Nicht-invasive Bildgebung der Muskelstruktur bei Duchenne-Muskeldystrophie mittels multispektraler optoakustischer Tomographie (MSOT_DMD)
5. Dezember 2019 aktualisiert von: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Nicht-invasive Bildgebung der Muskelstruktur bei Duchenne-Muskeldystrophie als diagnostischer und Verlaufsmarker mittels multispektraler optoakustischer Tomographie
Diese Pilotstudie zielt darauf ab, die subzelluläre Muskelstruktur bei Patienten mit Duchenne-X-chromosomaler progressiver Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Vergleich zu gesunden Probanden mittels multispektraler optoakustischer Tomographie (MSOT) zu beurteilen.
Bei der MSOT wird ähnlich wie bei einer herkömmlichen Sonografie ein Schallkopf auf die Haut gesetzt und statt Schall wird dem Gewebe durch Lichtblitze Energie zugeführt.
Dies führt zu einem ständigen Wechsel von minimalen Dehnungen und Kontraktionen (thermoelastische Dehnung) einzelner Gewebebestandteile oder Moleküle.
Die entstehenden Schallwellen können dann von derselben Untersuchungseinheit detektiert werden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Duchenne-X-chromosomale progressive Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der häufigsten progressiven Muskelerkrankungen im Kindesalter mit einer Inzidenz von 1 von 3500 männlichen Neugeborenen und wird hauptsächlich mit einer verringerten Lebenserwartung in Verbindung gebracht.
Ab dem 4-5. Lebensjahr manifestieren sich motorische Probleme im Alltag, typische Anzeichen einer proximalen Muskelschwäche, mit laborchemischer Erhöhung des Muskelenzyms (Kreatininkinase, CK).
Innerhalb weniger Jahre bilden sich relevante Muskel- und Sehnenverkürzungen, die zu Gelenkfehlstellungen und Instabilitäten führen, sowie Skoliose und Gehverlust um das 10. Lebensjahr herum.
Unterstützende Therapien können Komplikationen und Krankheitsverlauf nicht kurativ beeinflussen.
Pathogenetisch besteht ein Mangel an Dystrophin, einem Strukturprotein des Sarkolemms, der durch Mutationen (meist Deletionen) des Dystrophin-Gens (Xp21.3-p21.2) verursacht wird.
Das Ergebnis eines Dystrophinmangels ist eine Nekrose von Muskelzellen, die durch Bindegewebe und Fettgewebe ersetzt werden.
Klinische Scores (6-Minuten-Gehtest, 6MWT) und MRT-Untersuchungen zur Charakterisierung der degenerativen Veränderungen der Skelettmuskulatur im Frühstadium liegen zur quantitativen Beurteilung des Krankheitsverlaufs sowie Therapieeffekten vor, deren Aussagekraft kontrovers diskutiert wird.
Allerdings wird die hochsensitive Bewertung von Gentherapieeffekten (z. B. PTC 124) in Zukunft immer wichtiger.
Sensible, nicht-invasive Methoden zur Erkennung von Muskelfrühdegeneration und Muskelfunktion im Verlauf sind von großer klinischer und wissenschaftlicher Bedeutung.
Der Zweck dieser ersten Pilotstudie ist es, zu untersuchen, ob die Unterschiede in der Skelettmuskelzusammensetzung von gesunden Probanden und ambulanten Patienten mit DMD im Frühstadium quantifiziert und mit Hilfe der multispektralen optoakustischen Tomographie (MSOT) charakterisiert werden können.
Daraus könnte in Zukunft eine völlig neue, nicht-invasive Methode entstehen, um nicht-invasive Biomarker für den Krankheitsverlauf oder das Therapieansprechen zu entwickeln.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
Bavaria
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Erlangen, Bavaria, Deutschland, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
3 Jahre bis 10 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
DMD-Patienten
Einschlusskriterien:
- Histologische oder genetisch nachgewiesene DMD
- Alter 3-10 Jahre
Ausschlusskriterien:
-
Gesunde Kontrollen
Einschlusskriterien:
- Männlich
- Alter 3-10 Jahre
Ausschlusskriterien:
- Verdacht auf Muskelerkrankung/Myopathie
- fehlende Einverständniserklärung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Diagnose
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Muskeldystrophie
Multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) der Muskeln (links und rechts, insgesamt 8 Stellen) Bein proximal: Musculus quadriceps, distal: Musculus triceps surae Arm proximal: Musculus biceps, distal: Musculus brachioradialis
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Nicht-invasive transkutane Bildgebung subzellulärer Muskelkomponenten
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Aktiver Komparator: Gesunder Freiwilliger
Multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) der Muskeln (links und rechts, insgesamt 8 Stellen) Bein proximal: Musculus quadriceps, distal: Musculus triceps surae Arm proximal: Musculus biceps, distal: Musculus brachioradialis
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Nicht-invasive transkutane Bildgebung subzellulärer Muskelkomponenten
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Lipidgehalt der Muskulatur
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD im Vergleich zu gesunden Kontrollen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Muskelkollagengehalt
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD im Vergleich zu gesunden Kontrollen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Muskelmyo-/Hämoglobingehalt
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Myo-/Hämoglobinsignal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD im Vergleich zu gesunden Kontrollen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Lipidsignals mit Alter/Krankheitsdauer
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit individueller Krankheitsdauer/Alter (in Monaten)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Myo-/Hämoglobinsignals mit Alter/Krankheitsdauer
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Moo-/Hämoglobinsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit individueller Krankheitsdauer/Alter (in Monaten)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Lipidsignals mit 6MWT
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit 6-Minuten-Gehtest (6 MWT, Distanz in Metern, weniger Distanz bedeutet höhere Krankheitsschwere)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Lipidsignals mit MRC
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit dem Medical Research Council (MRC, Skala: 0-5, niedrigere Punktzahl bedeutet weniger Muskelkraft, gemessen für jede Person Muskeln) Muskelschuppe
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Kollagensignals mit 6MWT
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit 6-Minuten-Gehtest (6 MWT, Distanz in Metern, weniger Distanz bedeutet höhere Krankheitsschwere)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Kollagensignals mit MRC
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit dem Medical Research Council (MRC, Skala: 0-5, niedrigere Punktzahl bedeutet weniger Muskelkraft, gemessen für jede Person Muskeln) Muskelschuppe
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Myo-/Hämoglobinsignals mit 6MWT
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Myo-/Hämoglobin-Signal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit 6-Minuten-Gehtest (6MGT, Entfernung in Metern, weniger Entfernung bedeutet höhere Krankheitsschwere)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Myo-/Hämoglobinsignals mit MRC
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Myo-/Hämoglobin-Signal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD, korreliert mit Medical Research Council (MRC, Skala: 0-5, niedrigerer Wert bedeutet weniger Muskelkraft, gemessen für jeden einzelnen Muskel) Muskelwaage
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Signalunterschiede linker und rechter Muskel
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Vergleich der quantitativen Signalpegel (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit DMD/gesunden Kontrollen in rechten und linken Körpermuskelgruppen (Ober- und Unterkörper)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Hauptermittler: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Juni 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. August 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. September 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
19. März 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
29. März 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. April 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. Dezember 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
5. Dezember 2019
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 67_18 B
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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