Niet-invasieve beeldvorming van spierstructuur bij spierdystrofie van Duchenne met behulp van multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT_DMD)
5 december 2019 bijgewerkt door: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Niet-invasieve beeldvorming van spierstructuur bij spierdystrofie van Duchenne als diagnostische en progressiemarker met behulp van multispectrale opto-akoestische tomografie
Deze pilootstudie heeft tot doel de subcellulaire spierstructuur te beoordelen bij patiënten met Duchenne X-gebonden progressieve Duchenne spierdystrofie (DMD) in vergelijking met gezonde vrijwilligers die multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) gebruiken.
Tijdens MSOT wordt een transducer op de huid geplaatst, vergelijkbaar met een conventionele echografie, en in plaats van geluid wordt energie aan het weefsel geleverd door middel van lichtflitsen.
Dit leidt tot een constante verandering van minimale uitzettingen en samentrekkingen (thermo-elastische uitzetting) van individuele weefselbestanddelen of moleculen.
De resulterende geluidsgolven kunnen dan door dezelfde onderzoekseenheid worden gedetecteerd.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Duchenne X-gebonden progressieve Duchenne spierdystrofie (DMD) is een van de meest voorkomende progressieve spierziekten bij kinderen met een incidentie van 1 op de 3500 mannelijke pasgeborenen en wordt voornamelijk in verband gebracht met een verminderde levensverwachting.
Vanaf de leeftijd van 4-5 jaar manifesteren zich motorische problemen in het dagelijks leven, typische tekenen van proximale spierzwakte, met laboratoriumchemische toename van het spierenzym (creatininekinase, CK).
Binnen een paar jaar wordt relevante spier- en peesverkorting gevormd die leidt tot gewrichtsafwijkingen en instabiliteit, evenals scoliose en verlies van lopen rond de leeftijd van 10 jaar.
Ondersteunende therapieën kunnen complicaties en progressie van de ziekte niet curatief beïnvloeden.
Pathogenetisch is er een tekort aan dystrofine, een structureel eiwit van het sarcolemma, dat wordt veroorzaakt door mutaties (meestal deleties) van het dystrofine-gen (Xp21.3-p21.2).
Het resultaat van een tekort aan dystrofine is een necrose van spiercellen die worden vervangen door bindweefsel en vetweefsel.
Klinische scores (6 minuten looptest, 6MWT) en MRI-onderzoeken om de degeneratieve veranderingen van skeletspieren in de vroege stadia te karakteriseren, zijn beschikbaar voor de kwantitatieve beoordeling van de ziekteprogressie en therapie-effecten, waarvan de betekenis controversieel wordt besproken.
De zeer gevoelige beoordeling van gentherapie-effecten (bijv. PTC 124) zal in de toekomst echter steeds belangrijker worden.
Gevoelige, niet-invasieve methoden voor de detectie van vroege spierdegeneratie en spierfunctie in het beloop zijn van groot klinisch en wetenschappelijk belang.
Het doel van deze eerste pilotstudie is om te onderzoeken of de verschillen in skeletspiersamenstelling van gezonde vrijwilligers en ambulante patiënten met DMD in een vroeg stadium kunnen worden gekwantificeerd en gekarakteriseerd met behulp van multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT).
Dit zou in de toekomst een volledig nieuwe, niet-invasieve methode kunnen opleveren om niet-invasieve biomarkers voor ziekteprogressie of therapierespons te ontwikkelen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Duitsland, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
3 jaar tot 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
DMD-Patiënten
Inclusiecriteria:
- Histologische of genetisch bewezen DMD
- Leeftijd 3-10 jaar
Uitsluitingscriteria:
-
Gezonde controles
Inclusiecriteria:
- Mannelijk
- Leeftijd 3-10 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Vermoedelijke spierziekte/myopathie
- ontbrekende geïnformeerde toestemming
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Spierdystrofie
Multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) van spieren (links en rechts, totaal 8 plaatsen) been proximaal: Musculus quadriceps, distaal: Musculus triceps surae arm proximaal: Musculus biceps, distaal: Musculus brachioradialis
|
Niet-invasieve transcutane beeldvorming van subcellulaire spiercomponenten
|
|
Actieve vergelijker: Gezonde vrijwilliger
Multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) van spieren (links en rechts, totaal 8 plaatsen) been proximaal: Musculus quadriceps, distaal: Musculus triceps surae arm proximaal: Musculus biceps, distaal: Musculus brachioradialis
|
Niet-invasieve transcutane beeldvorming van subcellulaire spiercomponenten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Spierlipidengehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD vergeleken met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Gespierd collageengehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD vergeleken met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gespierd myo-/hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief myo-/hemoglobinesignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD vergeleken met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van lipidensignaal met leeftijd / ziekteduur
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met individuele ziekteduur/leeftijd (in maand)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van myo-/hemoglobinesignaal met leeftijd/ziekteduur
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief moo-/hemoglobinesignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met individuele ziekteduur/leeftijd (in maand)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van lipidensignaal met 6MWT
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met 6 minuten looptest (6MWT, afstand in meters, minder afstand betekent hogere ziekte-ernst)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van lipidensignaal met MRC
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met Medical Research Council (MRC, schaal: 0-5, lagere score betekent minder spierkracht, gemeten voor elk individu spieren) spiermassa
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van collageensignaal met 6MWT
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met 6 minuten looptest (6MWT, afstand in meters, minder afstand betekent hogere ziekte-ernst)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van collageensignaal met MRC
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met Medical Research Council (MRC, schaal: 0-5, lagere score betekent minder spierkracht, gemeten voor elk individu spieren) spiermassa
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van myo-/hemoglobinesignaal met 6MWT
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief myo-/hemoglobinesignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met 6 minuten looptest (6 MWT, afstand in meters, minder afstand betekent hogere ziekte-ernst)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van myo-/hemoglobinesignaal met MRC
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief myo-/hemoglobinesignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD gecorreleerd met Medical Research Council (MRC, schaal: 0-5, lagere score betekent minder spierkracht, gemeten voor elke afzonderlijke spier) spierschaal
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Signaalverschillen linker en rechter spieren
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Vergelijking van kwantitatieve signaalniveaus (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met DMD/gezonde controles in spiergroepen van het rechter en linker lichaam (boven- en onderlichaam)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Hoofdonderzoeker: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 september 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 maart 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 maart 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 april 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 december 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2019
Laatst geverifieerd
1 december 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 67_18 B
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .