VY-AADC02 pro Parkinsonovu chorobu s kolísáním motoru (RESTORE-1)
5. prosince 2024 aktualizováno: Neurocrine Biosciences
Randomizovaná, simulovaná chirurgie kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická klinická studie fáze 2, hodnotící účinnost a bezpečnost VY-AADC02 u pacientů se středně pokročilou až pokročilou Parkinsonovou chorobou s motorickými fluktuacemi
Cílem této studie je posoudit účinnost, bezpečnost a snášenlivost VY-AADC02 u pacientů s Parkinsonovou chorobou s motorickými fluktuacemi.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- UC Irvine
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Health System
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10017
- NYU Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy, 40 až 75 let (včetně)
- Diagnóza PD v souladu s kritérii Brain Bank ve Spojeném království
- Motorická odezva na dopaminergní terapii, prokázaná zlepšením skóre MDS-UPDRS III
- Doba trvání onemocnění od diagnózy ≥ 4 roky
- Průměrně ≥ 3 hodiny OFF času (tj. období nedostatečné kontroly symptomů motorické PD) za den během 3 po sobě jdoucích dnů, jak potvrzuje deník PD
- Stabilní, optimální režim léčby Parkinsonovou nemocí včetně levodopy po dobu alespoň týdnů před screeningovým hodnocením. Účastníci musí mít minimální dobu léčby levodopou ≥ 1 rok
- Podle úsudku zkoušejícího stabilní rysy a symptomy Parkinsonovy choroby po dobu nejméně 4 týdnů před screeningovým hodnocením
- souhlasí s odložením jakékoli elektivní neurologické operace, včetně hluboké mozkové stimulace nebo ablace pro PD, infuzi levodopy nebo apomorfinu nebo přidání nových dopaminergních přípravků na dobu po dokončení studie, pokud je to z lékařského hlediska vhodné
- Schopnost cestovat na studijní pobyty
Klíčová kritéria vyloučení:
- Atypický nebo sekundární parkinsonismus, včetně, ale bez omezení, symptomů, o kterých se předpokládá, že jsou způsobeny traumatem, mozkovým nádorem, infekcí, cerebrovaskulárním onemocněním, jiným neurologickým onemocněním nebo léky, chemikáliemi nebo toxiny, jak určí vyšetřovatel
- skóre MoCA
- Nové nebo nestabilní psychiatrické stavy (psychóza, deprese) do 1 roku od screeningu
- Abnormality zobrazení mozku ve striatu nebo jiných oblastech, které by podstatně zvýšily riziko operace
- Kontraindikace MRI a/nebo kontrastních látek na bázi gadolinia
- Předchozí operace mozku, infuzní terapie nebo plánované léčby, které by mohly zkomplikovat postup studie nebo negativně ovlivnit hodnocení studie, jak bylo zjištěno z rozhovoru s účastníky, screeningu MRI nebo lékařských záznamů
- Anamnéza jiné malignity než léčeného karcinomu in situ do 3 let od screeningového vyhodnocení
- Předchozí genový transfer, současná léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem (lékem nebo zařízením) do 2 měsíců od screeningového vyhodnocení nebo účast nebo plány na účast v jiné výzkumné studii
- Těžká, dvoufázová a/nebo nekontrolovaná dyskineze
- Blokující nebo nekontrolované poruchy řízení impulzů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Jednorázové podání až 3,6 x 10^12 vektorových genomů (vg) VY-AADC02
|
Adeno-asociovaný virový vektor sérotyp 2 kódující lidskou aromatickou L-aminokyselinovou dekarboxylázu (AAV2-hAADC) infuzi do mozku
|
|
Komparátor placeba: Falešná (placebo) chirurgie
Falešný chirurgický zákrok
|
Oboustranné otvory pro částečné otřepy/zkroucení bez průniku tvrdé pleny
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 5 let po operaci
|
Až 5 let po operaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna ve společnosti Movement Disorder Society – Sjednocená stupnice hodnocení Parkinsonovy nemoci (MDS-UPDRS) III skóre ve stavu OFF
Časové okno: Výchozí stav ke dni 360
|
Výchozí stav ke dni 360
|
|
Změna skóre MDS-UPDRS II
Časové okno: Výchozí stav ke dni 360
|
Výchozí stav ke dni 360
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Bezpečnostní výsledek měřený nežádoucími účinky vzniklými při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE), změnami vitálních funkcí a klinickou laboratorní analýzou a imunogenicitou
Časové okno: Výchozí stav ke dni 360
|
Výchozí stav ke dni 360
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. října 2018
Primární dokončení (Aktuální)
30. října 2024
Dokončení studie (Aktuální)
30. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. května 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. června 2018
První zveřejněno (Aktuální)
19. června 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. prosince 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2024
Naposledy ověřeno
1. prosince 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PD-1105
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .