Nieinwazyjne obrazowanie struktury mięśniowej w dystrofii mięśniowej Duchenne'a przy użyciu wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT_DMD)
5 grudnia 2019 zaktualizowane przez: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Nieinwazyjne obrazowanie struktury mięśniowej w dystrofii mięśniowej Duchenne'a jako marker diagnostyczny i progresywny za pomocą wielospektralnej tomografii optoakustycznej
To badanie pilotażowe ma na celu ocenę subkomórkowej struktury mięśni u pacjentów z postępującą dystrofią mięśniową Duchenne'a sprzężoną z chromosomem X (DMD) w porównaniu ze zdrowymi ochotnikami przy użyciu wielospektralnej tomografii optyczno-akustycznej (MSOT).
Podczas MSOT na skórze umieszcza się głowicę podobnie jak w konwencjonalnej sonografii i zamiast dźwięku do tkanki dostarczana jest energia za pomocą błysków światła.
Prowadzi to do ciągłej zmiany minimalnych rozszerzeń i skurczów (rozprężanie termoelastyczne) poszczególnych składników tkanki lub cząsteczek.
Powstałe fale dźwiękowe mogą być następnie wykrywane przez tę samą jednostkę badawczą.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Postępująca dystrofia mięśniowa Duchenne'a sprzężona z chromosomem X (DMD) jest jedną z najczęstszych postępujących chorób mięśni wieku dziecięcego, występującą z częstością 1 na 3500 noworodków płci męskiej i wiąże się przede wszystkim ze skróceniem oczekiwanej długości życia.
Od 4-5 roku życia pojawiają się problemy motoryczne w życiu codziennym, typowe oznaki osłabienia mięśni proksymalnych, z laboratoryjno-chemicznym wzrostem enzymu mięśniowego (kinazy kreatyniny, CK).
W ciągu kilku lat dochodzi do znacznego skrócenia mięśni i ścięgien prowadzącego do nieprawidłowego ustawienia i niestabilności stawów, a także skoliozy i utraty zdolności chodzenia około 10 roku życia.
Terapie wspomagające nie mogą wpływać leczniczo na powikłania i progresję choroby.
Patogenetycznie występuje niedobór dystrofiny, białka strukturalnego sarkolemy, co jest spowodowane mutacjami (najczęściej delecjami) genu dystrofiny (Xp21.3-p21.2).
Skutkiem niedoboru dystrofiny jest martwica komórek mięśniowych, które są zastępowane przez tkankę łączną i tkankę tłuszczową.
Skale kliniczne (test 6-minutowego marszu, 6MWT) oraz badania MRI do scharakteryzowania zmian zwyrodnieniowych mięśni szkieletowych we wczesnych stadiach są dostępne do ilościowej oceny progresji choroby oraz efektów terapii, których znaczenie jest kontrowersyjnie dyskutowane.
Jednak bardzo czuła ocena efektów terapii genowej (np. PTC 124) będzie zyskiwać na znaczeniu w przyszłości.
Czułe, nieinwazyjne metody wykrywania wczesnej degeneracji mięśni i funkcji mięśni w ich przebiegu mają ogromne znaczenie kliniczne i naukowe.
Celem tego pierwszego badania pilotażowego jest zbadanie, czy różnice w składzie mięśni szkieletowych zdrowych ochotników i pacjentów ambulatoryjnych z wczesnym stadium DMD można określić ilościowo i scharakteryzować za pomocą wielospektralnej tomografii optyczno-akustycznej (MSOT).
Może to w przyszłości wygenerować zupełnie nową, nieinwazyjną metodę opracowywania nieinwazyjnych biomarkerów progresji choroby lub odpowiedzi na terapię.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Niemcy, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 10 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Pacjenci z DMD
Kryteria przyjęcia:
- Histologiczna lub genetycznie potwierdzona DMD
- Wiek 3-10 lat
Kryteria wyłączenia:
-
Zdrowe kontrole
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna
- Wiek 3-10 lat
Kryteria wyłączenia:
- Podejrzenie choroby mięśni/miopatii
- brak świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Diagnostyczny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dystrofia mięśniowa
Multispektralna tomografia optoakustyczna (MSOT) mięśni (lewy i prawy, łącznie 8 miejsc) proksymalna część nogi: mięsień czworogłowy uda, dystalna: mięsień trójgłowy ramienia proksymalna: mięsień dwugłowy, dystalna: Musculus brachioradialis
|
Nieinwazyjne przezskórne obrazowanie subkomórkowych składników mięśniowych
|
|
Aktywny komparator: Zdrowy ochotnik
Multispektralna tomografia optoakustyczna (MSOT) mięśni (lewy i prawy, łącznie 8 miejsc) proksymalna część nogi: mięsień czworogłowy uda, dystalna: mięsień trójgłowy ramienia proksymalna: mięsień dwugłowy, dystalna: Musculus brachioradialis
|
Nieinwazyjne przezskórne obrazowanie subkomórkowych składników mięśniowych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zawartość lipidów mięśniowych
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał lipidowy uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD w porównaniu ze zdrową kontrolą Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Zawartość kolagenu mięśniowego
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał kolagenu uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD w porównaniu ze zdrową kontrolą Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zawartość mio-/hemoglobiny w mięśniach
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał mio-/hemoglobiny uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału lipidowego z wiekiem/czasem trwania choroby
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał lipidowy (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z indywidualnym czasem trwania choroby/wiek (w miesiącach)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału mio-/hemoglobiny z wiekiem/czasem trwania choroby
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał moo/hemoglobiny (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z indywidualnym czasem trwania choroby/wiek (w miesiącach)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału lipidowego z 6MWT
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał lipidowy (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z 6-minutowym testem marszu (6MWT, odległość w metrach, mniejsza odległość oznacza większe nasilenie choroby)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału lipidowego z MRC
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał lipidowy (jednostki: arbitralne jednostki (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z Medical Research Council (MRC, skala: 0-5, niższy wynik oznacza mniejszą siłę mięśni, mierzoną dla każdej osoby mięśnie) skala mięśniowa
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału kolagenu z 6MWT
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał kolagenu (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z 6-minutowym testem marszu (6MWT, odległość w metrach, mniejsza odległość oznacza większe nasilenie choroby)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału kolagenu z MRC
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał kolagenu (jednostki: arbitralne jednostki (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z Medical Research Council (MRC, skala: 0-5, niższy wynik oznacza mniejszą siłę mięśni, mierzoną dla każdej osoby mięśnie) skala mięśniowa
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału mio-/hemoglobiny z 6MWT
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał mio-/hemoglobiny (Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z 6-minutowym testem marszu (6MWT, odległość w metrach, mniejsza odległość oznacza większe nasilenie choroby)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Korelacja sygnału mio-/hemoglobiny z MRC
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Ilościowy sygnał mio-/hemoglobiny (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD skorelowany z Medical Research Council (MRC, skala: 0-5, niższy wynik oznacza mniejszą siłę mięśni, mierzoną dla każdego pojedynczego mięśnia) skala mięśniowa
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
|
Różnice sygnałów lewego i prawego mięśnia
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Porównanie ilościowych poziomów sygnału (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskanych za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z DMD/zdrowymi kontrolami w grupach mięśniowych prawej i lewej części ciała (górna i dolna część ciała)
|
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Główny śledczy: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 marca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 marca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 kwietnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 grudnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 67_18 B
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .