onemocnění nebo odpovědi na léčbu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
DMD-pacienti
Kritéria pro zařazení:
- Histologicky nebo geneticky prokázaná DMD
- Věk 3-10 let
Kritéria vyloučení:
-
Zdravé kontroly
Kritéria pro zařazení:
- mužský
- Věk 3-10 let
Kritéria vyloučení:
- Podezření na svalové onemocnění/myopatii
- chybí informovaný souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Svalová dystrofie
Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) svalů (levá a pravá, celkem 8 míst) proximální noha: Musculus quadriceps, distální: Musculus triceps surae paže proximální: Musculus biceps, distální: Musculus brachioradialis
|
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent
|
|
Aktivní komparátor: Zdravý dobrovolník
Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) svalů (levá a pravá, celkem 8 míst) proximální noha: Musculus quadriceps, distální: Musculus triceps surae paže proximální: Musculus biceps, distální: Musculus brachioradialis
|
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Obsah svalových lipidů
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD ve srovnání se zdravou kontrolou Jednotky: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Obsah svalového kolagenu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Obsah svalového myo-/hemoglobinu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace lipidového signálu s věkem/délkou onemocnění
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s individuálním trváním onemocnění/věkem (v měsíci)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s věkem/délkou onemocnění
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní moo-/hemoglobinový signál (Units: arbitrary units (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s individuálním trváním/věkem onemocnění (v měsíci)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace lipidového signálu s 6MWT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s 6minutovým testem chůze (6MWT, vzdálenost v metrech, menší vzdálenost znamená vyšší závažnost onemocnění)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace lipidového signálu s MRC
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s Medical Research Council (MRC, škála: 0-5, nižší skóre znamená menší svalovou sílu, měřeno u každého jednotlivce svaly) svalová škála
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace kolagenového signálu s 6MWT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s 6minutovým testem chůze (6MWT, vzdálenost v metrech, menší vzdálenost znamená vyšší závažnost onemocnění)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace kolagenového signálu s MRC
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s Medical Research Council (MRC, škála: 0-5, nižší skóre znamená menší svalovou sílu, měřeno u každého jednotlivce svaly) svalová škála
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s 6MWT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s 6minutovým testem chůze (6MWT, vzdálenost v metrech, menší vzdálenost znamená vyšší závažnost onemocnění)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s MRC
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD koreloval s Medical Research Council (MRC, škála: 0-5, nižší skóre znamená menší svalovou sílu, naměřeno pro každý jednotlivý sval) svalové měřítko
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Signální rozdíly levého a pravého svalu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Porovnání kvantitativních úrovní signálu (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozené transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s DMD/zdravé kontroly ve svalových skupinách pravého a levého těla (horní a dolní část těla)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Vrchní vyšetřovatel: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. června 2018
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. března 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. března 2018
První zveřejněno (Aktuální)
6. dubna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. prosince 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2019
Naposledy ověřeno
1. prosince 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 67_18 B
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .