Lihasrakenteen ei-invasiivinen kuvantaminen Duchennen lihasdystrofiassa monispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT_DMD)
torstai 5. joulukuuta 2019 päivittänyt: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Lihasrakenteen ei-invasiivinen kuvantaminen Duchennen lihasdystrofiassa diagnostisena ja etenemismarkkerina käyttämällä monispektristä optoakustista tomografiaa
Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on arvioida solunsisäistä lihasrakennetta potilailla, joilla on Duchenne X:ään liittyvä progressiivinen Duchennen lihasdystrofia (DMD) verrattuna terveisiin vapaaehtoisiin, jotka käyttävät monispektristä optoakustista tomografiaa (MSOT).
MSOT:n aikana iholle asetetaan tavanomaisen sonografian tapaan anturi ja äänen sijaan kudokseen syötetään energiaa valon välähdyksen avulla.
Tämä johtaa yksittäisten kudosten aineosien tai molekyylien minimaalisten laajenemien ja supistumisen (lämpöelastinen laajeneminen) jatkuvaan muutokseen.
Tuloksena olevat ääniaallot voidaan sitten havaita samalla tutkimusyksiköllä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchenne X:ään liittyvä progressiivinen Duchennen lihasdystrofia (DMD) on yksi yleisimmistä etenevistä lapsuuden lihassairauksista, jonka ilmaantuvuus on yksi 3500:sta vastasyntyneestä miespuolisesta vastasyntyneestä, ja se liittyy ensisijaisesti lyhentyneeseen eliniän odotteeseen.
4-5 vuoden iästä alkaen ilmeisiä motorisia ongelmia jokapäiväisessä elämässä, tyypillisiä merkkejä proksimaalisesta lihasheikkoudesta, jossa lihasentsyymin (kreatiniinikinaasi, CK) laboratoriokemiallinen nousu.
Muutaman vuoden kuluessa muodostuu asiaankuuluvia lihasten ja jänteiden lyhentymiä, jotka johtavat nivelten epävakauteen ja epävakauteen sekä skolioosiin ja kävelyn menettämiseen noin 10-vuotiaana.
Tukihoidot eivät voi parantaa komplikaatioita ja taudin etenemistä.
Patogeneettisesti kyseessä on dystrofiinin, sarkolemman rakenneproteiinin, puutos, joka johtuu dystrofiinigeenin (Xp21.3-p21.2) mutaatioista (yleensä deleetioista).
Dystrofiinin puutteen seurauksena on lihassolujen nekroosi, jotka korvataan sidekudoksella ja rasvakudoksella.
Kliiniset pisteet (6 minuutin kävelytesti, 6MWT) ja MRI-tutkimuksia luurankolihasten degeneratiivisten muutosten karakterisoimiseksi alkuvaiheessa ovat saatavilla taudin etenemisen kvantitatiiviseen arviointiin sekä terapiavaikutuksiin, joiden merkityksestä keskustellaan kiistanaisesti.
Geeniterapian vaikutusten erittäin herkkä arviointi (esim. PTC 124) tulee kuitenkin entistä tärkeämmäksi tulevaisuudessa.
Herkät, ei-invasiiviset menetelmät varhaisen lihasrappeuman ja lihasten toiminnan havaitsemiseksi sen aikana ovat kliinisesti ja tieteellisesti erittäin tärkeitä.
Tämän ensimmäisen pilottitutkimuksen tarkoituksena on tutkia, voidaanko terveiden vapaaehtoisten ja varhaisen vaiheen DMD-potilaiden luustolihasten koostumuksen erot kvantifioida ja karakterisoida käyttämällä multispektristä optoakustista tomografiaa (MSOT).
Tämä voisi tulevaisuudessa tuottaa täysin uuden, ei-invasiivisen menetelmän kehittää taudin etenemisen tai hoitovasteen ei-invasiivisia biomarkkereita.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Saksa, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
DMD-potilaat
Sisällyttämiskriteerit:
- Histologinen tai geneettisesti todistettu DMD
- Ikä 3-10 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
-
Terveet kontrollit
Sisällyttämiskriteerit:
- Uros
- Ikä 3-10 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Epäilty lihassairaus/myopatia
- tietoinen suostumus puuttuu
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lihasdystrofia
Lihasten monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT, vasen ja oikea, yhteensä 8 kohtaa) jalka proksimaalinen: Musculus quadriceps, distaalinen: Musculus triceps surae käsivarsi proksimaalinen: Musculus hauislihas, distaalinen: Musculus brachioradialis
|
Ei-invasiivinen transkutaaninen kuvantaminen subsellulaarisista lihaskomponenteista
|
|
Active Comparator: Terve Vapaaehtoinen
Lihasten monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT, vasen ja oikea, yhteensä 8 kohtaa) jalka proksimaalinen: Musculus quadriceps, distaalinen: Musculus triceps surae käsivarsi proksimaalinen: Musculus hauislihas, distaalinen: Musculus brachioradialis
|
Ei-invasiivinen transkutaaninen kuvantaminen subsellulaarisista lihaskomponenteista
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasten lipidipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) DMD-potilailla verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lihasten kollageenipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) DMD-potilailla verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasten myo-/hemoglobiinipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen myo-/hemoglobiinisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) DMD-potilailla verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lipidisignaalin korrelaatio iän/sairauden keston kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi yksittäisen sairauden keston/iän kanssa (kuukausina)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio iän/sairauden keston kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen moo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi yksittäisen sairauden keston/iän kanssa (kuukausina)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lipidisignaalin korrelaatio 6MWT:n kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi 6 minuutin kävelytestin kanssa (6MWT, etäisyys metreinä, pienempi etäisyys tarkoittaa suurempaa sairauden vakavuutta)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lipidisignaalin korrelaatio MRC:n kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi Medical Research Councilin (MRC, asteikko: 0-5, pienempi pistemäärä) tarkoittaa vähemmän lihasvoimaa kullekin yksilölle mitattuna. lihakset) lihasmitta
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Kollageenisignaalin korrelaatio 6MWT:n kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi 6 minuutin kävelytestin kanssa (6MWT, etäisyys metreinä, pienempi etäisyys tarkoittaa suurempaa sairauden vakavuutta)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Kollageenisignaalin korrelaatio MRC:n kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi Medical Research Councilin (MRC, asteikko: 0-5, pienempi pistemäärä: pienempi lihasvoima, mitattuna kullekin yksilölle) kanssa. lihakset) lihasmitta
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio 6MWT:n kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen myo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi 6 minuutin kävelytestin kanssa (6MWT, etäisyys metreinä, pienempi etäisyys tarkoittaa suurempaa sairauden vakavuutta)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio MRC:n kanssa
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen myo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD, korreloi Medical Research Councilin (MRC, skaala: 0-5, pienempi pistemäärä tarkoittaa vähemmän lihasvoimaa, mitattuna) kanssa. jokaiselle yksittäiselle lihakselle) lihasasteikko
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Signaalierot vasemmalle ja oikealle lihakselle
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivisten signaalitasojen vertailu (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), jotka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on DMD/terveet kontrollit oikean ja vasemman kehon lihasryhmissä (ylä- ja alavartalo)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Päätutkija: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. kesäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. syyskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. maaliskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. huhtikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 9. joulukuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 5. joulukuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 67_18 B
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .