VY-AADC02 para enfermedad de Parkinson con fluctuaciones motoras (RESTORE-1)
5 de diciembre de 2024 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Un ensayo clínico de fase 2, aleatorizado, controlado por cirugía simulada, doble ciego, multicéntrico, que evalúa la eficacia y la seguridad de VY-AADC02 en pacientes con enfermedad de Parkinson de moderada a avanzada con fluctuaciones motoras
Los objetivos de este estudio son evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de VY-AADC02 en pacientes con enfermedad de Parkinson con fluctuaciones motoras.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- UC Irvine
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Health System
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Medical Faculty Foundation
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10017
- NYU Langone Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- University of Philadelphia, Dept of Neurology
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center (UPMC)
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
40 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombres y mujeres, de 40 a 75 años de edad (inclusive)
- Diagnóstico de EP, consistente con los Criterios del Banco de Cerebros del Reino Unido
- Respuesta motora a la terapia dopaminérgica, demostrada por la mejora en la puntuación MDS-UPDRS III
- Duración de la enfermedad desde el diagnóstico de ≥4 años
- Un promedio de ≥3 horas de tiempo OFF (es decir, períodos de control insuficiente de los síntomas de DP motora) por día durante 3 días consecutivos según lo confirmado por el Diario de DP
- Un régimen estable y óptimo de medicamentos para el Parkinson que incluya levodopa durante al menos semanas antes de la evaluación de detección. Los participantes deben tener una duración mínima de tratamiento con levodopa de ≥1 año
- A juicio del investigador, características y síntomas de Parkinson estables durante al menos 4 semanas antes de la evaluación de detección.
- Acepta diferir cualquier cirugía neurológica electiva, incluida la estimulación cerebral profunda o el procedimiento de ablación para la enfermedad de Parkinson, la infusión de levodopa o apomorfina, o la adición de nuevas formulaciones dopaminérgicas hasta que finalice el estudio, si es médicamente apropiado.
- Posibilidad de viajar a visitas de estudio.
Criterios clave de exclusión:
- Parkinsonismo atípico o secundario, incluidos, entre otros, los síntomas que se cree que se deben a un traumatismo, un tumor cerebral, una infección, una enfermedad cerebrovascular, otra enfermedad neurológica o a fármacos, productos químicos o toxinas, según lo determine el investigador.
- Puntaje MoCA
- Condiciones psiquiátricas nuevas o inestables (psicosis, depresión) dentro de 1 año de la selección
- Anomalías en las imágenes del cerebro en el cuerpo estriado u otras regiones que aumentarían sustancialmente el riesgo de cirugía
- Contraindicación para resonancia magnética y/o agentes de contraste a base de gadolinio
- Cirugía cerebral anterior, terapias de infusión o tratamientos planificados que podrían complicar el procedimiento del estudio o afectar negativamente las evaluaciones del estudio según lo determinado por la entrevista del participante, la resonancia magnética de detección o los registros médicos
- Historial de malignidad que no sea carcinoma in situ tratado dentro de los 3 años posteriores a la evaluación de detección
- Transferencia genética previa, tratamiento actual con cualquier agente en investigación (medicamento o dispositivo) dentro de los 2 meses posteriores a la evaluación de detección, o participación o planes para participar en otro estudio de investigación
- Discinesia severa, bifásica y/o no controlada
- Trastornos del control de los impulsos incapacitantes o no controlados
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: VY-AADC02 (NBIb-1817)
Administración única de hasta 3,6 x 10^12 genomas vectoriales (vg) de VY-AADC02
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Vector viral asociado a adeno serotipo 2 que codifica la infusión de L-aminoácido descarboxilasa aromática humana (AAV2-hAADC) en el cerebro
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Comparador de placebos: Cirugía simulada (placebo)
Procedimiento quirúrgico simulado
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Rebabas parciales bilaterales/agujeros giratorios sin penetración de duramadre
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la cirugía.
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Hasta 5 años después de la cirugía.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la puntuación de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS) III de la Sociedad de Trastornos del Movimiento en el estado APAGADO
Periodo de tiempo: Línea de base al día 360
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Línea de base al día 360
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Cambio en la puntuación de MDS-UPDRS II
Periodo de tiempo: Línea de base al día 360
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Línea de base al día 360
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Resultado de seguridad medido por eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE), cambios en los signos vitales y análisis de laboratorio clínico e inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Línea de base al día 360
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Línea de base al día 360
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de octubre de 2018
Finalización primaria (Actual)
30 de octubre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
30 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de junio de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
19 de junio de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de diciembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PD-1105
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .