Неинвазивная визуализация мышечной структуры при мышечной дистрофии Дюшенна с использованием мультиспектральной оптоакустической томографии (MSOT_DMD)
5 декабря 2019 г. обновлено: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Неинвазивная визуализация мышечной структуры при мышечной дистрофии Дюшенна в качестве маркера диагностики и прогрессирования с использованием мультиспектральной оптоакустической томографии
Это пилотное исследование направлено на оценку субклеточной мышечной структуры у пациентов с Х-сцепленной прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) по сравнению со здоровыми добровольцами с использованием мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ).
Во время MSOT датчик помещается на кожу, как при обычной сонографии, и вместо звука энергия подается к тканям с помощью световых вспышек.
Это приводит к постоянному изменению минимальных расширений и сокращений (термоупругих расширений) отдельных составляющих ткани или молекул.
Результирующие звуковые волны могут быть обнаружены тем же экзаменационным блоком.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна, сцепленная с Х-хромосомой (МДД) Дюшенна, является одним из наиболее распространенных прогрессирующих мышечных заболеваний детского возраста с частотой 1 случай на 3500 новорожденных мальчиков и связана, прежде всего, со снижением ожидаемой продолжительности жизни.
С 4-5 лет проявляются двигательные нарушения в быту, типичные признаки слабости проксимальных мышц, с лабораторно-химическим повышением уровня мышечного фермента (креатининкиназа, КФК).
В течение нескольких лет формируются соответствующие укорочения мышц и сухожилий, приводящие к неправильному положению и нестабильности суставов, а также к сколиозу и потере способности ходить в возрасте около 10 лет.
Поддерживающая терапия не может лечебно воздействовать на осложнения и прогрессирование заболевания.
Патогенетически имеет место дефицит дистрофина, структурного белка сарколеммы, что обусловлено мутациями (обычно делециями) гена дистрофина (Xp21.3-p21.2).
Результатом дефицита дистрофина является некроз мышечных клеток, которые замещаются соединительной тканью и жировой тканью.
Клинические показатели (тест 6-минутной ходьбы, 6MWT) и МРТ-исследования для характеристики дегенеративных изменений скелетных мышц на ранних стадиях доступны для количественной оценки прогрессирования заболевания, а также эффектов терапии, значимость которых обсуждается неоднозначно.
Однако высокочувствительная оценка эффектов генной терапии (например, PTC 124) будет приобретать все большее значение в будущем.
Чувствительные, неинвазивные методы выявления ранней мышечной дегенерации и мышечной функции в процессе имеют большое клиническое и научное значение.
Целью этого первого экспериментального исследования является изучение возможности количественной оценки и характеристики различий в составе скелетных мышц здоровых добровольцев и амбулаторных пациентов с ранней стадией МДД с использованием мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ).
В будущем это может привести к созданию совершенно нового неинвазивного метода разработки неинвазивных биомаркеров прогрессирования заболевания или ответа на терапию.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
20
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Германия, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 10 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
МДД-пациенты
Критерии включения:
- Гистологически или генетически доказанный МДД
- Возраст 3-10 лет
Критерий исключения:
-
Здоровые элементы управления
Критерии включения:
- Мужской
- Возраст 3-10 лет
Критерий исключения:
- Подозрение на мышечное заболевание/миопатию
- отсутствие информированного согласия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мышечная дистрофия
Мультиспектральная оптоакустическая томография (МСОТ) мышц (слева и справа, всего 8 точек) проксимальная часть ноги: четырехглавая мышца, дистальная: трехглавая мышца голени, проксимальная часть руки: двуглавая мышца, дистальная: плечелучевая мышца
|
Неинвазивная чрескожная визуализация субклеточных мышечных компонентов
|
|
Активный компаратор: Здоровый волонтер
Мультиспектральная оптоакустическая томография (МСОТ) мышц (слева и справа, всего 8 точек) проксимальная часть ноги: четырехглавая мышца, дистальная: трехглавая мышца голени, проксимальная часть руки: двуглавая мышца, дистальная: плечелучевая мышца
|
Неинвазивная чрескожная визуализация субклеточных мышечных компонентов
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Содержание липидов в мышцах
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный липидный сигнал, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Содержание мышечного коллагена
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал коллагена, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
|
Один момент времени (1 день)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Содержание мышечного мио-/гемоглобина
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал мио-/гемоглобина, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция липидного сигнала с возрастом/длительностью заболевания
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный липидный сигнал (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелирующий с индивидуальной продолжительностью/возрастом заболевания (в месяцах)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция сигнала мио-/гемоглобина с возрастом/длительностью заболевания
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал moo-/гемоглобина (Единицы: условные единицы (а.е.)), полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелирует с индивидуальной продолжительностью/возрастом заболевания (в месяцах)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция липидного сигнала с 6MWT
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный липидный сигнал (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелирующий с тестом 6-минутной ходьбы (6MWT, расстояние в метрах, меньшее расстояние означает более высокую тяжесть заболевания)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция сигнала липидов с MRC
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный липидный сигнал (Единицы: условные единицы (а.е.)) получен с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелированный с Советом медицинских исследований (MRC, шкала: 0-5, более низкий балл означает меньшую мышечную силу, измеренную для каждого человека) мышцы) мышечная шкала
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция сигнала коллагена с 6MWT
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал коллагена (Единицы: условные единицы (а.е.)), полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелирующий с тестом 6-минутной ходьбы (6MWT, расстояние в метрах, меньшее расстояние означает более высокую тяжесть заболевания)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция сигнала коллагена с MRC
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал коллагена (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (MSOT) у пациентов с МДД, коррелированный с Советом медицинских исследований (MRC, шкала: 0-5, более низкий балл означает меньшую мышечную силу, измеренную для каждого человека) мышцы) мышечная шкала
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция сигнала мио-/гемоглобина с 6MWT
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал мио-/гемоглобина (Единицы: условные единицы (а.е.)), полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелировал с тестом 6-минутной ходьбы (6MWT, расстояние в метрах, меньшее расстояние означает большую тяжесть заболевания)
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Корреляция сигнала мио-/гемоглобина с MRC
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Количественный сигнал мио-/гемоглобина (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД, коррелированный с Советом медицинских исследований (MRC, шкала: 0-5, более низкий балл означает меньшую мышечную силу, измеренную для каждой отдельной мышцы) мышечная шкала
|
Один момент времени (1 день)
|
|
Отличия сигналов левой и правой мышц
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
|
Сравнение уровней количественных сигналов (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученных с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов с МДД/здорового контроля в правой и левой мышечных группах тела (верхняя и нижняя часть тела)
|
Один момент времени (1 день)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Ferdinand Knieling, Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Главный следователь: Regina Trollmann, Prof. Dr., Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 марта 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 марта 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 апреля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 декабря 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
5 декабря 2019 г.
Последняя проверка
1 декабря 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 67_18 B
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .