Imagerie non invasive de la structure musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne à l'aide de la tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT_DMD)
5 décembre 2019 mis à jour par: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Imagerie non invasive de la structure musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne comme marqueur de diagnostic et de progression à l'aide de la tomographie optoacoustique multispectrale
Cette étude pilote vise à évaluer la structure musculaire sous-cellulaire chez les patients atteints de dystrophie musculaire progressive de Duchenne liée à l'X (DMD) de Duchenne par rapport à des volontaires sains utilisant la tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT).
Pendant MSOT, un transducteur est placé sur la peau similaire à une échographie conventionnelle et au lieu du son, l'énergie est fournie au tissu au moyen de flashs lumineux.
Cela conduit à un changement constant des expansions et contractions minimales (expansion thermoélastique) des constituants ou molécules tissulaires individuelles.
Les ondes sonores résultantes peuvent alors être détectées par la même unité d'examen.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) progressive liée à l'X de Duchenne est l'une des maladies musculaires progressives les plus courantes chez l'enfant avec une incidence de 1 nouveau-né de sexe masculin sur 3500 et est principalement associée à une diminution de l'espérance de vie.
Dès l'âge de 4-5 ans, des problèmes moteurs manifestes dans la vie quotidienne, des signes typiques de faiblesse musculaire proximale, avec une augmentation chimique de laboratoire de l'enzyme musculaire (créatinine kinase, CK).
En quelques années, des raccourcissements musculaires et tendineux importants entraînant des malpositions et une instabilité articulaire, ainsi qu'une scoliose et une perte de la marche vers l'âge de 10 ans se forment.
Les thérapies de soutien ne peuvent pas affecter de manière curative les complications et la progression de la maladie.
Sur le plan pathogénétique, il existe une déficience en dystrophine, une protéine structurale du sarcolemme, qui est causée par des mutations (généralement des délétions) du gène de la dystrophine (Xp21.3-p21.2).
Le résultat d'un déficit en dystrophine est une nécrose des cellules musculaires qui sont remplacées par du tissu conjonctif et du tissu adipeux.
Des scores cliniques (test de marche de 6 minutes, 6MWT) et des études IRM pour caractériser les changements dégénératifs du muscle squelettique dans les premiers stades sont disponibles pour l'évaluation quantitative de la progression de la maladie ainsi que des effets thérapeutiques, dont l'importance est controversée.
Cependant, l'évaluation très sensible des effets de la thérapie génique (par exemple, PTC 124) deviendra de plus en plus importante à l'avenir.
Les méthodes sensibles et non invasives pour la détection de la dégénérescence musculaire précoce et de la fonction musculaire au cours du cours sont d'une grande importance clinique et scientifique.
Le but de cette première étude pilote est de déterminer si les différences dans la composition des muscles squelettiques de volontaires sains et de patients ambulatoires atteints de DMD à un stade précoce peuvent être quantifiées et caractérisées à l'aide de la tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT).
Cela pourrait à l'avenir générer une toute nouvelle méthode non invasive pour développer des biomarqueurs non invasifs de la progression de la maladie ou de la réponse thérapeutique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bavaria
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Erlangen, Bavaria, Allemagne, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 ans à 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Patients DMD
Critère d'intégration:
- DMD histologique ou génétiquement prouvé
- Âge 3-10 ans
Critère d'exclusion:
-
Contrôles sains
Critère d'intégration:
- Homme
- Âge 3-10 ans
Critère d'exclusion:
- Maladie musculaire/myopathie suspectée
- manque de consentement éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dystrophie musculaire
Tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) des muscles (gauche et droit, 8 sites au total) jambe proximale : muscle quadriceps, distale : muscle triceps sural bras proximal : muscle biceps, distal : muscle brachioradialis
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Imagerie transcutanée non invasive des composants musculaires subcellulaires
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Comparateur actif: Volontaire en bonne santé
Tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) des muscles (gauche et droit, 8 sites au total) jambe proximale : muscle quadriceps, distale : muscle triceps sural bras proximal : muscle biceps, distal : muscle brachioradialis
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Imagerie transcutanée non invasive des composants musculaires subcellulaires
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Teneur en lipides musculaires
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal lipidique quantitatif dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD par rapport à des témoins sains Unités : unités arbitraires (a.u.)
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Moment unique (1 jour)
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Teneur en collagène musculaire
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif de collagène dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD par rapport à des témoins sains Unités : unités arbitraires (a.u.)
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Moment unique (1 jour)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Teneur en myo-/hémoglobine musculaire
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif de myo-/hémoglobine dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD par rapport à des témoins sains Unités : unités arbitraires (a.u.)
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal lipidique avec l'âge/la durée de la maladie
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal lipidique quantitatif (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec la durée/l'âge de la maladie individuelle (en mois)
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal myo-/hémoglobine avec l'âge/la durée de la maladie
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif moo-/hémoglobine (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec la durée/l'âge de la maladie individuelle (en mois)
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal lipidique avec 6MWT
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal lipidique quantitatif (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec un test de marche de 6 minutes (6MWT, distance en mètres, moins de distance signifie une plus grande gravité de la maladie)
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal lipidique avec le MRC
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal lipidique quantitatif (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec le Medical Research Council (MRC, échelle : 0-5, un score inférieur signifie une force musculaire moindre, mesurée pour chaque individu muscles) échelle musculaire
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal de collagène avec 6MWT
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif de collagène (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec un test de marche de 6 minutes (6MWT, distance en mètres, moins de distance signifie une plus grande gravité de la maladie)
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal du collagène avec le MRC
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif de collagène (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec le Medical Research Council (MRC, échelle : 0-5, un score inférieur signifie une force musculaire moindre, mesurée pour chaque individu muscles) échelle musculaire
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal myo-/hémoglobine avec 6MWT
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif de myo-/hémoglobine (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD corrélé avec un test de marche de 6 minutes (6MWT, distance en mètres, moins de distance signifie une plus grande gravité de la maladie)
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Moment unique (1 jour)
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Corrélation du signal myo-/hémoglobine avec le MRC
Délai: Moment unique (1 jour)
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Signal quantitatif de myo-/hémoglobine (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD en corrélation avec le Medical Research Council (MRC, échelle : 0-5, un score inférieur signifie une force musculaire moindre, mesurée pour chaque muscle individuel) échelle musculaire
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Moment unique (1 jour)
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Différences de signal entre les muscles gauche et droit
Délai: Moment unique (1 jour)
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Comparaison des niveaux de signaux quantitatifs (unités : unités arbitraires (a.u.)) obtenus par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de DMD/témoins sains dans les groupes musculaires droit et gauche du corps (haut et bas du corps)
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Moment unique (1 jour)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Chercheur principal: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2018
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 septembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 mars 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 mars 2018
Première publication (Réel)
6 avril 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 décembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2019
Dernière vérification
1 décembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 67_18 B
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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